Octapharma riceve l'approvazione esclusiva di farmaco orfano per wilate(R) - la prima terapia di sostituzione sviluppata in modo specifico per la malattia di von Willebrand

LACHEN, Svizzera, January 13 /PRNewswire/ --

- Questa è una pietra miliare che segna l'entrata della Società svizzera nel mercato statunitense dei prodotti per la coagulazione del sangue

Octapharma AG, una delle più grandi società produttrici al mondo di prodotti al plasma, ha annunciato oggi di aver ricevuto dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) l'approvazione esclusiva di farmaco orfano per wilate(R). La designazione è stata assegnata per l'uso di wilate(R) per il trattamento degli episodi emorragici spontanei o causati da trauma in pazienti affetti da grave malattia di von Willebrand (MVW), oltre che in pazienti affetti da malattia di von Willebrand lieve o moderata, per i quali è noto o si sospetta che l'uso della desmopressina sia inefficace o controindicato.

L'approvazione della FDA e l'assegnazione esclusiva di farmaco orfano per wilate(R) segna l'entrata di Octapharma USA nel mercato statunitense dei prodotti per la coagulazione del sangue. La disponibilità del prodotto è prevista per la prima parte del 2010. Octapharma USA è la divisione americana, in fase di rapida crescita, di Octapharma AG, una delle più grandi società produttrici di prodotti al plasma a livello mondiale.

"L'approvazione esclusiva di farmaco orfano della FDA per wilate(R) costituisce un aspetto importante per lo sviluppo di questo medicinale da parte di Octapharma", ha detto Kim Björnstrup, Vicepresidente di Octapharma Group. "Uno dei requisiti necessari per ricevere l'assegnazione esclusiva di farmaco orfano stato quello di presentare alla FDA una spiegazione sui motivi per cui wilate(R) potrebbe essere clinicamente superiore rispetto alle terapie esistenti (1). Wilate(R) è stato sviluppato e prodotto in maniera specifica per la terapia della MVW. La sua combinazione unica di due fasi di attenuazione virale, l'elevata purezza ed un rapporto fisiologico 1:1 per FVIII (Fattore VIII) e VWF (Fattore Von Willebrand), forniranno un'opzione di trattamento di prossima generazione per i pazienti affetti da malattia di von Willebrand".

Informazioni su wilate(R):

Wilate(R) è un concentrato (umano) di recente sviluppo, a elevata purezza, di doppio virus inattivato e di Fattore von Willebrand/Fattore di coagulazione VIII che ha dimostrato di essere efficace per tutti i tipi di MVW, a inclusione dei pazienti pediatrici, dopo quattro valutazioni cliniche prospettive che hanno utilizzato criteri sia oggettivi che soggettivi.

Il 4 dicembre 2009, wilate(R) ha ricevuto l'approvazione FDA per il trattamento degli episodi emorragici spontanei o causati da trauma in pazienti affetti da grave malattia di von Willebrand (MVW), oltre che in pazienti affetti da malattia di von Willebrand lieve o moderata per i quali è noto o si sospetta che l'uso della desmopressina sia inefficace o controindicato. (2) wilate(R) è il primo concentrato di doppio virus inattivato VWF/FVIII (Fattore von Willebrand/ Fattore FVIII) ad elevata purezza, che utilizza il processo solvente/detergente (S/D) e uno speciale sistema terminale di riscaldamento a secco (TDH, terminal dry-heating). I processi di purificazione selezionati isolano il complesso VWF/FVIII in condizioni di elevata protezione proteica, che risultano in un rapporto 1:1 per il VWF:RCo (cofattore ristocetina), e in attività del Fattore FVIII che sono simili a quelle del plasma normale. Wilate(R) è stato derivato esclusivamente da grandi pool di plasma umano raccolti nei centri statunitensi approvati dalla FDA per la donazione del plasma, senza aggiunta di albumina come stabilizzatore.

Quattro valutazioni cliniche prospettive hanno dimostrato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia emostatica di wilate(R) per il trattamento degli episodi emorragici acuti e per la profilassi nei pazienti affetti da diversi tipi di MVW. Utilizzando criteri obiettivi, wilate(R) è stato studiato in 1.068 episodi emorragici, ed è stata determinata una percentuale di successo compresa tra l'84% e il 93%, con risultati che variano a seconda del tipo di paziente.(3)

Sin dalla metà degli anni 80, i requisiti per la sicurezza virale dei prodotti al plasma sono stati resi sempre più severi, con la richiesta di prove sull'eliminazione/inattivazione del virus (4) (5). Diverse fasi di inattivazione virale hanno aumentato la sicurezza dei prodotti per la coagulazione, ma l'inattivazione S/D è attualmente la terapia ottimale (gold standard) per la sicurezza rispetto a virus altamente infettivi con involucro (6). Octapharma è stato il primo produttore ad applicare l'inattivazione S/D su una larga scala di produzione di derivati del plasma. Il processo di produzione di wilate(R) fornisce due procedure di inattivazione del virus indipendenti ed efficaci, vale a dire il trattamento S/D in "bulk" ed il trattamento TDH del prodotto liofilizzato nel contenitore finale. Inoltre, la fase di cromatografia a scambio ionico utilizzata durante la produzione di wilate(R) contribuisce alla sicurezza virale.

Il plasma umano contiene VWF e FVIII in concentrazioni molto basse. Il processo di produzione di wilate(R) è stato studiato per arricchire la proporzione del complesso VWF/FVIII. Insieme alle proteine del plasma, che potrebbero causare effetti clinici secondari, vengono rimosse efficacemente durante la produzione anche le proteasi, che potrebbero danneggiare la stabilità dei fattori di coagulazione e degradare la loro struttura e la loro funzionalità naturali.

Informazioni sulla malattia di von Willebrand (MVW):

La malattia di von Willebrand è la più comune malattia emorragica, che si riscontra in una percentuale compresa fra l'1 e il 2% della popolazione statunitense, stando ai Centers for Disease Control and Prevention (Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie).(7) La malattia viene causata dall'incapacità del corpo di produrre il fattore funzionale von Willebrand, la proteina umana che contribuisce alla coagulazione del sangue.

Informazioni su Octapharma Group:

Con sede centrale a Lachen, in Svizzera, Octapharma è una delle più grandi società produttrici del mondo di prodotti al plasma, ed è impegnata nell'innovazione medica e nella cura dei pazienti da oltre 25 anni. L'attività chiave di Octapharma è lo sviluppo, la produzione e la vendita di terapie proteiche umane di elevata qualità, provenienti sia da linee di plasma umano che di cellule umane, comprese le immunoglobuline per via endovenosa (IGIV, immune globulin intravenous). Negli USA il prodotto IGIV di Octapharma, octagam(R) (immunoglobulina endovenosa [umana] 5%), è utilizzato per trattare disturbi del sistema immunitario, mentre l'albumina di Octapharma (umana) è indicata per il ripristino e il mantenimento del volume di sangue in circolazione. Octapharma dà lavoro a più di 3.000 persone e ha esperienza biofarmaceutica in 80 Paesi di tutto il mondo, tra cui gli Stati Uniti, dove Octapharma USA ha sede a Hoboken, New Jersey. Octapharma gestisce due siti di produzione all'avanguardia autorizzati dalla Food and Drug Administration statunitense, che offrono il massimo livello di flessibilità nella produzione e riducono al minimo la scarsità dei prodotti. Per ulteriori informazioni si prega di visitare il sito web www.octapharma.com.

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, che comprendono rischi noti e ignoti, incertezze e altri fattori non sottoposti al controllo della società. La società non si assume alcuna responsabilità di alcun genere relativa all'aggiornamento di queste dichiarazioni previsionali - al loro adattamento ad eventi o sviluppi futuri. Questi fattori comprendono i risultati delle attività di ricerca e sviluppo, attuali o in sospeso, e delle azioni della FDA o di altre autorità normative.

Riferimenti:

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration, 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug regulations (Normative per i medicinali orfani, n.d.t.), Sezione C disponibile all'indirizzo: www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2) Wilate(R) Informazioni prescrittive complete approvate, dicembre 2009.

(3) Ibid.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses CPMP/BWP/268/95 (Nota orientativa sugli studi di validazione per i virus: il progetto, il contributo e l'interpretazione degli studi che confermano l'inattivazione e la rimozione dei virus CPMP/BWP/268/95, n.d.t.) febbraio 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, (Nota orientativa sui prodotti derivati dal plasma, n.d.t.) rev.2. luglio 1998.

(6) Farrugia A. Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia (Guida alla valutazione dei concentrati di fattori della coagulazione per il trattamento dell'emofilia, n.d.t.). 2003, WFH.

(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. (Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie. Malattia emorragiche, n.d.t.), disponibile all'indirizzo: www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Consultato il 22 novembre 2009.

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