Vtesse avanza el ensayo clínico de fase 2b/3 de VTS-270 en la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C1
-Vtesse avanza el ensayo clínico de fase 2b/3 de VTS-270 en la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C1 con selección de dosis para evaluación en la segunda y última parte del ensayo y la expansión a Europa
Diez sitios clínicos reclutan ahora a pacientes en Estados Unidos, Reino Unido, España, Francia y Alemania
GAITHERSBURG, Maryland, 23 de mayo de 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. ha anunciado hoy que la parte de búsqueda de dosis del ensayo clínico pivotal de fase 2b/3 global de la compañía para su producto investigacional VTS-270, para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C1 (NPC) se ha completado, y se ha seleccionado un nivel de dosis para más pruebas por un comité de selección de dosis independiente (CSD). El ensayo de fase 2b/3, prospectivo, aleatorio, de doble ciego, controlado por simulación es un ensayo de tres partes, de eficacia y seguridad de VTS-270, administrado por la ruta intratecal lumbar (IT) cada dos semanas. VTS-270 se basa en una composición específica y bien caracterizada de 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin.
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Doce pacientes de Estados Unidos y Reino Unido, que abarcan edades de cuatro a 21, formaron la parte de búsqueda de dosis del ensayo clínico de fase 2b/3. Según todos los datos disponibles reunidos de las experiencias de los 12 primeros pacientes, un comité de selección de dosis independiente (CSD) recomendó una dosis de 900 mg para administrarse cada dos semanas durante la duración del ensayo para cada paciente que se seleccione aleatoriamente para el tratamiento activo. Esta dosis se seleccionó por su equilibrio adecuado de seguridad, tolerabilidad y potencial de eficacia. Además de su uso en la fase de búsqueda de dosis, ha habido una importante experiencia en el ensayo clínico de fase 1 con VTS-270, impulsando la confianza en la selección de dosis del CSD.
Vtesse también expandió con éxito su ensayo clínico, que ahora incluye 10 sitios de estudio en Estados Unidos, Reino Unido, España, Francia y Alemania con 10 sitios adicionales que se iniciarán próximamente. Vtesse también anticipa la expansión a Turquía y Australia basándose en negociaciones con investigadores locales y grupos de defensa de pacientes en estos países.
"Estamos animados por los datos de fase 1/2 con VTS-270 hasta la fecha así como por el progreso sustancial en nuestro ensayo de fase 2b/3. Al seleccionar una dosis y activar 10 sitios clínicos, en Vtesse estamos demostrando nuestro compromiso de avanzar rápidamente este ensayo clínico y hacerlo lo más cómodo posible para los pacientes que participen y sus familias", dijo el doctor Ben Machielse, director general y consejero delegado de Vtesse. "Estamos encantados de que los pacientes y sus familias hayan expresado tanto interés en reclutarse en la segunda parte de este ensayo pivotal y estamos trabajando para reclutar totalmente al resto de participantes en el estudio en los próximos meses. Con la selección de dosis ya completa, las familias de pacientes con NPC que estén interesadas en participar deben ponerse en contacto con uno de nuestros sitios clínicos, como se detalla en www.theNPCstudy.com, para determinar si son aptos para participar en el resto del ensayo".
El doctor Machielse añadió: "Todo el equipo de Vtesse está excepcionalmente agradecido a los pacientes, sus padres y familias, médicos y grupos de defensa del paciente que participaron y ayudaron a ejecutar la primera parte de nuestro estudio. Ellos han hecho del avance de este ensayo pivotal una realidad".
En enero de 2016, Vtesse anunció que la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) concedió la designación Terapia revolucionaria para VTS-270 para el tratamiento de NPC. Tanto la FDA como la Agencia Europea del Medicamento (AEM) habían concedido previamente el estatus de Fármaco Huérfano a VTS-270. El programa clínico de Vtesse está diseñado específicamente para VTS-270, que tiene una huella química única y bien definida basada en los controles de fabricación rigurosos y amplia caracterización (bio)química. La seguridad y tolerabilidad de otras composiciones de ciclodextrina, a las dosis estudiadas para VTS-270 y cuando se suministran a través de la ruta de administración TI, no puede asegurarse y apoyarse por la evidencia científica que se ha desarrollado para VTS-270.
Acerca de la NPC
La NPC es una enfermedad genética progresiva, irreversible, crónicamente debilitadora – y finalmente mortal. Está causada por un defecto en el transporte de lípidos dentro de la célula, lo que lleva a una acumulación excesiva de lípidos en el cerebro, hígado y bazo. Los investigadores en el National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) del NIH y del Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), en colaboración cercana con Vtesse, pacientes y grupos de abogacía para pacientes, han desarrollado VTS-270 como parte de un proyecto centrado en descubrir tratamientos para la NPC. VTS-270 ha demostrado una reducción importante en la progresión de la enfermedad en estudios realizados con animales e indicaciones preliminares de eficacia en un ensayo clínico del estudio en Fase I.
Acerca de Vtesse
Vtesse, Inc. es una compañía de enfermedades raras dedicada al desarrollo de fármacos para pacientes que padecen enfermedades con menos servicio prestado. Vtesse está trabajando de forma colaboradora con los NIH y otros centros académicos destacados para avanzar en el estudio clínico de VTS-270 para la NPC, además de llevar a cabo el descubrimiento preclínico y desarrollo de otros fármacos nuevos para la NPC y otras enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSDs). Un equipo administrativo altamente experimentado ha estado implicado en el desarrollo de más de 20 fármacos y vacunas aprobadas dirigido por Vtesse. Su consorcio de inversores experimentado, en el que se incluyen Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates y Pfizer Venture Investments, ha comprometido un fondo inicial que se espera lleven este compuesto por medio de ensayos pivotes clínicos. Vtesse tiene su sede en Gaithersburg, Maryland, y es la primera compañía separada de Cydan Development, Inc. Si desea más información visite la página web www.vtessepharma.com.
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