Ultragenyx und Kyowa Kirin geben bekannt, dass Burosumab eine positive Stellungnahme des CHMP zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie bei Kindern erhalten hat

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TOKIO, LONDON, und NOVATO, Kalifornien, December 15, 2017 /PRNewswire/ --

Bei Zulassung wäre Burosumab die erste gezielte krankheitsmodifizierende Behandlung für XLH 

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) gaben heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel für den menschlichen Gebrauch (CHMP) - der wissenschaftliche Ausschuss der Europäische Arzneimittelagentur (EMA) - eine positive Stellungnahme abgegeben hat, die eine bedingte Zulassung von Burosumab, eines menschlichen monoklonalen Anti-FGF23-Antikörpers, für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsenden Skeletten empfiehlt. XLH ist eine seltene, genetische, chronische und fortschreitende muskuloskeletale Erkrankung. Wenn Burosumab zugelassen wird, wäre es die erste Behandlung gegen die übermäßige Aktivität des FGF23-Antikörpers bei der XLH.

Die Stellungnahme des CHMP wird nun zur endgültigen Entscheidung über die Erteilung einer bedingten Zulassung an die Europäische Kommission (EK) weitergeleitet. Diese Entscheidung wird im ersten Quartal 2018 erwartet und für alle 28 Länder der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein gelten. Die bedingte Zulassung erlegt bestimmte Verpflichtungen im Zusammenhang mit dem Abschluss der laufenden klinischen Studien mit Burosumab an pädiatrischen Patienten auf.  

"Unsere Wissenschaftler bei Kyowa Hakko Kirin waren die ersten, die FGF23 entdeckt, erfolgreich geklont und die Rolle des Proteins bei der Behandlung von Krankheiten identifiziert haben, bei denen in übermäßigem Maße Phosphat abgebaut wird. Dies gab den Anlass zu einem intensiven Forschungsprogramm und der klinischen Entwicklungszusammenarbeit mit Ultragenyx, bei der Burosumab entwickelt wurde, ein Antikörper gegen FGF23", sagte Mitsuo Satoh, Ph.D., Executive Officer, Vice President Head der F&E-Abteilung von Kyowa Hakko Kirin. "Wir freuen uns, diesen bedeutenderen regulatorischen Meilenstein erreicht zu haben, und wir werden unsere wissenschaftliche Reise fortsetzen, um zu helfen, die medizinischen Bedürfnisse von Menschen mit XLH anzusprechen."

Dr. Tom Stratford, President und Chief Executive von Kyowa Kirin International, sagte: "Wir von Kyowa Kirin International haben uns voll und ganz der Aufgabe verschrieben, das Leben vieler junger Menschen in ganz Europa, die mit XLH leben, zu verbessern. Wir begrüßen die Stellungnahme des CHMP, die uns einen Schritt näher an die Markteinführung von Burosumab in ganz Europa als die erste gezielte Behandlung bringt, die das Potenzial hat, diese oft schmerzhafte und lähmende Muskel-Skelett-Erkrankung zu behandeln."

"Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt zur Beschleunigung der Zugangsgewährung für Patienten zu dieser Therapie, die grundlegend die Art und Weise verändern könnte, wie die Krankheit behandelt wird", sagte Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer und Präsident von Ultragenyx.

Kyowa Hakko Kirin von Kyowa Kirin International, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und Ultragenyx haben bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von Burosumab auf Grundlage einer Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Kyowa Hakko Kirin und Ultragenyx weltweit zusammengearbeitet.

Ordnungspolitischer Status von Burosumab  

Der wissenschaftliche Ausschuss der EMA hat eine positive Stellungnahme abgegeben und empfiehlt darin die bedingte Zulassung von Burosumab für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsenden Skeletten. Die CHMP-Empfehlung wird jetzt an die Europäische Kommission (EK) weitergeleitet, deren endgültige Entscheidung im ersten Quartal 2018 erwartet wird. Die Europäische Kommission hält sich in der Regel an die Empfehlung des CHMP, ist aber nicht dazu verpflichtet.

Über die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)  

XLH ist eine seltene, chronisch progressive Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen Abbau von Phosphat in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23 gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an Mädchen vererbt. Man beobachtet XLH in erster Linie bei Säuglingen, die Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen.

Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren Gliedmaßen führt und die Körpergröße verringert.

Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren täglichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert.

Über Burosumab  

Burosumab ist ein im Prüfstadium befindlicher, rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das phosphaturische Hormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der von Kyowa Hakko Kirin entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die Serumspiegel von Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es die Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D durch die Nieren reguliert. Burosumab wird zur Behandlung von XLH und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind Krankheiten, die durch einen erhöhten FGF23-Spiegel gekennzeichnet sind. Der übermäßige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch die übermäßige Höhe und Aktivität von FGF23 verursacht. Burosumab soll wirken, indem es FGF23 bindet und damit seine biologische Aktivität hemmt. Durch die Blockierung von überschüssigem FGF23 bei Patienten mit XLH und TIO soll Burosumab die erneute Absorption von Phosphat aus der Niere sowie die Produktion von Vitamin D erhöhen, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm unterstützt.

In den Vereinigten Staaten überprüft die US Food and Drug Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz (Biologics License Application) für Burosumab zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen Handlungstermin nach dem Gesetz über Nutzungsgebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act, PDUFA) für den 17. April 2018 festgesetzt.

Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Burosumab wird auch für TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in überhöhtem Maße FGF23 produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Brüchen, Knochen- und Muskelschmerzen sowie Muskelschwäche führen kann.

Über Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie, Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt beiträgt.

Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bedürfnissen in Europa und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin International hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.

Mehr erfahren Sie über unser Unternehmen unter: http://www.kyowa-kirin.com

Über Ultragenyx  

Ultragenyx ist ein Unternehmen, das sich mit Biopharmazeutika in der klinischen Phase beschäftigt und sich die Aufgabe gestellt hat, neuartige Produkte für die Behandlung von seltenen und sehr seltenen Krankheiten, mit einem Schwerpunkt auf schweren, lähmenden Erbkrankheiten, auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegründet und hat rasch ein vielfältiges Portfolio an Produktkandidaten mit dem Potenzial aufgebaut, Krankheiten anzusprechen, für die ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, bei denen die biologische Grundlage für eine Behandlung eindeutig feststeht und für die es bisher keine zugelassenen Therapien gibt.

Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika für seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet, mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien für Patienten, die äußerst dringend benötigt werden.

Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter http://www.ultragenyx.com

Zukunftsgerichtete Aussagen 

Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen, einschließlich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in Bezug auf zukünftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen Zeitpunkt und den Erfolg der Anträge auf die behördlichen Genehmigungen, mögliche Indikationen für die Produktkandidaten und Pläne für seine klinischen Programme und klinische Studien, als zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der "Safe-Harbor"-Bestimmungen nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen schließen wesentliche Risiken und Unwägbarkeiten mit ein, die dazu führen können, dass unsere klinischen Entwicklungsprogramme, künftigen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsbezogenen Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Solche Risiken und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden sind, wie zum Beispiel die behördlichen Genehmigungsverfahren, der Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsanträge und andere Angelegenheiten, die das Ausreichen der verfügbaren Barmittel, geldwerter Mittel und kurzfristiger Investitionen beeinträchtigen könnten, um die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich nicht zu Aktualisierungen oder Überarbeitungen von zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit der Tätigkeit der Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November 2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in den anschließenden periodischen Berichten des Unternehmens, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.