Terapia biológica eficaz para el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común del mundo

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- EHA25Virtual: Una terapia biológica segura y sorprendentemente eficaz para el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común del mundo

LA HAYA, Países Bajos, 12 de junio de 2020 /PRNewswire/ -- Con una prevalencia de 1 de cada 5000, la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT, enfermedad de Osler-Weber-Rendu) es el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común en el mundo. Los pacientes con HHT sufren de sangrado gastrointestinal crónico y progresivamente empeoramiento y sangrado nasal recurrente grave (epistaxis), lo que resulta en anemia crónica y a menudo muy grave por deficiencia de hierro. Los pacientes con HHT a menudo dependen de transfusiones de sangre regulares o infusiones de hierro para mantener recuentos sanguíneos seguros. Actualmente no existe una terapia aprobada por la FDA para la HHT.

Los defectos genéticos subyacentes que causan la HHT resultan en elevaciones en una proteína llamada factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). Por lo tanto, los medicamentos existentes que se dirigen al VEGF, conocidos como fármacos anti-angiogénicos, pueden ser eficaces en el tratamiento de la HHT. Un estudio retrospectivo internacional multicéntrico llamado "InHIBIT-Bleed" ha evaluado bevacizumab intravenoso, un anticuerpo de bioingeniería dirigido al VEGF, para tratar el sangrado en 238 pacientes con HHT. Los pacientes fueron tratados con infusiones de bevacizumab durante una duración media de un año. En comparación con el pretratamiento, bevacizumab resultó en una mejora en la hemoglobina media de 8,6 g/dL a 11,8 g/dL, una reducción del 50% en la puntuación media de la gravedad de la epistaxis, una reducción del 82% en los requisitos de transfusión de glóbulos rojos y una reducción del 70% en las infusiones de hierro.

Es importante destacar que bevacizumab fue bien tolerado y seguro, siendo los acontecimientos adversos atribuibles a bevacizumab observados en el 38% de los pacientes (presión arterial alta, fatiga y fuga de proteínas en la orina los más comunes) y sin eventos adversos mortales. En conclusión, el bevacizumab intravenoso puede considerarse una opción de tratamiento estándar para pacientes con HHT y sangrado de moderado a grave.

Ponente: Dr Hanny Al-Samkari
Afiliación: Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, MA, EE.UU.
Abstract:#S320 AN INTERNATIONAL MULTICENTER STUDY OF SYSTEMIC BEVACIZUMAB FOR BLEEDING IN HEREDITARY HEMORRHAGIC TELANGIECTASIA: THE INHIBIT-BLEED STUDY (UN ESTUDIO INTERNACIONAL MULTICÉNTRITO DE BEVACIZUMAB SISTÉMICO PARA EL SANGRADO EN TELANGIECTASIA HEMORRÁGICA HEREDITARIA: EL ESTUDIO DE SANGRADO DE INHIBICIÓN)

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