Mallinckrodt annuncia risultati dell'analisi preliminare della sperimentazione clinica di fase 3 della piattaforma Therakos® nel trattamento di pazienti pediatrici con malattia acuta da rigetto refrattaria alla terapia steroidea

--  A metà dello studio (n=25), il tasso di risposta complessivo ha superato l'obiettivo prefissato; l'azienda ha scelto di non proseguire con l'arruolamento di nuovi pazienti come previsto dal protocollo --

STAINES-UPON-THAMES, Regno Unito, 22 febbraio 2019 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc (NYSE:MNK), casa farmaceutica specialistica leader globale, ha annunciato in data odierna i risultati dell'analisi preliminare del suo studio di fase 3, multicentrico, in aperto, a braccio unico, sponsorizzato dall'azienda, di valutazione dell'efficacia del trattamento della malattia acuta da rigetto (Graft-versus-Host Disease - aGvHD) in pazienti pediatrici con la piattaforma di fotoferesi Therakos^® in associazione a metoxalene liquido. Dato che il tasso di risposta complessivo ha superato l'obiettivo prefissato a metà dello studio, l'azienda ha scelto di non procedere con l'arruolamento di nuovi pazienti nella sperimentazione.

L'analisi preliminare prevista è stata condotta a metà del processo di arruolamento (n=25) quando i pazienti pediatrici (età 1-21 anni) hanno raggiunto quattro settimane di terapia, per valutare i tassi di risposta. L'analisi ha rivelato una percentuale di risposta complessiva del 74%. L'azienda ha inoltre condotto un'analisi ad hoc a 12 settimane, che ha rivelato un tasso di risposta complessivo del 48%. Il protocollo dello studio prevede la possibilità di interrompere la sperimentazione se la percentuale complessiva di risposta valutata dall'analisi preliminare alla quarta settimana è di almeno il 48%. Sono stati segnalati undici eventi avversi gravi che hanno portato al ritiro di due soggetti e a due decessi; nessuno di essi è stato ritenuto correlato alla terapia di fotoferesi con Therakos. La sicurezza ed efficacia del sistema di fotoferesi THERAKOS CELLEX per il trattamento di pazienti pediatrici con aGvHD steroide-refrattaria non sono state valutate da alcun organismo di vigilanza.

"Mallinckrodt è lieta di avere avuto la possibilità di collaborare con la comunità dei trapianti pediatrici nell'ambito di questa fragile popolazione di pazienti", ha commentato il dott. Steven Romano, Vicepresidente esecutivo e direttore scientifico di Mallinckrodt. "Siamo dell'avviso che i dati integrali dell'analisi preliminare dello studio, che saranno resi pubblici, apporteranno un contributo significativo al corpus di informazioni relative a questa grave affezione". 

Ulteriori particolari circa lo studio (NCT02524847) sono reperibili qui su www.clinicaltrials.gov.

L'immunoterapia Therakos
L'immunoterapia Therakos è erogata tramite i sistemi CELLEX, che si avvalgono della forza del sistema immunitario del paziente per il trattamento delle manifestazioni cutanee del CTCL; è utilizzata in centri medici accademici, ospedali e centri di cura in oltre 25 paesi. I sistemi di fotoferesi Therakos sono chiusi e interamente integrati, indicati per la somministrazione della fotoferesi.

AVVERTENZA: LEGGERE IL MANUALE D'ISTRUZIONI DEI SISTEMI DI FOTOFERESI THERAKOS UVAR XTS o

THERAKOS CELLEX PRIMA DI PRESCRIVERE O EROGARE IL MEDICINALE.

Per la procedura di fotoferesi THERAKOS^® UVAR XTS^®/CELLEX^®:

INDICAZIONI
I sistemi di fotoferesi THERAKOS™ UVAR XTS™ e THERAKOS™ CELLEX™ sono indicati per la somministrazione della fotoferesi.

INFORMAZIONI DI SICUREZZA IMPORTANTI 

Controindicazioni
La fotoferesi con THERAKOS™ è controindicata nei pazienti con anamnesi specifica di disturbi da fotosensibilità. La fotoferesi con THERAKOS™ è controindicata nei pazienti che non sono in grado di tollerare una deplezione volemica extracorporea o con conta leucocitaria superiore a 25.000 mm3. La fotoferesi con THERAKOS™ è controindicata nei pazienti con disturbi della coagulazione o previamente soggetti a splenectomia.

Avvertenze e precauzioni
La terapia di fotoferesi con THERAKOS™ deve avvenire sempre in strutture dove sono disponibili attrezzature mediche di emergenza standard. Durante l'intera procedura devono essere immediatamente accessibili soluzioni di rimpiazzo volemico e/o di riempimento. Durante e dopo la terapia di fotoferesi è necessario prendere misure contraccettive adeguate, sia negli uomini, sia nelle donne. Non è stata stabilita la sicurezza del trattamento nei pazienti pediatrici.

Eventi avversi

• Può presentarsi ipotensione durante il trattamento con circolazione extracorporea. Di conseguenza è necessario monitorare attentamente il paziente durante l'intero trattamento.
• Sono state osservate reazioni piretiche temporanee (37,7-38,9°C) in alcuni pazienti nelle sei-otto ore successive la reinfusione del sangue fotoattivato arricchito di leucociti. La reazione piretica può essere accompagnata da un aumento temporaneo dell'eritroderma.
• Una posologia di trattamento con frequenza superiore a quanto raccomandato sull'etichetta può causare anemia.
• L'accesso venoso comporta un rischio ridotto di infezione e dolore.

Consultare il manuale d'istruzioni del sistema di fotoferesi THERAKOS rilevante per informazioni complete sul prodotto.

MALLINCKRODT
Mallinckrodt è un'azienda globale che sviluppa, produce, commercializza e distribuisce terapie e prodotti farmaceutici specialistici. Tra le aree di attività rientrano le malattie autoimmuni e rare in settori specifici quali neurologia, reumatologia, nefrologia, pneumologia e oftalmologia; immunoterapia e terapia intensiva respiratoria neonatale; prodotti gastrointestinali e analgesici. Per maggiori informazioni su Mallinckrodt visitare www.mallinckrodt.com.

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Avvertenze in merito alle dichiarazioni a carattere di previsione
Il presente comunicato contiene dichiarazioni a carattere di previsione relative a Therakos, ivi compresi i risultati attesi dallo studio descritto nel testo. Tali dichiarazioni si basano su ipotesi relativamente a numerosi fattori importanti, ivi compresi quelli elencati di seguito, che potrebbero comportare risultati effettivi significativamente diversi da quanto delineato nelle medesime: soddisfacimento di requisiti normativi o di altra natura; azioni degli organismi di vigilanza e altre autorità pubbliche; modifiche alle leggi e normative; problemi legati alla qualità, alla produzione o alla fornitura dei prodotti, o alla sicurezza dei pazienti; e altri rischi individuati e descritti in maggiore dettaglio nella sezione "Fattori di rischio" del modulo 10-K nella più recente relazione annuale di Mallinckrodt e in altri documenti depositati presso la SEC, tutti disponibili sul sito di quest'ultima. Le dichiarazioni a carattere previsionale contenute nel presente comunicato sono valide solamente alla data del medesimo. Mallinckrodt non si impegna ad aggiornare o rivedere alcuna dichiarazione a carattere previsionale a seguito della disponibilità di nuove informazioni, di eventi o sviluppi futuri o in altre circostanze, fatti salvi i requisiti di legge.

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