Modificadores de empalme orales que reducen de manera sistemática la proteína de la enfermedad de Huntington descubierta a través de la innovadora plataforma de empalme de PTC Therapeutics

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SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 20 de diciembre de 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy la publicación en Nature Communications que caracteriza el nuevo mecanismo de empalme inducido por compuestos identificados en el programa de la enfermedad de Huntington (EH). Estos modificadores de empalme se descubrieron a través de la innovadora plataforma de empalme de PTC y se demostró que disminuyen de manera específica y selectiva la proteína huntingtina a través de la modulación del empalme de preARN mensajero.

"El mecanismo inducido por los modificadores de empalme de la EH descritos en el artículo en Nature Communications muestra un enfoque increíblemente innovador y novedoso para regular la expresión génica para tratar enfermedades", explicó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. "Los resultados publicados muestran que la plataforma de empalme de PTC se puede ampliar para identificar compuestos que inducen el empalme, lo que resulta en niveles más bajos de la proteína HTT. Este es un avance importante que amplía las capacidades de la plataforma de empalme. Si bien la plataforma de empalme se utilizó por primera vez para identificar compuestos que aumentan los niveles de SMN para tratar a los pacientes con AME, esta fue la primera vez que los modificadores de empalme identificados causaron la inhibición de la expresión génica, lo que propició la reducción de niveles de la proteína HTT. Estos resultados muestran la forma en que esta importante tecnología puede usarse para identificar compuestos que regulan la expresión génica para tratar potencialmente a pacientes que padecen muchas enfermedades diferentes".

La EH es una enfermedad rara y hereditaria que causa la degeneración progresiva de células nerviosas en el cerebro y afecta las capacidades funcionales de una persona. Si bien la EH puede presentarse a cualquier edad, es más prevalente en las personas de 30 a 50 años. Afecta a aproximadamente 45.000 personas en los Estados Unidos. La EH es causada por una mutación en el gen huntingtin, que es responsable de la creación de la proteína huntingtina (HTT). A medida que el tiempo avanza, la proteína huntingtina mutada forma grumos en las células cerebrales que pueden dañar las células y, eventualmente, causar la muerte celular. No existen tratamientos para la causa subyacente de la EH.

Acerca de PTC
PTC es una compañía biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y poder comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en el desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. Nuestra misión es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de la compañía es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para llevar las terapias a los pacientes.  Creemos que esto nos permite maximizar el valor para todas nuestras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Instagram, Facebook, Twitter y LinkedIn.  

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.