NeuroDerm anuncia resultados altamente positivos del ensayo Pivotal Phase III BouNDless

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Jan 09, 2023, 08:37 ET

- NeuroDerm anuncia resultados altamente positivos del ensayo Pivotal Phase III BouNDless que evalúa ND0612 en pacientes con enfermedad de Parkinson con fluctuaciones motoras

ND0612, una infusión subcutánea (SC) continua de levodopa/carbidopa líquida (LD/CD) durante 24 horas al día, mostró una eficacia superior en comparación con la LD/CD oral para el criterio principal de valoración (tiempo "ON" sin discinesia problemática, también llamado tiempo "Good ON) y el criterio de valoración secundario clave (tiempo "OFF").¹
ND0612 también demostró una eficacia superior en varios criterios de valoración secundarios predefinidos, incluida la puntuación de la Parte II de la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada de MDS (subpuntuación de experiencias motoras de la vida diaria de MDS-UPDRS), la Impresión global del cambio del paciente (PGIC) y la Evaluación clínica. Impresión Global de Mejora (CGI-I).¹
Los eventos adversos sistémicos de ND0612 fueron típicos del perfil de seguridad bien establecido de LD/CD oral. ^1,3 Las reacciones en el lugar de la infusión asociadas con el tratamiento con ND0612 fueron en su mayoría no graves y de gravedad leve a moderada.¹
ND0612 fue bien tolerado; solo el 6,3% de los pacientes asignados al azar a ND0612 interrumpieron el ensayo, incluido el 5,5% que interrumpió debido a eventos adversos.¹

REHOVOT, Israel, 9 de enero de 2023 /PRNewswire/ -- NeuroDerm Ltd., una filial de propiedad absoluta de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), anunció hoy los resultados muy positivos del ensayo BouNDless de Fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y doble ficticio (DBDD). El ensayo, que evaluó ND0612, una inyección subcutánea (SC) continua, las 24 horas del día, de levodopa/carbidopa líquida (LD/CD) para pacientes con enfermedad de Parkinson (EP) con fluctuaciones motoras, cumplió su criterio principal de valoración de tiempo "Good ON".¹

Después de dos períodos abiertos secuenciales para optimizar LD/CD oral y ND0612, los pacientes fueron aleatorizados a ND0612 o LD/CD oral durante un período DBDD de 12 semanas.⁴ El tratamiento con ND0612 demostró superioridad sobre LD/CD oral, con un diferencia significativa (p<0,0001) de 1,72 horas en tiempo de "Good ON".

El ensayo también demostró resultados positivos y clínicamente significativos para el criterio de valoración secundario clave del tiempo "OFF" (p<0,0001) y otros criterios de valoración secundarios, incluida la puntuación de la Parte II de la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada de MDS (experiencias motoras MDS-UPDRS de sub-puntuación de la vida diaria) (p<0,0001); la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC) (p<0,0001); y la Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) (p<0,0001).¹

"Con estos resultados positivos para el criterio de valoración principal y cuatro criterios de valoración secundarios, ND0612 ha confirmado su potencial como una estrategia de tratamiento eficaz para pacientes con enfermedad de Parkinson con fluctuaciones motoras, a pesar de la optimización de las terapias orales", indicó el profesor Alberto Espay, MD, FAAN, Investigador principal de EE. UU. de BoNDless y director del Centro Familiar James J. y Joan A. Gardner para la Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento en la Universidad de Cincinnati. "El tratamiento subcutáneo continuo de LD/CD promete cambiar el paradigma del tratamiento y transformar la vida de los pacientes con la enfermedad de Parkinson".

El perfil de seguridad sistémica de ND0612 fue consistente con el perfil de seguridad bien establecido del estándar de atención oral LD/CD.¹ De los eventos adversos (EA) más comunes (≥5%) informados en cualquier grupo de tratamiento durante el período DBDD, algunas reacciones en el lugar de la infusión (hematoma, infección y eritema) se informaron con mayor frecuencia en el grupo ND0612 en comparación con LD/CD oral, mientras que el "fenómeno de ON y OFF" y las caídas se informaron con menos frecuencia en el grupo ND0612 en comparación con LD/CD oral.

Solo el 6,3% de los pacientes aleatorizados a ND0612 interrumpieron el ensayo durante el período DBDD por cualquier motivo, incluido el 5,5% debido a AA, en comparación con el 6,1% y el 3,1%, respectivamente, de los pacientes aleatorizados a LD/CD oral.¹

"Estos resultados son significativos tanto para los pacientes como para los proveedores de atención médica, ya que habrá una nueva opción de tratamiento para la LD/CD subcutánea continua, mínimamente invasiva, que demostrará una eficacia y tolerabilidad alentadoras, lo que ayudará a los pacientes a continuar el tratamiento con una mejor función motora, un hito importante que conducirá a mejores resultados de salud y menos carga clínica para las personas con EP que experimentan fluctuaciones motoras", destacó el profesor Olivier Rascol, investigador principal de BouNDless en Europa e Israel, profesor de farmacología clínica en el Hospital Universitario de Toulouse y presidente de la red de investigación clínica francesa NS-Park sobre la enfermedad de Parkinson.

"Estamos muy alentados por el resultado positivo del ensayo de Fase III BoNDless. Las personas con enfermedad de Parkinson que experimentan fluctuaciones motoras tienen opciones limitadas para controlar su condición. Estos resultados notables confirman el potencial de ND0612 como una opción de tratamiento eficaz y bien tolerada para mejorar controlar las fluctuaciones motoras, abordando una necesidad importante e insatisfecha", afirmó Tami Yardeni, vicepresidenta ejecutiva de Clinical Development, NeuroDerm. "Estamos agradecidos con todos los que participaron en este importante ensayo y seguimos comprometidos con mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedad de Parkinson y sus familias".

Los análisis de los resultados del ensayo en curso BoNDless complementan los datos de seguridad a largo plazo que evalúan ND0612 con hasta 7 años de seguimiento.⁵ Se presentarán datos adicionales en las próximas reuniones médicas; Se anticipan presentaciones a las autoridades reguladoras en los Estados Unidos este año y más adelante en la Unión Europea.

Acerca de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo.⁶ Es causada por la disminución de la señalización de dopamina en el cerebro a medida que mueren las células cerebrales dopaminérgicas.^7,8 La levodopa es la terapia de reemplazo más importante para la enfermedad de Parkinson, administrada junto con un inhibidor de la degradación de la levodopa ( generalmente carbidopa).^2,8 La ingesta oral de levodopa conduce a concentraciones plasmáticas fluctuantes, con picos altos y valles bajos que contribuyen a la aparición progresiva de oscilaciones clínicas incapacitantes a lo largo del día en la función motora de muchas personas con enfermedad de Parkinson.⁹ Con la progresión de la enfermedad , los ajustes en la terapia con levodopa oral se vuelven cada vez menos efectivos en el manejo de tales complicaciones motoras, lo que deja a los pacientes con opciones de tratamiento limitadas que son altamente invasivas.⁹

Acerca de ND0612

ND0612 es una terapia de combinación de fármaco y dispositivo: una infusión subcutánea continua de levodopa/carbidopa líquida las 24 horas del día para personas con enfermedad de Parkinson que experimentan fluctuaciones motoras. Existe una necesidad insatisfecha en curso de innovación en el tratamiento para las personas con enfermedad de Parkinson, ya que los tratamientos orales con levodopa/carbidopa producen un perfil farmacocinético variable y desfavorable para mantener una respuesta clínica estable durante el día.10 ND0612 está diseñado para mejorar los perfiles farmacocinéticos de los medicamentos al evitando la afectación gástrica y manteniendo concentraciones plasmáticas de levodopa terapéuticas estables y continuas.

Acerca de NeuroDerm, Ltd.

NeuroDerm es una filial de propiedad total de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), con sede en Israel, inspirada en reducir la carga de enfermedades y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias a través de terapias y tecnologías innovadoras de combinación de medicamentos y dispositivos. NeuroDerm Ltd. es una compañía integrada de tecnología médica y farmacéutica que desarrolla productos candidatos para el sistema nervioso central (SNC) que están diseñados para abordar las principales deficiencias de los tratamientos actuales. Para obtener información adicional, visite el sitio web de NeuroDerm en www.neuroderm.com o síganos en LinkedIn.

Acerca de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation y Mitsubishi Chemical Group

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), la división farmacéutica de Mitsubishi Chemical Group (MCG), es una de las compañías farmacéuticas más antiguas del mundo, fundada en 1678 y centrada en productos farmacéuticos éticos. MTPC tiene su sede en Doshomachi, Osaka, el lugar de nacimiento de la industria farmacéutica de Japón. MCG ha posicionado la salud como eje estratégico en su política de gestión "Forjando el futuro". Con la MISIÓN de "crear esperanza para todos los que enfrentan enfermedades", el MTPC prioriza el trabajo en "medicina de precisión" para proporcionar medicamentos con un alto grado de satisfacción en el tratamiento mediante la identificación de poblaciones de pacientes con alto potencial de eficacia y seguridad, centrándose en las áreas de enfermedad del sistema nervioso central e inmuno-inflamación. Para obtener más información, vaya a https://www.mt-pharma.co.jp/e/.

Acerca de Mitsubishi Tanabe Pharma GmbH

Mitsubishi Tanabe Pharma GmbH, con sede en Düsseldorf, se fundó en el año 2003 con el nombre de Mitsubishi Pharma Deutschland GmbH como una filial de Mitsubishi Pharma Europe Ltd. (Londres/Reino Unido), que es una afiliada de Mitsubishi Tanabe Pharma Cooperation en Japón. Alemania fue el primer país representante en comercializar productos de su propia investigación fuera de Asia.

Referencias

Datos en archivo.
S Fahn. Levodopa in the treatment of Parkinson's disease. J Neural Transm Suppl.2006;(71):1-15. doi: 10.1007/978-3-211-33328-0_1.
Dijk JM et al, The Choice Between Advanced Therapies for Parkinson's Disease Patients: Why, What, and When? J Parkinsons Dis 2020;10(s1):S65-S73. 
Efficacy, Safety and Tolerability Study of ND0612 vs. Oral IR-LD/CD in Subjects with PD Experiencing Motor Fluctuations (BouNDless). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04006210. Consultado el 7 de noviembre de 2022.
S Isaacson, C Warren Olanow, T Simuni, et al. Long-term safety of continuous levodopa/carbidopa infusion with ND0612: Results from the ongoing BeyoND study. Poster presented at: American Academy of Neurology Annual Meeting; 2022 Apr 2-7; Seattle, WA.
Who Has Parkinson's? Parkinson's Foundation. Disponible en: https://www.parkinson.org/Understanding-Parkinsons/Statistics#:~:text=More%20than%2010%20million%20people. Consultado el 10 de noviembre de 2022.
Parkinson's 101. The Michael J. Fox Foundation. Disponible en: https://www.michaeljfox.org/parkinsons-101#q2. Consultado el 15 de marzo de 2022.
Poewe W, Seppi K, Tanner CM, Halliday GM, Brundin P, Volkmann J, Schrag AE, Lang AE.
Parkinson disease. Nat Rev Dis Primers. 2017 Mar 23;3:17013.
Fox SH, Katzenschlager R, Lim SY, Barton B, de Bie RMA, Seppi K, Coelho M, Sampaio C; Movement Disorder Society Evidence-Based Medicine Committee.International Parkinson and movement disorder society evidence-based medicine review: Update on treatments for the motor symptoms of Parkinson's disease. Mov Disord. 2018 Aug;33(8):1248-1266.
C Warren Olanow, J Obeso, F Stocchi. Drug Insight: continuous dopaminergic stimulation in the treatment of Parkinson's disease. Nat Rev Neurol 2, 382–392 (2006).