NewAmsterdam Pharma et le groupe Menarini reçoivent un avis favorable du CHMP recommandant l'autorisation de mise sur le marché d'Ubeslo® (obicetrapib en monothérapie) et d'Evlarco® (association à dose fixe d'obicetrapib et d'ézétimibe)

- L'avis favorable du CHMP ouvre la voie à une commercialisation potentielle de l'obicetrapib en monothérapie et de l'association à dose fixe obicetrapib/ézétimibe en Europe -

- Recommandation fondée sur les résultats positifs des essais de phase III BROADWAY, BROOKLYN et TANDEM -

- Décision de la Commission européenne attendue au second semestre 2026 -

NAARDEN, Pays-Bas, MIAMI et FLORENCE, Italie, 25 juillet 2026 /PRNewswire/ -- NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq : NAMS (ou « NewAmsterdam » ou la « Société »), une société biopharmaceutique spécialisée dans les essais cliniques de phase avancée qui développe des médicaments oraux, et non à base de statines, destinés aux patients présentant un risque de maladie cardiovasculaire (« MCV ») et un taux élevé de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (« LDL-C »), pour lesquels les traitements existants ne sont pas suffisamment efficaces ou bien tolérés, en collaboration avec son partenaire, le groupe Menarini (« Menarini »), a annoncé aujourd'hui que le Committee for Medicinal Products for Human Use (« CHMP ») de l'European Medicines Agency (« EMA » - Agence européenne des médicaments) a rendu un avis favorable recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Ubeslo® (obicetrapib 10 mg en monothérapie) et Evlarco® (association à dose fixe (« FDC ») de 10 mg d'obicetrapib et de 10 mg d'ézétimibe) pour les patients atteints d'hypercholestérolémie primaire, qu'il s'agisse d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (« HeFH ») ou de dyslipidémie non familiale ou mixte.

« L'avis favorable rendu aujourd'hui par le CHMP marque une étape importante, non seulement pour NewAmsterdam, mais aussi pour un traitement innovant ciblant le LDL-C et d'autres facteurs de risque cardiovasculaire résiduel », déclare le Dr Michael Davidson, président-directeur général de NewAmsterdam. « Grâce à son profil clinique particulièrement prometteur et à la commodité d'une prise orale quotidienne unique, avec ou sans repas, l'obicetrapib, s'il est approuvé, pourrait répondre à un besoin majeur non satisfait chez les patients qui n'atteignent pas leurs objectifs de LDL-C avec les traitements existants. Nous sommes reconnaissants de la collaboration continue avec Menarini et attendons avec impatience la décision finale de la Commission européenne, qui sera rendue dans le courant de l'année. »

La recommandation favorable du CHMP s'appuie sur les données issues du programme complet de développement clinique de NewAmsterdam évaluant l'obicetrapib, notamment les essais de phase III BROADWAY, BROOKLYN et TANDEM de phase III, qui ont démontré des réductions statistiquement significatives du LDL-C pouvant atteindre 40 % avec l'obicetrapib en monothérapie par rapport au placebo, et d'environ 50 % avec l'obicetrapib associé à l'ézétimibe par rapport au placebo, avec un profil de tolérance comparable à celui du placebo. NewAmsterdam et Menarini poursuivent le développement clinique de l'obicetrapib dans le cadre de plusieurs essais de phase III en cours, notamment PREVAIL, un essai portant sur les résultats cardiovasculaires, ainsi que REMBRANDT et RUBENS.

L'avis favorable du CHMP va désormais être examiné par la Commission européenne (« CE »), qui devrait adopter une décision finale concernant l'autorisation de mise sur le marché et qui est habilitée à délivrer une autorisation de mise sur le marché centralisée valable dans tous les États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.

« Nous sommes très heureux d'avoir franchi cette étape réglementaire importante en Europe et nous apprécions la collaboration continue avec NewAmsterdam », avance Elcin Barker Ergun, présidente-directrice générale de Menarini. « Sous réserve d'une décision favorable de la Commission européenne, nous sommes impatients de contribuer à mettre l'obicetrapib, un comprimé oral doté d'un mécanisme d'action unique, à la disposition des patients à travers l'Europe afin de les aider à atteindre leurs objectifs de LDL-C, qu'ils ne parvenaient pas à atteindre avec les traitements existants. »

En vertu de l'accord de licence conclu entre les parties, Menarini détient les droits exclusifs de commercialisation de l'obicetrapib en Europe et est chargé des démarches réglementaires et des activités de commercialisation dans l'ensemble de la région.

NewAmsterdam a droit à des redevances échelonnées à deux chiffres, allant d'un pourcentage à deux chiffres dans la fourchette basse jusqu'à environ 25 %, sur le chiffre d'affaires net réalisé sur le territoire Menarini, ainsi qu'à un montant supplémentaire pouvant atteindre 833 millions d'euros en cas de réalisation de divers jalons cliniques, réglementaires et commerciaux.

À propos de l'obicetrapib

L'obicetrapib est un nouvel inhibiteur de la CETP à faible dose, administré par voie orale, que NewAmsterdam développe pour palier aux limites des traitements actuels d'abaissement du LDL. Dans chacun des essais de phase 2 de la société, ROSE2, TULIP, ROSE et OCEAN, ainsi que dans les essais de phase 3 BROOKLYN, BROADWAY et TANDEM, évaluant l'obicetrapib en monothérapie ou en traitement combiné, la société a observé un abaissement, significatif du point de vue statistique, du LDL associé à un profil d'effets secondaires similaire à celui du placebo. En mars 2022, la société a lancé l'essai de phase 3 PREVAIL sur les résultats cardiovasculaires, qui avait pour objet d'évaluer le potentiel de l'obicetrapib à réduire les occurrences d'événements cardiovasculaires indésirables majeurs. La société a terminé le recrutement dans le cadre de PREVAIL en avril 2024 et a réparti de manière aléatoire plus de 9 500 patients. Les droits de commercialisation de l'obicetrapib en Europe, en monothérapie ou en association à dose fixe avec l'ézétimibe, ont été exclusivement accordés au groupe Menarini, une société pharmaceutique et diagnostique internationale de premier plan basée en Italie.

À propos des maladies cardiovasculaires

Les maladies cardiovasculaires restent la première cause de décès dans le monde, malgré l'existence de traitements hypolipidémiants (« LLT »). D'ici 2050, plus de 184 millions d'adultes américains devraient être touchés par des maladies cardiovasculaires et l'hypertension, dont 27 millions souffriront d'une maladie coronarienne et 19 millions d'un AVC. Aux États-Unis, entre 2019 et 2022, les taux de mortalité par maladies cardiovasculaires, ajustés en fonction de l'âge, ont augmenté de 9 %, inversant ainsi la tendance observée depuis 2010 et réduisant à néant près d'une décennie de progrès. Malgré la disponibilité de statines à haute intensité et de traitements hypolipidémiants autres que les statines, le taux cible de LDL-C reste peu atteint, ce qui contribue au risque cardiovasculaire résiduel et souligne un besoin clinique important d'améliorer les schémas thérapeutiques. Même si 269 millions d'ordonnances de LLT ont été délivrées au cours des 12 derniers mois, 30 millions d'adultes américains sous-traités n'atteignent pas leur objectif de LDL-C en fonction de leur profil de risque, parmi lesquels 13 millions souffrent de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse (ASCVD). Moins d'un patient sur quatre souffrant d'ASCVD parvient à atteindre un objectif de cholestérol LDL inférieur à 70 mg/dL, et seuls 10 % des patients souffrant d'ASCVD à très haut risque atteignent l'objectif inférieur à 55 mg/dL. Outre les 30 millions d'adultes américains insuffisamment traités, on compte 10 millions de patients chez lesquels un taux élevé de cholestérol LDL a été diagnostiqué et qui ne prennent aucun traitement hypolipidémiant, y compris des statines. Au-delà du LDL-C, d'autres facteurs entrent en jeu, tels que le mode de vie, le tabagisme et l'obésité, ainsi que l'inflammation, la thrombose, le taux de triglycérides, un taux élevé de Lp(a) et le diabète de type 2.

À propos de NewAmsterdam

NewAmsterdam Pharma (Nasdaq : NAMS) est une société biopharmaceutique en phase finale de développement dont la mission est d'améliorer les soins prodigués aux patients atteints de maladies métaboliques pour lesquelles les thérapies actuellement approuvées n'ont pas été adéquates ou bien tolérées. Nous cherchons à répondre à un besoin important non satisfait : celui d'un traitement sûr, bien toléré et pratique, capable de réduire le taux de LDL-C, tout en faisant progresser l'innovation au-delà d'un simple marqueur afin de mieux prendre en charge le risque cardiovasculaire. Dans plusieurs essais de phase 3, NewAmsterdam étudie l'obicetrapib, un inhibiteur de CETP oral, à faible dose et à prise quotidienne unique, seul ou en association à dose fixe avec l'ézétimibe, en tant que traitement visant à abaisser le taux de LDL-C à utiliser en complément d'un traitement par statines pour les patients à risque de maladies cardiovasculaires présentant un taux élevé de LDL-C, pour lesquels les traitements existants ne sont pas suffisamment efficaces ou bien tolérés.

À propos du groupe Menarini

Le groupe Menarini, dont le siège social est situé à Florence, est aujourd'hui présent dans 140 pays à travers le monde, avec un chiffre d'affaires consolidé de 5,5 milliards de dollars et plus de 17 000 collaborateurs. Les produits Menarini couvrent les principaux domaines thérapeutiques, notamment en cardiométabolisme, en oncologie, en gastroentérologie, en diabétologie, en pneumologie, ainsi que les traitements anti-inflammatoires et antalgiques. Grâce à son engagement en faveur de la R&D et à ses activités de fabrication de haute qualité, Menarini contribue en permanence à la santé des patients à travers le monde, tout en respectant les normes de qualité les plus strictes.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations « prospectives » au sens de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et relève des dispositions de la sphère de sécurité établies par cette loi. Toutes les déclarations qui ne constituent pas des faits historiques sont, à cet effet, considérées comme des déclarations prospectives et comprennent, entre autres, les déclarations relatives aux éléments suivants : le potentiel thérapeutique des produits candidats de la Société ; les attentes de la Société concernant les avancées réglementaires potentielles ou les autorisations éventuelles, ainsi que leur calendrier, pour l'un quelconque de ses produits candidats, y compris une éventuelle autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne ; le calendrier d'examen et de décision finale de la Commission européenne concernant l'autorisation de mise sur le marché de l'obicetrapib en monothérapie à 10 mg et de l'association fixe (FDC) d'obicetrapib 10 mg et d'ézétimibe 10 mg pour les patients atteints d'hypercholestérolémie primaire, qu'il s'agisse d'hypercholestérolémie familiale hépatique (HeFH) ou de dyslipidémie non familiale ou mixte ; l'accord de licence conclu par la Société avec Menarini et son droit à d'éventuels paiements futurs au titre de cet accord ; et d'autres déclarations concernant les activités futures, les perspectives, les objectifs, les stratégies et d'autres événements futurs de la Société. Il se peut que la Société ne parvienne pas à concrétiser les projets, intentions ou prévisions exposés dans ces déclarations prospectives ; vous ne devez donc pas vous fier indûment à ces déclarations. Ces déclarations prospectives reposent sur les attentes et les hypothèses actuelles de la direction. Les résultats ou événements réels pourraient s'écarter de manière significative et défavorable des projets, intentions et prévisions exposés dans ces déclarations prospectives, en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs, notamment : les incertitudes quant à savoir si les résultats des essais cliniques menés par la Société seront suffisants pour étayer l'examen réglementaire et l'autorisation de mise sur le marché de ses produits candidats ; le risque que la CE n'accorde pas d'autorisation de mise sur le marché pour l'obicetrapib en monothérapie à 10 mg ou pour l'association fixe (FDC) d'obicetrapib à 10 mg et d'ézétimibe à 10 mg chez les patients atteints d'hypercholestérolémie primaire, qu'il s'agisse d'hypercholestérolémie familiale hépatique (HeFH) ou de dyslipidémie non familiale ou mixte ; la question de savoir si les projections concernant les résultats cliniques refléteront les résultats réels lors de l'utilisation clinique des produits candidats de la Société ; la possibilité d'interprétations divergentes des résultats des essais cliniques et des analyses ; les risques liés à la capacité de la Société à réaliser ses plans d'affaires, ses objectifs et ses étapes clés, y compris l'autorisation de mise sur le marché de ses produits candidats et leur commercialisation potentielle ; les défis inhérents au lancement de nouveaux médicaments, s'ils sont approuvés ; les risques liés à la dépendance de la Société vis-à-vis de tiers ; et d'autres facteurs importants, dont chacun pourrait entraîner une divergence entre les résultats réels de la Société et ceux contenus dans les déclarations prospectives, qui sont décrits plus en détail dans les sections intitulées « Facteurs de risque » du rapport annuel de la Société sur le formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC ») le 18 février 2026 et dans son rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 7 mai 2026, ainsi que dans d'autres documents que la Société pourrait déposer auprès de la SEC à l'avenir, disponibles sur le site www.sec.gov. Toute déclaration prospective contenue dans le présent communiqué de presse n'est valable qu'à la date de celui-ci, et la Société décline expressément toute obligation de mettre à jour les déclarations prospectives qui y figurent, que ce soit en raison de nouvelles informations, d'événements futurs, d'un changement de circonstances ou pour toute autre raison, sauf si la loi l'exige.

BROADWAY (NCT05142722)
BROOKLYN (NCT05425745)
PREVAIL (NCT05202509)
REMBRANDT (NCT06305559)
RUBENS (NCT07219602)
TANDEM (NCT06005597)