Paradigm Therapeutics erwirbt Behandlung für alle Subtypen von Epidermolysis bullosa (EB) mit „Breakthrough Therapy"-Status in der späten klinischen Phase
‚Lokaltherapie zur Behandlung von Wunden und Läsionen auf der gesamten Hautoberfläche'
MOUNT PLEASANT, S.C., 22. August 2023 /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute den Abschluss des Erwerbs der weltweiten Rechte an SD-101 von Amicus Therapeutics bekannt, einer lokalen Ganzkörperbehandlung für alle Subtypen von Epidermolysis bullosa (EB). Die Vertragsbedingungen wurden nicht bekanntgegeben.
SD-101 erhielt von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Status „Rare Pediatric Disease" zur umfassenden Behandlung von EB. Zusätzlich zum Status „Rare Pediatric Disease" erhielt SD-101 von der FDA und der Europäischen Kommission (EK) den Status „Orphan Drug" und ist damit die erste EB-Behandlung, die den „Breakthrough Therapy"-Status der FDA erhielt.
„Wir freuen uns über die Möglichkeit, die Entwicklung von SD-101 fortzusetzen und die aktuellen Daten mit der FDA zu besprechen, um den Weg zur Zulassung dieser Therapie für Patienten mit allen EB-Subtypen zu beschleunigen", erklärte Dr. Robert Ryan, Chief Executive Officer von Paradigm Therapeutics. „Es besteht ein enormer Bedarf an neuartigen Behandlungsoptionen zur Behandlung der verheerenden Hautsymptome von Patienten mit Epidermolysis bullosa. Das Team von Paradigm Therapeutics wird intensiv daran arbeiten, den Patienten eine neue Behandlungsalternative für diese Krankheit zu bieten, für die es bisher keine wirksamen Ganzkörperbehandlungen gibt."
Dr. Ryan fügte hinzu: „Epidermolysis bullosa ist eine schreckliche Krankheit. Wir sind der Meinung, dass die klinischen Daten die positive Wirkung von SD-101 bei allen EB-Patienten belegen und Schritte hin zur Zulassung des Medikaments nachdrücklich unterstützen. Die Ergebnisse der abgeschlossenen Phase-II- und Phase-III-Studien deuten darauf hin, dass SD-101 ein Produktkandidat für die Ganzkörperbehandlung von Läsionen und Wunden auf der Haut pädiatrischer und erwachsener Patienten mit EB ist, für die es keine alternativen Ganzkörperbehandlungen gibt. Die Ergebnisse zeigten ebenfalls, dass SD-101 ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist."
Informationen zu Epidermolysis bullosa (EB)
Epidermolysis bullosa ist eine seltene, verheerende genetische Störung, die zu einer äußerst empfindlichen Haut führt, welche oft schon ab der Geburt schwere Blasenbildung und offene Wunden verursacht. Es gibt keine zugelassenen Therapien zur Behandlung des gesamten Körpers von Patienten mit EB, von der viele Kinder und Erwachsene ihr ganzes Leben lang betroffen sind. Der vorrangige Behandlungsstandard besteht in der Schmerztherapie sowie der Reinigung und dem Verbinden offener Wunden, um Infektionen zu verhindern. EB ist eine chronische Krankheit, die entstellend und in einigen Fällen tödlich sein kann. Es gibt viele genetische und symptomatische Variationen von EB, aber alle Formen haben das gemeinsame Symptom einer empfindlichen Haut, die leicht reißt und Blasen bildet, manchmal schon bei der geringsten Reibung oder Verletzung.
Informationen zu SD-101
SD-101 ist eine topische Creme, die nachweislich das Potenzial hat, die schweren Hautstörungen zu mindern, die bei Patienten aller EB-Subtypen auftreten. Es wurden Studien der Phase II und III an Kindern und Erwachsenen mit EB simplex, rezessiver dystropher EB (RDEB) oder EB junctionalis durchgeführt. Insgesamt nahmen 217 EB-Patienten an diesen Studien teil. SD-101 wurde bei Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 21 Tagen über einen Zeitraum von drei Monaten täglich lokal auf den gesamten Körper aufgetragen. Die vorrangige Ergebnismessung war die Bewertung des angestrebten Wundverschlusses, zusätzlich zu sekundären Messungen, einschließlich der Verringerung der Körperoberflächenbedeckung (Body Surface Area, BSA) von Blasen und Wunden.
Informationen zu Paradigm Therapeutics
Paradigm Therapeutics ist ein privates Pharmaunternehmen für das klinische Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien konzentriert, um kritische medizinische Bedürfnisse bei der Behandlung seltener Krankheiten abzudecken. Der Hauptfokus von Paradigm ist die Behandlung von Epidermolysis bullosa (EB). SD-101, seine führende Therapie zur Behandlung von Hauterkrankungen bei Patienten mit Epidermolysis bullosa, hat die klinischen Studien der Phasen II und III abgeschlossen. SD-101 ist eine topische Creme, die nachweislich das Potenzial hat, die schweren Hautstörungen zu mindern, die bei Patienten aller EB-Subtypen auftreten.
Ansprechpartner für Unternehmen
Dr. Robert Ryan
Chief Executive Officer
[email protected]
919-274-0703
www.paradigmtherapeutics.com
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