NovoEight® giver langvarig reduktion i antallet af blødninger hos mennesker med hæmofili A

USA - Dansk

• USA - Italiano

BAGSVÆRD, Danmark, May 12, 2014 /PRNewswire/ --

Novo Nordisk har i dag offentliggjort foreløbige fase 3-data fra guardian™2 studiet for det rekombinante koagulationsfaktor VIII-produkt (rFVIII) NovoEight^® (turoctocog alfa), det første nye rFVIII-molekyle i mere end 10 år. De nye data viser, at NovoEight^® medføreren langvarig reduktion i antallet af blødninger hos mennesker med hæmofili A,når det anvendes som forebyggende behandling.^[1] Disse resultater er netop præsenteret på World Federation of Haemophilia (WFH) World Congress og understøtter resultater fra andre studier i det kliniske udviklingsprogram guardian™, som har vist, at NovoEight^® giver god effekt med hensyn til forebyggelse og behandling af blødninger uden udvikling af antistoffer hos tidligere behandlede patienter.^[2],[3]

Per vedere la multimedia news release clicca qui:

http://www.multivu.com/mnr/71400529-novoeight-reduction-of-bleeding-haemophilia-a

Dr. Margareth Ozelo fra Hemocentre, IHTC, University of Campinas, Sao Paulo, Brasilien, forsøgsleder for guardian™2, siger:"Som hæmofililæge er det en god nyhed med et nyt faktor VIII-produkt, som kan givebedreresultater af behandlingen og større livskvalitet for patienterne. Færre blødninger er et vigtigt parameter, da de er meget smertefulde og ubehagelige for patienterne og deres nærmeste og kan medføre alvorlige langtidsskader eller sygdom i leddene."

NovoEight^® fremstilles ved hjælp af avanceret protein- og rensningsteknologi og er designet med det formål at opnå en pålidelig og transportabelbehandling for mennesker med hæmofili A kombineret med en god sikkerhedsprofil.^[4] NovoEight^® kan opbevares ved stue temperatur op til 30˚C i seks måneder. Det giver fleksibilitet og frihed for patienterne, fordi de kan medbringepræparatetoveralt og injicere det, når og hvor behovet opstår.^[5],[6]

Resultater fra fase 3 af det kliniske udviklingsprogram guardian™2: 

Guardian™2 er forlængelsen af det afsluttendekliniske udviklingsprogram guardian™, som er et af de største og mest omfattendekliniske forsøgsprogrammer indenfor hæmofiliinden registrering. Flere end 210 mennesker med svær hæmofili A blev behandlet i dette program. Guardian™2 er et ikke-blindet, multinationaltforlængelsesstudie med én enkelt forsøgsgruppe omfatten de 188 deltagere med hæmofili A fra 18 lande, som tidligere havde deltaget i guardian™1 og guardian™3. Deltagerne modtog NovoEight^® i et forebyggende behandlingsprogram og til behandling af spontane blødninger i behandlingsforløbet (såkaldte breakthrough bleeds). Studiet viste bl.a. følgende foreløbige resultater:^[1]

• Den samlede anslåede årlige blødnings frekvens ved forebyggende behandling med NovoEight^® var 3,1 (median 1,7) blødninger/patient/år, varierende fra 1,4 (børn i alderen 0-5) til 1,9 for voksne (medianen forantal blødninger/patient/år)
• Forebyggende behandling med NovoEight^® medførte et fald iden årlige blødningsfrekvens, fulgt af stabilisering på et lavere niveau i den undersøgte periode.

Om NovoEight^®
NovoEight^® er godkendt af FDA (oktober 2013) og EMA (november 2013) til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili A. NovoEight^® er også godkendt i Japan og Australien (januar 2014) og i Schweiz (februar 2014), og registreringsansøgning er indsendt i en række andre lande.

Novo Nordisk og hæmofili 

Foruden NovoEight^® har Novo Nordisk udviklet en omfattende portefølje af molekyler til forbedret hæmofilibehandling. De markedsførte produkter omfatter NovoSeven^® til behandling af spontane blødninger og til anvendelse i forbindelse med operation af patienter med hæmofili og inhibitorer (antistoffer) mod faktor VIII (FVIII) og faktor IX (FIX) (hæmofili A og B med inhibitorer), samt NovoThirteen^® til behandling af medfødt faktor XIII-mangel, en meget sjælden og alvorlig blødersygdom med begrænsede behandlingsmuligheder. Molekylerne i den kliniske udviklingspipeline omfatter N8-GP, som er designet til forlængelse af halveringstiden og har potentiale til at gøre behandlingen lettere for mennesker med hæmofili A, samt N9-GP, en langtidsvirkende rekombinant faktor IX til behandling af hæmofili B, som har potentiale til at nedsætte antallet af blødninger markant med ugentlige injektioner.

Om hæmofili A 

Hæmofili er en kronisk, arvelig blødersygdom, som primært rammer mænd. Mennesker med hæmofili A mangler helt eller delvist koagulationsfaktor VIII, som er et af de proteiner, der normalt findes i blodet og er nødvendige for, at blodet kan størkne. Mennesker med hæmofili A har tendens til at bløde i længere tid end normalt eller til at få indre blødninger i muskler, led eller organer, fordi de mangler denne koagulationsfaktor. For at behandle sygdommen og standse blødninger hos mennesker med hæmofili A er det nødvendigt at tilføre den manglende koagulationsfaktor VIII ved intravenøs injektion, dvs. indsprøjtning i en vene.

Det skønnes, at der på verdensplan er 420.000 mennesker med hæmofili.^[7] Sygdommen er stærkt underdiagnosticeret i udviklingslandene.

Referencer 

1. Ozelo M et al. Lowering in annualized bleeding rates over time with turoctocog alfa prophylaxis: 3-year interim results of the guardian™2 extension trial. Oral presentation (FP-M-01) at WFH 2014, 12 May 2014.

2. Lentz SR et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™1) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in adolescent and adult patients with severe haemophilia A: safety and efficacy. Haemophilia 2013;19(5):691-7.

3. Kulkarni R. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™3) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in paediatric patients with severe haemophilia A: safety, efficacy and pharmacokinetics. Haemophilia 2013;19(5):698-705.

4. Thimet al. Haemophilia 2010;16:349-59.

5. Viuffet al. Haemophilia 2011;17:695-702.

6. Targeted room temperature storage.

7. Internal calculation, data on file.

Video: 
     http://www.multivu.com/mnr/71400529-novoeight-reduction-of-bleeding-haemophilia-a