Takeda betont bei internationaler wissenschaftlicher Sitzung die Fortschritte zu lysosomalen Speichererkrankungen

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− 12 Präsentationen zu drei lysosomalen Speichererkrankungen, die Takedas Engagement für Patienten mit seltenen Krankheiten hervorheben

OSAKA, Japan, 4. Februar 2019 /PRNewswire/ -- Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda") kündigte heute 12 Präsentationen, einschließlich 11 Postern und eines mündlichen Vortrags, für das 15.  jährliche WORLDSymposium™ 2019 an, das vom 4. bis 8. Februar in Orlando, Florida, stattfindet. Die Präsentationen sowie andere Aktivitäten des Unternehmens werden sich auf die Forschungs- und Entwicklungsarbeit zu lysosomalen Speichererkrankungen (Lysosomal Storage Disorders, LSDs) konzentrieren, wie z. B. Morbus Hunter (auch als Mukopolysaccharidose Typ II bzw. MPS II bekannt), Typ-1 Gaucher-Krankheit, Morbus Fabry und metachromatische Leukodystrophie (MLD).

Das Unternehmen wird ebenfalls ein Satelliten-Symposium zur Rolle von Biomarkern und dem klinischen Management lysosomaler Erkrankungen sowie einen Stand (Stand-Nr. 105) in der Ausstellungshalle vom WORLDSymposium finanzieren.

„Wir freuen uns, dieses Jahr zeigen zu können, inwiefern Takeda sich für die Gemeinschaft der von lysosomalen Speichererkrankungen Betroffenen einsetzt und entsprechende Behandlungen in Gebieten mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf voranbringt", so Hartmann Wellhoefer, M.D., Vizepräsident, Medical Affairs, Rare Disease and Internal Medicine, Global R&D bei Takeda.  „Außerdem blicken wir der weiteren jährlichen Teilnahme an diesem einzigartigen Kongress mit Freude entgegen. Hier wird uns die Gelegenheit geboten, den Kontakt mit weltweit führenden LSD-Experten und Patientenorganisationen zu pflegen, denen allen die Unterstützung von an seltenen Krankheiten leidenden Patienten ein ebenso großes Anliegen ist wie uns."

Der Schwerpunkt des anstehenden jährlichen WORLDSymposium liegt auf der neuesten und klinischen Forschung zu LSDs – etwa 50 Krankheiten, die durch spezifische Enzymmängel bedingt sind und langfristig schwerwiegende Behinderung und Krankheitsbelastung bedeuten.¹

Takeda wird sich am Treffen durch folgende Präsentationen beteiligen, die ausschließlich für die wissenschaftliche Diskussion gedacht sind:

• Intrathecally administered Recombinant Human Arylsulfatase A in Patients with Late-Infantile Metachromatic Leukodystrophy: Phase 2b Clinical Trial Design
  Mündlicher Vortrag, Mittwoch, 6. Februar 2019 um 15.45 Uhr ET, Regency Ballroom U
• Clinical Characteristics of Patients with Neuronopathic and Non-Neuronopathic Mucopolysaccharidosis Type II: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS) 
  Poster Nr. 210, Dienstag, 5. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Gaucher Disease (GD)-specific Patient-Reported Outcome (PRO) Measures for Clinical Monitoring and for Clinical Trials
  Poster Nr. 101, Dienstag, 5. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Long-Term Analysis of Velaglucerase Alfa-Treated Patients with Gaucher Disease who entered the Gaucher Outcome Survey Real-Life Registry (GOS)
  Poster Nr. 209, Dienstag, 5. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Characteristics of Patients with Mucopolysaccharidosis Type II who have received a Bone Marrow Transplant: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS)
  Poster Nr. 246, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Evaluation of the Long-Term Treatment Effects of Idursulfase using Statistical Modelling: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS) 
  Poster Nr. 245, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Neurodevelopmental Status and Adaptive Behaviour of Pediatric Patients with Hunter Syndrome: A Longitudinal Observational Study
  Poster Nr. 244, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Analysis of Cognitive Ability and Adaptive Behaviour Assessment Tools used in an Observational Study of Patients with Hunter Syndrome
  Poster Nr. 387, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Study to Determine Predictive Potential of an Algorithm for earlier Diagnosis of Gaucher Disease: Retrospective Biobank Study utilizing Real-World Data available in Finland
  Poster Nr. 316, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• A Charitable Access Program for Underserved Lysosomal Disease Patients Worldwide
  Poster Nr. LB-34, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Renoprotective Effect of Agalsidase Alfa: 12-year Follow-up of Male Fabry Patients 
  Poster Nr. LB-53, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R
• Classification of Genetic Variants in Patients with Fabry Disease enrolled in the Fabry Outcome Survey (FOS)
  Poster Nr. LB-20, Mittwoch, 6. Februar 2019 von 16.30-18.30 ET, Regency Ballroom R

Zusätzlich wird das Unternehmen ein Lunch-Symposium sponsern, das ebenfalls ausschließlich zur wissenschaftlichen Diskussion während des Treffens gedacht ist:

• Biomarkers: Ready for Prime Time in the Clinical Management of Lysosomal Diseases?
  Dienstag, 5. Februar 2019, 11.45-12.45 Uhr ET, Windermere Ballroom WX

Morbus Fabry
Morbus Fabry ist eine lysosomale Erkrankung, an der Männer sowie Frauen leiden können. Der Körper ist nicht länger in der Lage, einen spezifischen Fettstoff (Globotriaosylceramide bzw. Gb3) abzubauen, der sich im Körper aufgrund von Mangel eines bestimmten Enzyms (α-Galactosidase A) ansammelt.[2] Von Morbus Fabry ist schätzungsweise 1 von 117.000 Lebendgeburten betroffen.[3]

Morbus Hunter
Morbus Hunter ist eine stark behindernde, seltene lysosomale Speichererkrankung, die durch einen Mangel an Iduronat-2-sulfatase verursacht wird – ein Enzym, das benötigt wird, um im Körper Substanzen namens Glykosaminoglykane (GAGs) abzubauen.[4] Ohne dieses Enzym können sich GAGs ansammeln, was zu einer Reihe krankheitsbedingter Anzeichen und Symptome führt.4^{, [5]} Etwa zwei von drei Patienten mit Morbus Hunter leiden zusätzlich an fortschreitendem Verlust der kognitiven Fertigkeiten.[6] Von Morbus Hunter ist 1 von 162.000 Lebendgeburten betroffen. Die Krankheit tritt fast ausschließlich bei Männern auf.3

Typ-1 Gaucher-Krankheit
Typ-1 Gaucher-Krankheit ist eine seltene den Stoffwechsel betreffende Erbkrankheit und die häufigste lysosomale Erkrankung. In der Allgemeinbevölkerung ist etwa 1 von 100.000 Menschen betroffen und in der jüdisch-aschkenasischen Gemeinschaft etwa 1 von 855 Menschen.[7] Patienten mit Typ-1 Gaucher-Krankheit können an verschiedenen Symptomen unterschiedlichen Schweregrads leiden, wodurch sich Typ-1 Gaucher-Krankheit nur schwierig diagnostizieren lässt.[8]

Metachromatische Leukodystrophie
Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene Erbkrankheit, die das zentrale Nervensystem (ZNS) betrifft. MLD ist eine tödliche, fortschreitende demyelinisierende Erkrankung, die durch einen Mangel an Arylsulfatase-A (ARSA) verursacht wird, was zu einer toxischen Ansammlung von Sulfatiden im ZNS und/oder PNS führt.[9]   

Informationen zu Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ist ein globales, wertorientiertes F&E-zentriertes führendes Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in Japan, das sich dafür einsetzt, Patienten durch die Umwandlung von Wissenschaft in äußerst innovative Medikamente zu einer besseren Gesundheit und aussichtsreicheren Zukunft zu verhelfen. Takedas F&E-Schwerpunkte liegen auf vier Therapiegebieten: Onkologie, Gastroenterologie, Neurowissenschaft und seltene Krankheiten. Ebenfalls tätigt das Unternehmen gezielte Investitionen in aus Plasma gewonnene Therapien und Impfstoffe. Der Unternehmensschwerpunkt liegt auf der Entwicklung stark innovativer, Arzneimittel, die das Leben von Patienten verändern, indem nicht nur Behandlungsgrenzen überwunden werden, sondern auch unser verbesserter kollaborativer F&E-Motor und unsere Kompetenzen ausgeschöpft werden, um eine robuste modalitätsreiche Pipeline zu schaffen. Unsere Mitarbeiter engagieren sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten, indem sie mit unseren Partnern aus dem Gesundheitswesen in über 80 Ländern und Regionen zusammenarbeiten.

Bitte besuchen sie für weitere Informationen http://www.takeda.com.

Zunkunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung sowie sämtliche im Zusammenhang mit dieser Pressemitteilung vertriebenen Materialien können zukunftsgerichtete Aussagen, Überzeugungen oder Meinungen bezüglich zukünftiger Geschäfte, der zukünftigen Position und den zukünftigen Betriebsergebnissen von Takeda enthalten, einschließlich Schätzungen, Prognosen, Zielen und Plänen für Takeda. Solche zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten ohne Einschränkungen oftmals Wörter wie „Ziele", „Pläne", „glauben", „hoffen", „fortsetzen", „erwarten", „streben", „beabsichtigen", „werden", „dürfte", „sollte", „würde", „könnte", „erwarten", „schätzen", „prognostizieren" oder Wörter bzw. ähnliche Begriffe samt ihrer jeweiligen Verneinung. Sämtliche in diesem Dokument enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen beruhen auf den Schätzungen und Annahmen von Takeda angesichts der derzeit zur Verfügung stehenden Informationen. Solche zukunftsgerichteten Aussagen stellen keine Garantie durch Takeda oder seine Geschäftsleitung bezüglich zukünftiger Leistung dar und umschließen bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, einschließlich, jedoch ohne Beschränkung auf: die wirtschaftlichen Umstände rund um das Geschäft von Takeda, einschließlich der allgemeinen wirtschaftlichen Lage in Japan, den Vereinigten Staaten und weltweit; Wettbewerbsdruck und Wettbewerbsentwicklungen; geltende Gesetze und Vorschriften; der Erfolg oder Misserfolg von Produktentwicklungsprogrammen; Handlungen von Behörden und deren jeweiliger Zeitpunkt; Veränderungen der Wechselkurse; Beanstandungen oder Sorgen hinsichtlich der Sicherheit oder Wirksamkeit vermarkteter Produkte oder Produktkandidaten in der Entwicklung; und Aktivitäten der Integration akquirierter Unternehmen. Dies kann dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen, Erfolge und die finanzielle Lage wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen, Erfolgen oder der finanziellen Lage abweichen können, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Weitere Informationen zu diesen oder anderen Faktoren, die sich auf die Ergebnisse, Leistungen, Erfolge oder die finanzielle Lage von Takeda auswirken können, finden Sie unter „Item 3. Key Information—D. Risk Factors" in Takedas Registrierungsdokument auf Formular 20-F, das bei der amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurde und auf Takedas Webseite unter https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ oder auf www.sec.gov verfügbar ist. Takeda und seine Geschäftsleitung geben keinerlei Zusicherungen, dass sich die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten Erwartungen als richtig erweisen. Tatsächliche Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge können von Erwartungen wesentlich abweichen. Personen, die diese Pressemitteilung erhalten, sollten kein unangemessenes Vertrauen in zukunftsgerichtete Aussagen setzen. Takeda verpflichtet sich nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen oder andere die Zukunft betreffende Aussagen zu aktualisieren. Vergangene Leistungen sind kein Indikator für zukünftige Ergebnisse. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Ergebnisse von Takeda sind für die zukünftigen Ergebnisse von Takeda nicht aussagekräftig bzw. stellen keine Schätzung, Prognose oder Vorhersage dieser dar.

Auch wenn Takeda, die Bekanntgabe einer Gewinnprognose plant, was eine voraussichtliche finanzielle Auswirkung auf die Shire-Akquisition umschließt, sobald eine angemessene finanzielle Schätzung vorliegt, werden die Berücksichtigung der Anlagenbewertung sowie die Kaufpreisallokation, Plan und Art der Amortisation und Abschreibung für die Bilanzierung des Unternehmenszusammenschlusses mehr Zeit erfordern. Darüber hinaus erweist sich eine Schätzung der Auswirkungen auf Gewinn und Verlust seit Abschluss der Übernahme zum Ende des konsolidierten Abrechnungszeitraums als schwierig, was auch für eine ausreichend genaue Schätzung der mit der Übernahme verbundenen Kosten zu diesem Zeitpunkt gilt. In Anbetracht der mit der Übernahme einhergehenden erheblichen Auswirkung auf die Geschäftsresultate sieht Takeda zu diesem Zeitpunkt von einer vorläufigen oder teilweisen neuen konsolidierten Prognose ab. Wir möchten nach Abschluss der Übernahme von Shire eine konsolidierte Geschäftsprognose für das Geschäftsjahr veröffentlichen, sobald eine ganzheitliche und angemessene Gewinnprognose festgehalten werden kann.

¹ Fuller M, Meike PJ, Hopwood JJ. Epidemiology of Lysosomal Storage Diseases: an Overview. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, Herausgeber. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis; 2006. Kapitel 2.
² Fabry Disease. National Organization for Rare Disorders. Zugriff: Januar 2018. Verfügbar auf: https://rarediseases.org/rare-diseases/fabry-disease/.
³ Meikle PJ et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999. 281(3):249-54.
⁴ Wraith JE et al. Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter syndrome): a Clinical Review and Recommendations for Treatment in the Era of Enzyme Replacement Therapy. Eur J Pediatr. 2008. 167(3):267-77.
⁵ Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Number 2, Februar 2008.
⁶ Young I. A Clinical and Genetic Study of Hunter's Syndrome. 2 Differences between the Mild and Severe Forms. Journal of Medical Genetics, 1982, 19, 408-411.
⁷ Guggenbuhl P, Grosbois B, Chalès G. Gaucher Disease. Joint Bone Spine. 2008; 75(2):116-124.
⁸ Grabowski GA. Phenotype, Diagnosis, and Treatment of Gaucher's Disease. Lancet. 2008; 372:1263-71.
⁹ Rosenberg JB, Kaminsky SM, Aubourg P, Crystal RG, Sondhi D. Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy. J Neuroscience Res. 2016;94(11);1169-79.

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