Menarini recibe la designación de fármaco huérfano de la FDA para SEL24/MEN1703
- Menarini recibe la designación de fármaco huérfano de la FDA para SEL24/MEN1703, el primer inhibidor dual de PIM/FLT3 de su clase para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda
FLORENCIA, Italia, 4 de noviembre de 2021 /PRNewswire/ -- El Grupo Menarini anunció hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano (ODD) a SEL24/MEN1703 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML). SEL24/MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral, el primero en su clase, con licencia de Menarini de Ryvu Therapeutics, y actualmente investigado en el ensayo DIAMOND-01 como agente único para el tratamiento de pacientes con AML de recaída/refractaria.
La FDA concede ODD a terapias destinadas al tratamiento de afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos y ofrece a las empresas varios incentivos para apoyar el desarrollo de terapias y diagnósticos para enfermedades raras. Es de destacar que el ODD no influye en el proceso de aprobación regulatoria, y los medicamentos para enfermedades raras pasan por el mismo proceso de revisión científica rigurosa establecido para cualquier otro medicamento.
"La designación de fármaco huérfano de la FDA representa un hito importante para el programa SEL24 / MEN1703", comentó Elcin Barker Ergun, consejero delegado del Grupo Menarini. "SEL24 / MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral, el primero en su clase, que puede contribuir a encontrar nuevos paradigmas de tratamiento para la leucemia mieloide aguda cuando existen importantes necesidades insatisfechas, especialmente a medida que se desarrolla resistencia en líneas posteriores de desarrollo de SEL24/MEN1703 en AML con el objetivo de proporcionar a los pacientes una nueva opción terapéutica para esta enfermedad difícil de tratar".
DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) es un primer ensayo en humanos, de fase I / II, de escalada de dosis y expansión de cohorte de SEL24/MEN1703, investigado como agente único para el tratamiento de pacientes AML con recaída/refractaria.
En la parte de aumento de dosis del ensayo DIAMOND-01, SEL24 / MEN1703 demostró un perfil de seguridad manejable hasta la dosis recomendada (DR) de 125 mg/día, junto con evidencia inicial de actividad antileucémica como agente único. Esta evidencia se ha confirmado en la parte de expansión de cohortes del estudio, que también mostró la eficacia preliminar de un único agente en AML con recaída/refractaria, particularmente en pacientes con enfermedad mutante de IDH, ya sea sin experiencia o previamente expuestos a inhibidores de IDH.
El ensayo actualmente está reclutando pacientes con AML que portan la mutación IDH1 o IDH2, para investigar más a fondo la actividad de SEL24 / MEN1703 en esta subpoblación de pacientes definida molecularmente.
Acerca de SEL24/MEN1703
SEL24/MEN1703 es el primer inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral en su clase con licencia de Menarini de Ryvu Therapeutics. Es un compuesto en investigación, no aprobado para su uso por las autoridades reguladoras, que actualmente se está evaluando en el ensayo DIAMOND-01 (CLI24-001; Clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda con recaída/ refractaria.
Acerca de Menarini en oncología
En Menarini, entendemos que la esperanza de los pacientes de tener una vida mejor está estrechamente ligada al progreso de la investigación científica y médica, y eso es lo que nos impulsa a vanzar.
Menarini Group tiene un fuerte compromiso con la investigación y el desarrollo oncológico, centrado tanto en la terapéutica como en el diagnóstico. Invertimos en el desarrollo de la medicina de precisión a través de nuestra cartera de medicamentos en investigación, que incluye tanto moléculas pequeñas como biológicos investigados para el tratamiento de tumores hematológicos y sólidos. También estamos comprometidos con el desarrollo de tecnologías innovadoras para la detección y análisis de células tumorales circulantes a través del trabajo de Menarini Silicon Biosystems.
La adquisición en 2020 de Stemline Therapeutics, una empresa biofarmacéutica con sede en Nueva York, supuso la entrada de Menarini Group en el mercado biofarmacéutico oncológico estadounidense y, junto con el acuerdo de licencia alcanzado con Radius Health, reforzó la cartera oncológica de Menarini con la incorporación de activos en fase comercial y clínica.
Si desea más información sobre la línea de productos de Menarini, visite https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products
Acerca de Menarini
El Grupo Menarini es una empresa farmacéutica y de diagnóstico líder a nivel internacional, con una facturación de 4.200 millones de dólares y más de 17.000 empleados. Menarini se enfoca en áreas terapéuticas con altas necesidades insatisfechas con productos para cardiología, oncología, neumología, gastroenterología, enfermedades infecciosas, diabetología, inflamación y analgesia. Con 18 plantas de producción y 10 centros de investigación y desarrollo, los productos de Menarini están disponibles en 140 países en todo el mundo. Para obtener más información, visite www.menarini.com
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