Pharming annonce la livraison des premières expéditions commerciales de Joenja® (leniolisib) à des patients aux États-Unis

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LEIDEN, Pays-Bas, 11 avril 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming ») (Euronext Amsterdam : PHARM) (Nasdaq : PHAR) annonce les premières expéditions commerciales de Joenja® (leniolisib) à des patients aux États-Unis. Joenja®, un inhibiteur oral et sélectif de la PI3Kδ, est le premier et le seul traitement approuvé aux États-Unis pour le syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (PI3Kδ) (APDS), une immunodéficience primaire rare et progressive, chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.

Conformément aux termes de l'accord de licence exclusif de Pharming de 2019 avec Novartis pour le leniolisib, la première vente commerciale correspondante de Joenja® déclenche un paiement échelonné de 10 millions de dollars par Pharming au profit de Novartis.

Stephen Toor , directeur commercial  de Pharming, a déclaré :

« Nous sommes heureux d'annoncer que les premières expéditions de Joenja® aux patients, avec remboursement des payeurs, ont été livrées environ deux semaines après l'approbation de la FDA. Nous avons ainsi franchi une étape importante pour la prise en charge des patients souffrant d'APDS. Nous sommes impatients de rendre Joenja® largement disponible aux États-Unis en tant que premier et unique traitement approuvé pour les patients souffrant d'APDS. »

À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase δ activée (APDS)

L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui a été caractérisée pour la première fois en 2013. L'APDS est causée par des variants de l'un des deux gènes identifiés connus sous le nom de PIK3CD ou PIK3R1, qui sont essentiels au développement et au fonctionnement des cellules immunitaires dans le corps. Des variants de ces gènes conduisent à une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta), qui empêche les cellules immunitaires de mûrir et de fonctionner correctement, entraînant une immunodéficience et une dérégulation.^1,2,3 L'APDS se caractérise par une variété de symptômes, notamment des infections sino-pulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.^4,5 Parce que ces symptômes peuvent être associés à une variété de conditions, y compris d'autres immunodéficiences primaires, il a été rapporté que les personnes atteintes d'APDS sont fréquemment mal diagnostiquées et souffrent d'un retard de diagnostic médian de 7 ans.⁶ L'APDS étant une maladie évolutive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, notamment des lésions pulmonaires permanentes et un lymphome.^4-7 Un diagnostic définitif peut être établi grâce à des tests génétiques. L'APDS affecte environ 1 à 2 personnes par million dans le monde.

À propos de Joenja® (leniolisib) 

Joenja® (leniolisib) est un inhibiteur oral à petite molécule de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kẟ) approuvé aux États-Unis comme le premier et le seul traitement ciblé du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) activée (APDS) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus. Joenja® inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-triphosphate, qui sert de messager cellulaire important et régule une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Les résultats d'un essai clinique de phase II/III randomisé et contrôlé par placebo ont démontré l'efficacité clinique de Joenja® dans les critères d'évaluation co-primaires ; démontrant un impact statistiquement significatif sur la dérégulation immunitaire et la normalisation de l'immunophénotype chez ces patients, et les données provisoires d'extension en ouvert ont confirmé l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de Joenja®.⁸ Le leniolisib fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire par l'Agence européenne des médicaments, qui prévoit de poursuivre les approbations réglementaires au Royaume-Uni, au Canada, en Australie et au Japon. Le leniolisib est également en cours d'évaluation dans un essai clinique de phase III chez des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints d'APDS, et un autre essai est prévu chez des enfants âgés de 1 à 6 ans atteints d'APDS. Pour plus d'informations sur Joenja®, visitez : Joenja.com 

À propos de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale dédiée à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris de petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui en sont au stade de développement précoce à avancé. Pharming a son siège social à Leiden, aux Pays-Bas, et compte des employés dans le monde entier qui servent des patients dans plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.

Pour plus d'informations, visitez le site www.pharming.com et retrouvez-nous sur LinkedIn.

 Déclarations prospectives 

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives sont des déclarations d'attentes futures qui sont basées sur les attentes et hypothèses actuelles de la direction et impliquent des risques et incertitudes connus et inconnus qui pourraient faire en sorte que les résultats, performances ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces déclarations. Ces énoncés prospectifs sont identifiés par l'utilisation de termes et d'expressions tels que « objectif », « ambition », « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « attendre », « buts », « intention », « peut », « jalons », « objectifs », « perspectives », « planifier », « probablement », « projet », « risques », « planifier », « chercher », « devrait », « cible », « volonté » et termes et expressions similaires. Des exemples de déclarations prospectives peuvent inclure des déclarations concernant le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources de trésorerie projetés, déclarations qui sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, les progrès et l'expansion des essais cliniques de Pharming et leurs ramifications pour le coût de ceux-ci ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur formulaire 20-F pour l'exercice clos le 31 décembre 2021, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, les événements et les circonstances discutées dans ces déclarations prospectives peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming pourraient différer sensiblement et défavorablement de ceux anticipés ou implicites. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont expressément qualifiées dans leur intégralité par les avertissements contenus ou mentionnés dans cette section. Les lecteurs ne doivent pas accorder une confiance excessive aux déclarations prospectives. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date de ce communiqué. Pharming n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement tout.

Informations privilégiées

Ce communiqué de presse concerne la divulgation d'informations qui sont ou auraient pu être qualifiées d'informations privilégiées au sens de l'Article 7(1), du Règlement européen sur les abus de marché.

Références

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 21 mai 2019.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

8. RAO VK, et al Blood. 2 mars 2023;141(9):971-983.

Pour plus d'informations, veuillez contacter :

Pharming Group, Leiden, Pays-Bas

Michael Levitan, vice-président des relations avec les investisseurs et des communications d'entreprise

Tél. : +1 (908) 705 1696

Heather Robertson, responsable des relations avec les investisseurs et des communications d'entreprise

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