Octapharma stellt auf der ISTH 2023 neue Daten vor und setzt sich weiterhin dafür ein, das Leben von Menschen mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern

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Jun 07, 2023, 09:34 ET

LACHEN, Schweiz, 7. Juni 2023 /PRNewswire/ --

Octapharma präsentiert auf dem bevorstehenden Kongress ISTH 2023 neue klinische und wissenschaftliche Erkenntnisse für wilate^®, Nuwiq^®, octaplex^® und atenativ^®
Auf neun Postern und zwei Supported Symposia werden neue Daten und Entwicklungen in klinischen Studien vorgestellt

Die neuesten Entwicklungen aus Octapharmas Hämatologie- und Intensivtherapie-Portfolio werden auf dem 31. Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 24. bis 28. Juni 2023 in Montréal, Kanada, vorgestellt. Die Daten werden während dieses wichtigen internationalen Treffens in neun Posterpräsentationen und zwei Supported Symposia präsentiert. Octapharma ist stolzer Silber-Unterstützer des ISTH-Kongresses 2023. Es wird auch einen Informationsstand geben, der sich mit modernen Ansätzen für die Behandlung von Blutungen und Gerinnungsstörungen beschäftigt.

Bei Menschen mit vererbten Blutgerinnungsstörungen wie der Hämophilie A und der von-Willebrand-Krankheit besteht das Risiko wiederkehrender und lang anhaltender Blutungen, die das Leben der Patienten stark belasten Neben dem Risiko potenziell lebensbedrohlicher Blutungen sind erhöhte Blutungen mit langfristigen Konsequenzen verbunden, die die Lebensqualität der Patienten ernsthaft beeinträchtigen.

Bei Patienten mit einem Mangel des Prothrombin-Komplexes der Gerinnungsfaktoren besteht ebenfalls ein erhöhtes Blutungsrisiko. Solche Mängel können vererbt werden, können aber auch erworben werden und können durch die Verwendung von Vitamin-K-Antagonisten (VKA) für die Antikoagulationstherapie verursacht werden. Bei dringenden chirurgischen Eingriffen ist eine schnelle Korrektur des Mangels erforderlich, die durch die Verwendung von Vier-Faktoren-Prothrombinkomplex-Konzentraten (4F-PCC) erreicht werden kann. 4F-PCC kann auch zur Kontrolle größerer Blutungen im Zusammenhang mit der Verwendung einer direkten oralen Antikoagulanzientherapie (DOAC) bei Patienten mit Faktor Xa-Inhibitoren verwendet werden.

Die Präsentationen auf der ISTH 2023 spiegeln das langfristige Engagement von Octapharma für die Verbesserung der Patientenversorgung und die Bewältigung ungedeckter klinischer Bedürfnisse wider.

„Wir sind stolz darauf, unsere neuen Daten vorzustellen und Aktualisierungen von Studien aus dem Spektrum der Hämatologie und Intensivmedizin von Octapharma auf der ISTH 2023 bereitzustellen", sagte Olaf Walter, Vorstandsmitglied bei Octapharma. „Trotz der Fortschritte auf dem Gebiet stehen Menschen mit Blutungs- und Gerinnungsstörungen immer noch vor beträchtlichen Herausforderungen im Zusammenhang mit der Blutungsbehandlung. Wir bei Octapharma sind bestrebt, solche Herausforderungen unmittelbar anzugehen, mit dem Ziel, das tägliche Leben von Patienten zu verbessern".

Posterpräsentationen

Die WIL-31-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit wilate^® bei Patienten mit der Willebrand-Krankheit (VWD) jeden Geschlechts mit VWD Typ 1, Typ 2 (außer 2 N) oder Typ 3. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass wilate^® Prophylaxe bei der Reduzierung der Anzahl von Blutungen bei Kindern und Erwachsenen hochwirksam ist und überzeugende Nachweise liefert, um die Anwendung regelmäßiger Prophylaxe bei Patienten mit schwerer VWD zu unterstützen. Weitere Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der wilate^® Prophylaxe werden in der WIL-33-Studie an Kindern unter sechs Jahren gesammelt. Die Ziele und das Design dieser Studie werden vorgestellt.

Prophylaxe (Prophylaxis) ist bereits der Behandlungsstandard für Menschen mit Hämophilie A. Die Ergebnisse eines indirekten Vergleichs zeigen, dass weniger Patienten Blutungen erlitten, wenn sie eine personalisierte Prophylaxe mit Nuwiq^® erhalten hatten, anstatt Prophylaxe mit einem Vergleichsfaktor VIII (FVIII) -Produkt. Neue Daten, die Unterschiede bei der Bindung verschiedener rekombinanter FVIII-Produkte an Thrombozyten in vitro untersuchen, werden in einem separaten Poster gezeigt.

Obwohl Hämophilie A hauptsächlich Männer betrifft, können weibliche Träger auch einen reduzierten FVIII-Gehalt aufweisen und einem erhöhten Blutungsrisiko ausgesetzt sein, insbesondere bei traumatischen Ereignissen wie einer Operation. Daten aus einer retrospektiven Fallserie von Hämophilie-A-Trägerinnen, denen Nuwiq^® während einer Operation im Bonner Hämophiliezentrum (Bonn Haemophilia Centre) verschrieben wurde, geben Aufschluss über die effektive Behandlung von Frauen.

MOTIVATE ist eine fortlaufende, internationale von Forschern initiierte Studie, die durch eine Finanzierung der Octapharma AG ermöglicht wird und die Behandlung von Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren evaluiert. Die koordinierenden Forscher, Drs Carmen Escuriola Ettingshausen und Robert F. Sidonio Jr., werden auf dem Kongress ein Update zum Studienstatus als Poster bereitstellen.

Die LEX-210-Studie wird die hämostatische Wirksamkeit von octaplex^® bei Patienten mit akuten schweren Blutungen, die Faktor-Xa-Hemmer erhalten, bewerten. Da bei diesen Patienten die Anti-Faktor-Xa-Aktivität (Anti-Xa) gemessen wird, wurde die Korrelation zwischen heparinkalibrierten und spezifischen Faktor-Xa-Inhibitor-Tests analysiert und vorgestellt.

Die Ergebnisse der ersten randomisierten, kontrollierten Vergleichsstudie der Phase 3 (LEX-209), in der zwei 4F-PCCs bei Patienten unter VKA-Antikoagulation, die dringend operiert werden müssen, verglichen wurden, werden vorgestellt, wobei der Schwerpunkt auf den Ergebnissen zur Dosierung und hämostatischen Wirksamkeit liegt. Die Ergebnisse zeigen, dass Octaplex^® bei Patienten, die sich einer dringenden Operation mit erheblichem Blutungsrisiko unterziehen mussten, der Kontrollgruppe 4F-PCC in Bezug auf die schnelle Umkehrung des Vitamin-K-Antagonisten nicht unterlegen war.

Die Plakate werden zu folgenden Zeiten präsentiert:

Sonntag, 25. Juni: 18:30 - 19:30 Uhr

PB0163. Unterschiedliche Bindung von rekombinanten FVIII-Produkten an Thrombozyten und Auswirkungen von FVIII auf die VWF-Expression und die Thrombozytenkontraktilität in vitro. Vortragende Autorin: Viola Vogel.
PB0235. Phase-3-Studie zur Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Sicherheit des von Willebrand-Faktor/Faktor VIII-Konzentrats bei Patienten mit schwerer von Willebrand-Krankheit im Alter von unter 6 Jahren. Vortragender Autor: Akshat Jain.
PB0238. Prospektive Phase-III-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik eines menschlichen Antithrombin-III-Konzentrats bei angeborenem Antithrombinmangel während einer Operation oder Geburt. Vortragender Autor: Craig Kessler.

Montag, 26. Juni, 10: 18:30-19:30 ET

PB0840. Wirksamkeit der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII-Konzentrat bei Patienten mit von-Willebrand-Krankheit: Untergruppenanalyse nach Alter und VWD-Typ. Vortragender Autor: Robert F. Sidonio Jr.
PB0681. Deutsche Erfahrungen mit Simoctocog alfa während einer Operation bei Hämophilie-A-Trägerinnen. Vortragende Autorin: Natascha Marquart.
PB0584. Verwendung heparinkalibrierter Assays zur Bewertung der Anti-Faktor-Xa-Aktivität von Faktor-Xa-Inhibitoren (FXaI): eine Korrelationsanalyse in der Literatur. Vortragender Autor: Ravindra Sarode.
PB1032. Vierfach-Prothrombinkomplex-Konzentrate zur Umkehrung des Vitamin-K-Antagonisten vor dringenden Operationen: Dosierung und hämostatische Wirksamkeit in einer randomisierten Doppelblindstudie. Vortragender Autor: Ravindra Sarode.

Dienstag 27. Juni, 18:30-19:30 ET

PB1261. Vergleich zwischen personalisierter Prophylaxe mit Simoctocog alfa und Standardprophylaxe mit Turoctocog alfa bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A. Vortragender Autor: Fernando F. Corrales-Medina.
PB1288. Strategien zur Induktion der Immuntoleranz (ITI) bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren - Daten aus der MOTIVATE-Studie. Vortragende Autorin: Carmen Escuriola Ettingshausen.

Mittwoch 28. Juni, 13:00-14:00 ET

PO11. Auswirkungen der Simoctocog alfa-Prophylaxe auf Blutungen und Gelenkgesundheit bei spanischen Patienten mit schwerer Hämophilie A. Vortragende Autorin: María Teresa Alvarez-Román.

Supported Symposia

Neue klinische und wissenschaftliche Daten sowie aktuelle Informationen über laufende und neue Studien werden auf zwei Supported Symposia während des Kongresses vorgestellt.

Endgültige Ergebnisse der WIL-31-Studie - Ein neuer Behandlungsstandard für Patienten mit von-Willebrand-Krankheit und schweren Blutungen?
Montag 26. Juni, 13:15-14:30 ET, Raum 511
Vorsitz: Alok Srivastava, Christian Medical College, Vellore, Indien

Im Mittelpunkt des Symposiums stehen neue Daten über den Einsatz der wilate^® Prophylaxe bei Kindern und Erwachsenen, um das Leben von Menschen mit VWD zu verbessern. Zu den vorgestellten Themen gehören die Bedeutung der Prophylaxe, einschließlich aktueller Richtlinien für die Behandlung von VWD und die Identifizierung von Patienten, die von einer prophylaktischen Behandlung profitieren können. Es werden die wichtigsten Erkenntnisse aus der WIL-31 VWD Prophylaxestudie vorgestellt und Fallpräsentationen ausgewählter WIL-31 Patientenfälle aus der ganzen Welt besprochen.

Zwei Welten zusammenbringen - Wissenschaftliche und klinische Erkenntnisse für einen umfassenden Blutungsschutz bei Hämophilie A
Dienstag, 27. Juni, 13:15-14:30 Uhr ET, Raum 511
Vorsitz: Davide Matino, McMaster University, Hamilton, Ontario, Kanada

Octapharmas diesjähriges Symposium über Hämophilie A ist sowohl Wissenschaftlern als auch Klinikern gewidmet. Die Referenten werden Daten aus der NuPreviq-Studie und den Matching Adjusted Indirect Comparisons (MAIC)-Analysen von Nuwiq^®im Vergleich zu Produkten mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) präsentieren sowie die PROVE-Studie vorstellen. Zu den Themen dieses Symposiums gehören auch die Rolle der Blutplättchen bei der FVIII-Bindung, die Auswirkungen der Prophylaxe auf die microRNA-Expression (Biomarker für die Gesundheit von Gelenken und Knochen) und die Nutzung der Leistungsfähigkeit von RNASeq zum Verstehen der Inhibitorentwicklung.

Beide Symposien sind für Kongressteilnehmer in Montréal zugänglich und werden für Teilnehmer, die nicht am Kongress teilnehmen, live gestreamt. Die Möglichkeit, Fragen zu stellen, wird auf beiden Symposien verfügbar sein.

Larisa Belyanskaya, Leiterin der IBU-Hämatologie bei Octapharma, kommentierte: „Wir freuen uns, neue Daten von WIL-31 zu präsentieren, die die Bedeutung der Prophylaxe bei Menschen mit von-Willebrand-Krankheit untermauern, und wissenschaftliche und klinische Fragen zu diskutieren, die angegangen werden müssen, um die Behandlung von Menschen mit Hämophilie A voranzubringen."

Informationen zu Octapharma

Octapharma hat seinen Hauptsitz in Lachen, Schweiz. Es ist einer der größten Hersteller von Humanproteinen weltweit. Das Unternehmen entwickelt und produziert Humanproteine aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien.

Octapharma beschäftigt weltweit mehr 11.000 Mitarbeiter, um die Behandlung von Patienten in 118 Ländern mit Produkten in drei therapeutischen Bereichen zu unterstützen: Immuntherapie, Hämatologie und Intensivpflege.

Octapharma verfügt über sieben Forschungs- und Entwicklungsstandorte und fünf hochmoderne Produktionsstätten in Österreich, Frankreich, Deutschland und Schweden und betreibt mehr als 190 Plasma-Spendenzentren in Europa und den USA. Octapharma verfügt über 40 Jahre Erfahrung in der Patientenversorgung.

Informationen zu Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa) ist ein rekombinantes Faktor VIII (rFVIII) Protein der 4. Generation, das in einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Veränderung oder der Fusion mit anderen Proteinen hergestellt wird^1. Er wird ohne Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs kultiviert, ist frei von Antigenen, nicht menschlichen Proteinepitopen und hat eine hohe Affinität für den Willebrand-Faktor^[1]. Die Behandlung mit Nuwiq^® wurde in neun^[1-3] abgeschlossenen klinischen Studien bewertet, mit 201 zuvor behandelten Patienten (190 Personen)^[1] und 108 zuvor unbehandelten Patienten^[2] mit schwerer Hämophilie A. Nuwiq^® ist in Darreichungsformen von 250 IE, 500 IE, 1.000 IE, 1.500 IE, 2.000 IE, 2.500 IE, 3.000 IU und 4.000 IE^[4] erhältlich. Nuwiq^® ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie Typ A (angeborener FVIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen^[4].

Informationen zu wilate ^®

wilate^® ist ein hochreines Humankonzentrat des von Willebrand Faktor/Faktors VIII (VWF/FVIII), das während seiner Produktion zwei Virusinaktivierungsschritte durchläuft^[5]. Als Stabilisator wird kein Albumin zugesetzt^[5]. Die Reinigungsprozesse führen zu einem Verhältnis 1:1 von VWF zu FVIII, das dem normalen Plasma ähnelt^[5]. Wilate^® enthält eine VWF-triplet-Struktur und einen Gehalt an großen Multimeren mit hohem Molekulargewicht, die dem normalen menschlichen Plasma ähneln^[5 ]. Wilate^® wird ausschließlich aus großen Mengen menschlichem Plasma gewonnen, die in zugelassenen Plasma-Spendenzentren gesammelt wurden^[6]. Wilate^® ist in 500 IE- und 1.000 IE-Darreichungsformen erhältlich. Wilate^® ist indiziert zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen bei der von-Willebrand-Krankheit (VWD), wenn Desmopressin (DDAVP) allein unwirksam oder kontraindiziert ist, sowie zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel)^[6].

Über Octaplex^®

Octaplex^® ist ein humanes Vier-Faktor-Prothrombinkomplex-Konzentrat (4F-PCC), das die Faktoren II, VII, IX und X sowie das Inhibitorprotein C und seinen Kofaktor Protein S enthält. octaplex^® ist indiziert zur Behandlung von Blutungen und zur perioperativen Blutungsprophylaxe bei erworbenem Mangel an Prothrombinkomplex-Gerinnungsfaktoren, wie z.B. bei einem Mangel, der durch die Behandlung mit Vitamin-K-Antagonisten verursacht wird, oder bei einer Überdosierung von Vitamin-K-Antagonisten, wenn eine schnelle Korrektur des Mangels erforderlich ist. Es kann auch zur Behandlung von Blutungen und perioperativer Prophylaxe bei angeborenem Mangel der vitamin-K-abhängigen Koagulationsfaktoren II und X verwendet werden, wenn ein gereinigtes spezifisches Koagulationsfaktor-Produkt nicht verfügbar ist. octaplex^® ist in Ampullen erhältlich, die 500 IE und 1000 IE humanen Prothrombinkomplex enthalten. Der Gesamtproteingehalt pro Ampulle beträgt 260-820 mg (500 IE-Ampulle) / 520-1.640 mg (1.000 IE-Ampulle). Die spezifische Aktivität des Produkts beträgt > 0,6 IE/mg Proteine, ausgedrückt als Faktor IX-Aktivität. Nicht über 25 °C lagern, nicht einfrieren. Lagern Sie in der Originalverpackung, um vor Licht zu schützen. Die Haltbarkeit des Produkts beträgt drei Jahre.^[7]

Über atenativ^®

atenativ^® ist ein humanes Antithrombin-III-Konzentrat (AT III), das in Ampullen mit 500 IE und 1000 IE humanem Antithrombin III als lyophilisiertes Pulver zur Infusion angeboten wird. Nach Rekonstitution mit 10 ml Wasser für Injektionszwecke (WFI) liefert die Lösung 50 IE/ml oder 100 IE/ml humanes Antithrombin III. Bewahren Sie die Ampullen im Kühlschrank (2-8 °C) im Umkarton auf, um sie vor Licht zu schützen. Die Haltbarkeit beträgt drei Jahre. Es ist indiziert für die Behandlung von Patienten mit angeborenem und erworbenem Antithrombinmangel, einschließlich der Prophylaxe zur Verhinderung von tiefen Venenthrombosen und Thromboembolien in klinischen Risikosituationen (insbesondere bei Operationen, Schwangerschaft und Geburt), gegebenenfalls in Kombination mit Heparin, sowie zur Verhinderung des Fortschreitens von tiefen Venenthrombosen und Thromboembolien in Verbindung mit Heparin, sofern dies angezeigt ist.^[8]atenativ^® ist derzeit in Kanada nicht registriert.

^1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10: 2040620719858471.^2. Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.^3. Octapharma AG; Daten in der Akte^4. Nuwiq^® Zusammenfassung der Produkteigenschaften^5. Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8^6. wilate^® Zusammenfassung der Produkteigen.^7. octaplex^® Zusammenfassung der Produkteigenschaften^8. atenativ^® Zusammenfassung der Produkteigenschaften.