Spoločnosť Janssen predkladá európsku žiadosť o registráciu lieku Ponesimod na liečbu dospelých s recidivujúcou roztrúsenou sklerózou
TITUSVILLE, New Jersey, 4. marca 2020 /PRNewswire/ -- Firma Janssen Pharmaceutical Companies spoločnosti Johnson & Johnson (Janssen) dnes oznámila, že Európskej agentúre pre lieky (EMA) predložila žiadosť o registráciu lieku ponesimod na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcou roztrúsenou sklerózou.
Ponesimod je selektívny modulátor sfingozín 1 fosfátového receptora 1 (S1P1), ktorý inhibuje aktivitu proteínu S1P, a preto sa predpokladá, že znižuje počet cirkulujúcich lymfocytov, ktoré môžu prechádzať cez hematoencefalickú bariéru. i U pacientov s roztrúsenou sklerózou pohyb imunitných buniek smerom do mozgu poškodzuje myelín, ochranný obal, ktorý izoluje nervové bunky. Poškodenie myelínu spomaľuje alebo zastavuje vedenie nervových vzruchov, čo spôsobuje neurologické príznaky a príznaky MS. ii
„Viac ako 2,3 milióna ľudí na svete žije s roztrúsenou sklerózou iii, vrátane 700 000 pacientov v Európe,iv a z tejto populácie má približne 85 percent pôvodne diagnostikovanú recidivujúcu roztrúsenú sklerózu.v Napriek neustálemu pokroku v oblasti liečby zostáva mnoho neuspokojených potrieb," uviedol MUDr. Mathai Mammen, PhD, globálny manažér spoločnosti Janssen Research & Development, LLC. „Táto žiadosť o registráciu je dôležitým míľnikom v snahách priniesť pacientom s recidivujúcimi formami sklerózy multiplex novú možnosť liečby."
Žiadosť o registráciu lieku sa odvíja od štúdie OPTIMUM fázy 3 s priamym porovnávaním, ktorá preukázala vynikajúcu účinnosť 20 mg ponesimodu v primárnom koncovom ukazovateli zníženej anualizovanej miery výskytu relapsu (ARR), ako aj väčšiny sekundárnych koncových ukazovateľov v porovnaní s 14 mg teriflunomidu u dospelých s recidivujúcou roztrúsenou sklerózou.
V 108. týždni bolo pri ponesimode pozorované vysoko štatisticky významné zníženie ARR o 30,5% v porovnaní s teriflunomidom. Okrem toho bolo pri ponesimode v porovnaní s teriflunomidom pozorované štatisticky významné zníženie symptómov únavy a 56-percentná redukcia kombinovaných jedinečných aktívnych lézií (CUAL) v mozgu. Bezpečnostný profil pozorovaný u lieku ponesimod bol konzistentný s predchádzajúcimi štúdiami o ponesimode a známym bezpečnostným profilom pre iné modulátory receptora S1P. Najčastejšími nežiaducimi účinkami liečby (TEAE) v skupine s ponesimodom v dávke 20 mg v rámci štúdie, boli zvýšené hladiny alanínaminotransferázy (ALT), nazofaryngitída, bolesti hlavy a infekcie horných dýchacích ciest.vi
„Únava zostáva u osôb trpiacich roztrúsenou sklerózou naďalej komplikovaným, ale neviditeľným príznakom. Výsledky, ktoré ponesimod preukázal pri zmierňovaní tohto príznaku, ako aj redukcia nových zápalových lézií a akumulácie postihnutí, sú povzbudzujúce," povedal MUDr. Husseini Manji, F.R.C.P.C., manažér globálnej terapeutickej oblasti pre neurovedy v spoločnosti Janssen Research & Development, LLC. „Tešíme sa na úzku spoluprácu s agentúrou EMA v priebehu postupu procesu schvaľovania žiadosti."
Údaje z klinických štúdií, od ktorých sa odvíja táto žiadosť, boli predložené v septembri 2019 na 35. kongrese Európskeho výboru pre liečbu a výskum v oblasti sklerózy multiplex (ECTRIMS) v švédskom Štokholme. Viac informácií nájdete tu.
O roztrúsenej skleróze (skleróza multiplex)
Skleróza multiplex je chronické autoimunitné zápalové ochorenie centrálneho nervového systému postihujúce 2,3 milióna ľudí na celom svete iii, pričom ženy týmto ochorením trpia častejšie ako muži.vii Pre túto chorobu je typická demyelinizácia iii a strata axónov, čo vedie k neurologickému poškodeniu a vážnemu zdravotnému postihnutiu. viii Recidivujúce formy, ktoré tvoria 85 percent všetkých prípadov sklerózy multiplex, zahŕňajú klinicky izolovaný syndróm, relaps-remitujúcu formu a aktívnu sekundárnu progresívnu formu sklerózy multiplex. ix Okrem oslabujúcich neurologických symptómov choroby trpia pacienti často aj „skrytými symptómami", ako je únava a depresia, pričom oba zásadne prispievajú k zníženiu kvality života. ix
Recidíva je definovaná ako nové, zhoršujúce sa alebo opakujúce sa neurologické príznaky, ktoré trvajú dlhšie ako 24 hodín bez horúčky alebo infekcií. Môže sa úplne vytratiť v priebehu dní alebo týždňov, ale môže tiež viesť k pretrvávajúcim zvyškovým deficitom a akumulácii postihnutí.xi
O firme Janssen Pharmaceutical Companies spoločnosti Johnson & Johnson
V Janssene vytvárame budúcnosť, v ktorej sú choroby minulosťou. Sme farmaceutické spoločnosti Johnson & Johnson, ktoré neúnavne pracujú na tom, aby sa takáto budúcnosť stala realitou pre pacientov na celom svete. Bojujeme proti chorobe vedou, zlepšujeme prístup k liečbe vynaliezavosťou a liečime beznádej srdcom. Zameriavame sa na oblasti medicíny, v ktorých dokážeme najviac: srdcocievna oblasť a metabolizmus, imunológia, infekčné choroby a vakcíny, neurovedy, onkológia a pľúcna hypertenzia.
Viac informácií nájdete na: www.janssen.com. Sledujte nás na: www.twitter.com/JanssenGlobal. Janssen Research & Development, LLC je súčasťou firmy Janssen Pharmaceutical Companies spoločnosti Johnson & Johnson.
Upozornenia týkajúce sa výhľadových vyhlásení
Táto správa zahŕňa „výhľadové vyhlásenia" v zmysle novely Zákona Spojených štátov o vedení sporov pri obchodovaní s cennými papiermi z roku 1995 v súvislosti s liekom Ponesimod. Upozorňujeme čitateľov, aby sa nespoliehali na tieto výhľadové vyhlásenia. Sú totiž založené na súčasných očakávaniach budúcich udalostí. Ak sa východiskové predpoklady ukážu byť nesprávne alebo sa naplnia známe či neznáme obavy alebo neistoty, skutočné výsledky sa môžu podstatne odlišovať od očakávaní a predpokladov spoločnosti Janssen Research & Development, LLC, ktorejkoľvek inej spoločnosti Janssen Pharmaceutical Companies a/alebo skupiny Johnson & Johnson. Riziká a neistoty zahŕňajú medziiným: výzvy a neistoty súvisiace s výskumom a vývojom produktu vrátane neistoty klinického úspechu a získania regulačných oprávnení, neistoty komerčného úspechu, výrobné problémy a omeškania, konkurenciu, vrátane technologických pokrokov, nové produkty a patenty konkurencie, výzvy súvisiace s patentami, zmeny v správaní a výdavkových štruktúrach odberateľov produktov a služieb zdravotnej starostlivosti, zmeny platných zákonov a nariadení vrátane globálnych reforiem zdravotnej starostlivosti a trendy smerujúce k obmedzeniu nákladov na zdravotnú starostlivosť. Podrobný zoznam a popisy týchto rizík, neistôt a ďalších nájdete vo výročnej správe skupiny Johnson & Johnson na formulári 10-K za fiškálny rok končiaci 29. decembrom 2019, vrátane odsekov označených ako „Upozornenie týkajúce sa výhľadových vyhlásení" a „Položka 1A. Rizikové faktory" a v následných štvrťročných správach spoločnosti na formulári 10-Q a v najnovšej správe spoločnosti na formulári 10-Q predloženej Komisii pre cenné papiere a burzu. Kópie týchto dokumentov nájdete online na www.sec.gov, www.jnj.com alebo na vyžiadanie od spoločnosti Johnson & Johnson. Predstavitelia spoločností Janssen Pharmaceutical Companies a skupiny Johnson & Johnson nemajú povinnosť aktualizovať akékoľvek výhľadové vyhlásenie v dôsledku nových informácií alebo budúcich udalostí či vývoja.
i D'Ambrosio D, Freedman MS, Prinz J. Ponesimod, a selective S1P1 receptor modulator: a potential treatment for multiple sclerosis and other immune-mediated diseases. Ther Adv Chronic Dis. 2016 Jan;7(1):18–33. K dispozícii na: doi: 10.1177/2040622315617354.
ii National Multiple Sclerosis Society. What is Myelin? K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS/Myelin. Prístup vo februári 2020.
iii National Multiple Sclerosis Society. Multiple Sclerosis FAQs. K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/MS-FAQ-s#question-How-many-people-have-MS. Prístup vo februári 2020.
iv European Multiple Sclerosis Platform. MS Facts. K dispozícii na: http://www.emsp.org/about-ms/. Prístup vo februári 2020.
v National Multiple Sclerosis Society. Relapsing-Remitting MS (RRMS). K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS/Relapsing-remitting-MS. Prístup vo februári 2020.
vi Efficacy and safety of ponesimod compared to teriflunomide in patients with relapsing multiple sclerosis: results of the randomized, active-controlled, double-blind, parallel-group phase 3 OPTIMUM study. ECTRIMS Online Library. Kappos L. 09/11/19; 279416; 93.
vii National Multiple Sclerosis Society. Who Gets MS. K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Who-Gets-MS. Prístup vo februári 2020.
viii National Multiple Sclerosis Society. Immunology of MS. K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS/Myelin. Prístup vo februári 2020.
ix National Multiple Sclerosis Society. What is MS? Types of MS. K dispozícii na: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS. Prístup vo februári 2020.
x Biernacki T, Sandi D, Kincses ZT, et al. Contributing factors to health-related quality of life in multiple sclerosis. Brain Behav. 2019. K dispozícii na: https://doi.org/10.1002/brb3.1466.
xi Multiple Sclerosis Association of America. What is an MS relapse? K dispozícii na: https://mymsaa.org/publications/ms-relapse-toolkit/what-relapse/. Prístup vo februári 2020.
Kontakt pre médiá:
Cristiana Maria
+32 473 11 28 10
Kontakty pre investorov:
Chris DelOrefice
+1 (732) 524-2955
Lesley Fishman
+1 (732) 524-3922
Related Links
WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM?
Newsrooms &
Influencers
Digital Media
Outlets
Journalists
Opted In
Share this article