PTC Therapeutics recibe una opinión positiva del CHMP para Upstaza™ para el tratamiento de la deficiencia de AADC

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May 23, 2022, 10:14 ET

– Primera terapia génica administrada directamente en el cerebro –

– Recomendada para la aprobación reglamentaria de la EMA –

– Los resultados demostraron mejoras sostenidas en las funciones motora y cognitiva –

– Teleconferencia programada para el lunes 23 de mayo a las 8:00 a. m. ET –

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 23 de mayo de 2022 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que Upstaza™ (eladocagene exuparvovec; PTC-AADC) recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Una vez ratificado por la Comisión Europea, Upstaza será el primer tratamiento aprobado para modificar la enfermedad de la deficiencia de L-aminoácidos aromáticos (AADC) para pacientes de 18 meses en adelante y la primera terapia génica comercializada que se infunde directamente en el cerebro.

"Nos alegra mucho la opinión positiva del CHMP, y estamos ansiosos por llevar Upstaza a los pacientes que viven con deficiencia de AADC", sostuvo Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Upstaza será la primera terapia génica comercializada que se administra directamente en el cerebro, la primera terapia génica aprobada en un mercado importante en varios años, la tercera terapia génica que ya se encuentra en el mercado y apenas la cuarta terapia génica in vivo aprobada en la historia. Es importante que la comunidad biotecnológica disponga de productos de terapia génica que obtengan aprobaciones de los organismos reguladores, y también lo es este hito importante para PTC, que nos ayudará a desarrollar la franquicia de terapia génica y aumentar nuestra base de ingresos".

La opinión del CHMP se basa en los hallazgos de los estudios clínicos realizados en Taiwán. Además, en la aplicación se incluyeron datos del tratamiento de uso compasivo de pacientes en Europa. En los estudios clínicos, los pacientes pasaron de no mostrar ningún desarrollo de hitos motores a desarrollar habilidades motoras y funciones neuromusculares clínicamente significativas a partir de los tres meses posteriores al tratamiento, con mejoras transformadoras que demostraron continuar hasta nueve años después del tratamiento.¹ Las habilidades cognitivas y de comunicación mejoraron en todos los pacientes tratados.^1,2

"La diferencia que puede hacer Upstaza, una terapia génica única, cambia la vida", afirmó Paul Wuh-Liang Hwu, M.D., Ph.D., investigador principal del Hospital de la Universidad Nacional de Taiwán. "La deficiencia de AADC es un trastorno neurológico devastador sin tratamiento efectivo. Antes de la terapia, los niños afectados ni siquiera podían levantar la cabeza, pero ahora muchos pueden sentarse, pararse con ayuda, alimentarse, y algunos pueden caminar y hablar".

PTC espera que la Comisión Europea ratifique la autorización de comercialización de Upstaza en circunstancias excepcionales dentro de cerca de dos meses. La decisión regirá en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.

Acerca de Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)
Upstaza, anteriormente PTC-AADC, es una terapia de reemplazo génico de única administración para el tratamiento de la deficiencia de AADC. Se trata de una terapia génica basada en el virus adenoasociado recombinante del serotipo 2 que contiene el gen DDC humano.¹ Está diseñada para corregir el defecto genético subyacente mediante la administración de un gen DDC funcional directamente en el putamen, que incrementa la producción de la enzima AADC y restaura la producción de dopamina.^2,3

La eficacia y el perfil de seguridad de Upstaza se han demostrado a través de ensayos clínicos y programas de uso compasivo.¹ El primer paciente recibió su dosis hace más de 10 años. En los ensayos clínicos, Upstaza demostró mejoras neurológicas transformadoras, que han continuado hasta nueve años después del tratamiento. Los efectos secundarios más frecuentes fueron insomnio, irritabilidad y disquinesia iniciales. La indicación completa propuesta por el CHMP para la ratificación es la siguiente: Upstaza está indicado para el tratamiento de pacientes de 18 meses o más con un diagnóstico clínico, molecular y genéticamente confirmado de deficiencia de L–aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) con un fenotipo grave.

La administración de Upstaza se realiza mediante un procedimiento quirúrgico estereotáctico, un procedimiento neuroquirúrgico mínimamente invasivo utilizado para el tratamiento de una serie de trastornos neurológicos pediátricos y de adultos. El procedimiento de administración de Upstaza será realizado por un neurocirujano calificado en un centro especializado en neurocirugía estereotáctica.

Acerca de la deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC)
La deficiencia de AADC es un trastorno genético fatal y poco común que típicamente causa discapacidad grave y sufrimiento desde los primeros meses de vida, afectando cada aspecto de la vida: físico, mental y conductual. El sufrimiento de los niños con deficiencia de AADC se puede ver exacerbado por episodios de angustiantes crisis oculógiras convulsivas, que pueden ocurrir a diario y durar horas, haciendo que los ojos se desvíen hacia arriba, vómitos frecuentes, problemas de comportamiento, dificultad para dormir y complicaciones que amenazan la vida, como infecciones respiratorias y problemas gastrointestinales.

Aún no se ha aprobado ningún tratamiento que modifique la enfermedad para la deficiencia de AADC, y la vida de los niños que la padecen se ve gravemente afectada y acortada, e implica el uso de muchos medicamentos diferentes para ayudar a controlar los síntomas. También se suele necesitar llevar a cabo continuamente terapia física, ocupacional, fonoaudiológica e intervenciones como cirugía para tratar complicaciones potencialmente fatales como infecciones, problemas graves de alimentación y respiración y escoliosis.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en el desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen pocas o nulas opciones terapéuticas. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para poner las terapias al alcance de los pacientes. PTC considera que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

Teleconferencia el lunes 23 de mayo
PTC llevará a cabo una teleconferencia para analizar la opinión positiva del CHMP sobre su terapia génica para la deficiencia de AADC, Upstaza, el lunes 23 de mayo a las 8:00 a. m. hora del este.

Acceda a la llamada marcando (877) 303-9216 (en los Estados Unidos) o +1 (973) 935-8152 (desde fuera de los Estados Unidos) cinco minutos antes del inicio de la llamada e ingrese el código de acceso 3275436.

El audiocast de la repetición estará disponible aproximadamente dos horas después de la finalización de la llamada. El audiocast estará archivado en el sitio web de la empresa durante 30 días.

Para obtener más información:

Inversionistas:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
[email protected]

Medios:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
[email protected]

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluido el momento previsto para realizar estudios y ensayos clínicos, disponibilidad de los datos, presentaciones y respuestas reglamentarias y otras cuestiones; expectativas con respecto Upstaza, incluida cualquier decisión reglamentaria tomada por la Comisión Europea; expectativas de PTC con respecto al licenciamiento, las presentaciones reglamentarias y la comercialización de sus productos y candidatos a productos; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros y los costos proyectados; y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras "guía", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "poder", "apuntar", "potencial", "hará", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; expectativas relacionadas con Upstaza y otros programas dentro de la plataforma de terapia génica de PTC, incluidas las presentaciones reglamentarias y posibles aprobaciones, capacidades de producción y el posible impacto financiero y los beneficios de sus instalaciones arrendadas de fabricación de productos biológicos y el logro potencial de desarrollo, hitos normativos y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección "Risk Factors" (Factores de Riesgo) del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Le recomendamos considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que pruebe ser comercialmente exitoso, incluido Upstaza.

Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa, y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

Referencias:
¹ Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
² Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency. Póster presentado en la 48.^a reunión anual de la Child Neurology Society, Charlotte, N.C., EE. UU., 23 al 26 de octubre de 2019.
³ Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.