Pharnext gibt Pleotherapie-Machbarkeitsnachweis bei Charcot-Marie-Tooth-Krankheit vom Typ 1A in zwei referierten Publikationen bekannt

- Erstes Papier zeigt konsistente und synergetische präklinische Daten für PXT-3003 bei zwei verschiedenen CMT 1A-Versuchen an Nagetieren -

- Zweites Papier präsentiert positive Phase 2-Resultate von PXT-3003 bei 80 Patienten mit leichter bis moderater CMT 1A -

- Beginn der klinischen Phase 3-Erprobung von PXT-3003 bei CMT 1A ist für Anfang 2015 vorgesehen -

PARIS, 18. Dezember 2014 /PRNewswire/ -- Pharnext SAS hat heute den Machbarkeitsnachweis für seine pleotherapeutische Forschungs- und Entwicklungsarbeit bekannt gegeben, die auf einer proprietären vernetzten Pharmakologie-Plattform beruht, die synergetische Kombinationen von bereits für andere Erkrankungen zugelassenen Medikamenten identifiziert. In der Tat hat PXT-3003, das führenden Pleo-Medikament von Pharnext, sowohl in der präklinischen als auch der klinischen Phase 2-Studie positive Resultate gezeigt, die heute im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht wurden.

In der Veröffentlichung zur präklinischen Studie unter dem Titel „A combination of three repurposed drugs is active in models of Charcot-Marie-Tooth type 1A neuropathy" von Ilya Chumakov et al. wird anhand von zwei verschiedenen CMT 1A-Nagetierversuchen gezeigt, das PXT-3003:

• die Überproduktion des Gens PMP 22 inhibiert, die für die gestörte Myelinisierung bei CMT 1A verantwortlich ist
• die Myelinisierung peripherer Nerven verbessert
• die motorischen und sensorischen Beeinträchtigungen verbessert

In der Veröffentlichung zur klinischen Phase-2-Studie unter dem Titel „An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of Baclofen, Naltrexone and Sorbitol (PXT-3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A" von Shahram Attarian et al. wird berichtet, dass PXT-3003:

• sicher und gut verträglich ist
• über die Stabilisierung hinaus eine signifikante Verbesserung von 14,4 % beim Gesamtergebnis der ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) gegenüber Placebo zeigt. ONLS gilt als wichtige Skala zur Evaluierung der Beeinträchtigungen der oberen und unteren Gliedmaßen bei peripheren Neuropathien. Die FDA hat die Verwendung der ONLS als primärer Endpunkt für die Wirksamkeit bei CMT-Krankheit empfohlen
• einen nachhaltigen Trend der Verbesserung anderer klinischer und elektrophysiologischer Messwerte zeigt, darunter CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score), sechsminütiger Gehtest, Dorsiflexion des Fußgelenks, Handgreifen und der Stifttest mit neun Löchern

Zitate

Dr. med. Catherine Scart-Gres, medizinische Leiterin bei Pharnext, sagte: „CMT ist eine seltene, progressive neurologische Erbkrankheit und derzeit ohne verfügbare zugelassene und wirksame Behandlung. PXT-3003 war gut verträglich und zeigte bei den meisten Wirksamkeitsendpunkten einen konsistenten Dosierungseffekt. Bei einer Krankheit wie CMT1A, die in der Kindheit beginnt und sich verschlimmert, kann eine Therapie, die nicht nur stabilisiert, sondern auch Symptome lindert, eine starke Wirkung auf den Krankheitsverlauf und das Leben der Patienten haben."

Dr. med. Daniel Cohen, Vorstandsvorsitzender und CEO von Pharnext, sagte: „Positive präklinische und Phase 2-Daten für PXT-3003 bestätigen unseren auf vernetzter Pharmakologie basierenden Pleotherapie-Ansatz. Wir freuen uns auf die weitere Entwicklung von PXT-3003 mit einer internationalen klinischen Phase 3-Erprobung, die 2015 beginnen soll."

Dr. med. David R. Cornblath aus Baltimore (USA) sagte: „Ich glaube, dass der Pleotherapie-Ansatz ein enormes Potenzial für die von CMT Betroffenen sowie für andere neurologische Erkrankungen hat. Als Berater von Pharnext freue ich mich, auch künftig zum Erfolg dieses Ansatzes beizutragen."

Informationen zur klinischen Studie

In der doppelblinden, Placebo-kontrollierten klinischen Phase 2-Erprobung erhielten 80 Patienten mit leichter bis moderater CMT vom Typ 1A entweder Placebo oder eine von drei eskalierenden Dosen von PXT-3003 oral für eine Jahr. Vorläufige Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit wurden zugleich mit ersten Wirksamkeitsdaten erhoben. Die Haupt-Endpunkte für die Wirksamkeit waren die Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) und der Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (CMTNS). Andere klinische Ergebnisse und elektrophysiologische Messwerte wurden ebenfalls herangezogen.

Informationen zu CMT 1A

Unter dem Begriff Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) wird eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer peripherer Neuropathien erfasst. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine Waisenkrankheit, die in Europa und den USA mindestens 100.000 Menschen betrifft. Die für CMT 1A verantwortliche genetische Mutation ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP 22 für ein peripheres Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu einer Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur Fehlfunktion von Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie der Beine und Arme und damit einhergehenden Problemen beim Gehen, Laufen, der Balance und der Handfunktion. CMT 1A-Patienten sind in mindestens 5 % der Fälle auf einen Rollstuhl angewiesen. Es kann auch zu leichten bis moderaten sensorischen Störungen kommen. Erste Symptome treten gewöhnlich in der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten weiter.

Bis heute wurden noch keine heilende oder symptomatische Medikamente zugelassen und die Behandlung beschränkt sich auf unterstützende Pflege wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Chirurgie.

Informationen zu Pharnext

Pharnext ist ein fortschrittliches biopharmazeutisch-klinisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, die zugleich mehrere Krankheitswege für schwere Waisenkrankheiten und häufige neurologische Erkrankungen ansprechen. Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter Pharmakologie. Damit können synergetische Kombinationen von repositionierten Medikamenten entwickelt werden: sog. Pleo-Medikamente. Führende Pleo-Medikamente des Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung von Charcot Marie Tooth Typ 1A (klinische Phase 2-Erprobung abgeschlossen) und PXT-864 für die Alzheimer-Krankheit (klinische Phase 2-Erprobung noch andauernd) und andere neurologische Indikationen (Parkinson-Krankheit, ALS).

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.pharnext.com

Kontakt bei Pharnext
Dr. med. Catherine Scart-Gres,
medizinische Leiterin
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