AGC Biologics confirma la experiencia comercial en terapia de células y genes como fabricante de Libmeldy™

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AGC Biologics confirma la experiencia comercial en terapia de células y genes como fabricante del nuevo producto aprobado de Orchard Therapeutics, Libmeldy™

SEATTLE, 4 de enero de 2021 /PRNewswire/ -- AGC Biologics, destacada organización farmacéutica líder en desarrollo de contratos y fabricación (CDMO), es el primer fabricante del producto de Orchard Therapeutics, Libmeldy™, aprobado recientemente por medio de la Comisión Europea (CE) como terapia de un solo tiempo para pacientes válidos con leucodistofia metacromática (MLD) de aparición primaria.

La CE ha concedido una autorización de mercado completa (estándar) para Libmeldy™ (CD34+ autólogas células codificadas con el gen ARSA), vector lentiviral con terapia de genes basada fabricada en las instalaciones de AGC Biologics en Milán. Orchard Therapeutics ya ha puesto en marcha las preparaciones para lanzamiento con la UE para apoyar la fabricación de fármacos a escala comercial en la instalación de AGC Biologics sita en Milán.

"AGC Biologics se complace de haberse asociado con Orchard Therapeutics sobre este gran hito", afirmó el responsable de negocios de AGC Biologics, Mark Womack. "Estamos muy orgullosos de ser uno de los pocos CDMOs de terapia de células y genes con experiencia comercial – Libmeldy™ siendo el tercer producto comercial que hemos fabricado – y estamos impacientes por seguir con nuestra asociación con Orchard para proporcionar esta terapia que supone un cambio de vida a todos los afectados por la MLD".

"Es un gran honor el haber sido parte de todo el viaje clínico completo de este producto, desde el primer paciente tratado, durante todo el camino de la aprobación de mercado. Como fabricante del vector lentiviral y producto de fármaco, estamos orgullosos de apoyar a Orchard en el tratamiento de esta enfermedad tan devastadora", explicó el responsable general de AGC Biologics en Milán, Luca Alberici.

"La aprobación de la CE de Libmeldy abre enormes posibilidades para los niños con MLD válidos que se enfrentan a esta enfermedad tan devastadora", indicó Bobby Gaspar, doctor, Ph.D. y consejero delegado de Orchard. "Es un honor tener la oportunidad de llevar esta innovación tan destacada para los pacientes jóvenes seleccionados de la UE, y confiamos en las capacidades de nuestros socios en AGC Biologics que nos ayuda a conseguir este objetivo".

La MLD es una enfermedad rara neurodegenerativa causada por mutaciones en el gen ARSA. Aunque hay varias formas de la MLD, la enfermedad afecta principalmente a los jóvenes y la progresión de la enfermedad y esperanza de vida varía según la edad de aparición de los síntomas. Libmeldy™ se ha diseñado para corregir la causa genética de la MLD al insertar copias funcionales del gen ARSA en el genoma de las células madre hematopoyéticas propias del paciente (HSCs) que utilizan el vector lentiviral de auto-inactivación (SIN). Está aprobado en la UE para niños con i) formas finales infantiles o juveniles primarias, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad, o ii) forma juvenil primaria, con manifestaciones clínicas iniciales de la enfermedad, que siguen teniendo la capacidad para caminar de forma independiente y antes de la aparición del descenso cognitivo. Libmeldy™ es la primera terapia aprobada para pacientes seleccionados con MLD de aparición primaria.

Acerca de AGC Biologics:
AGC Biologics es una organización farmacéutica líder en desarrollo de contratos y fabricación (CDMO) con un fuerte compromiso por ofrecer el más alto estándar de servicio trabajando mano a mano con nuestros clientes y socios, en todos los pasos del camino. Ofrecemos desarrollo mundial y fabricación de proteínas terapéuticas basadas en mamíferos y microbianas, ADN plasmídico (pDNA), vectores virales y células diseñadas genéticamente. Nuestra red mundial abarca Estados Unidos, Europa y Asia, con plantas certificadas cGMP en Seattle, Washington; Boulder, Colorado; Copenhague, Dinamarca; Heidelberg, Alemania; Milán, Italia; y Chiba, Japón y actualmente contamos con más de 1.600 empleados en todo el mundo. Nuestro compromiso con la innovación continua impulsa la creatividad técnica para resolver los retos más complejos de nuestros clientes, incluyendo la especialización en proyectos de aprobación rápida y enfermedades raras. AGC Biologics es el socio de elección. Para más información, visite www.agcbio.com.

Acerca de Orchard Therapeutics:
Orchard Therapeutics es un líder en terapia de genes mundial dedicado a transformar las vidas de las personas afectadas por enfermedades raras por medio del desarrollo de terapias de genes curativas potenciales e innovadoras. Nuestra aproximación de terapia de gen autóloga ex vivo se adhiere al poder de las células madre del flujo sanguíneo genéticamente modificadas, buscando corregir la causa subyacente de la enfermedad por medio de una sola administración. En 2018, Orchard adquirió la cartera de la terapia de genes de enfermedades raras, con origen en la colaboración entre GSK y el San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy en Milán, Italia. Orchard cuenta con una de las gamas de candidatos de productos de terapia de genes más destacadas y avanzadas en la industria, abarcando múltiples áreas de terapias en las que la carga de la enfermedad en los niños, familias y cuidadores es enorme, y las opciones de tratamiento actuales son limitadas o no existen.

Orchard cuenta con sede a nivel mundial sita en Londres, y su sede en Estados Unidos está en Boston. Si desea más información visite www.orchard-tx.com, y síganos en Twitter y LinkedIn.

Acerca de OTL-200/Libmeldy:
Libmeldy (CD34+ autólogas células de población enriquecida que contiene células madre hematopoyéticas y células de progenitor (HSPC) transducidas de tipo ex vivo que usan la codificación del vector lentiviral de codificación del gen humano arylsulfatase-A (ARSA)), también conocido como OTL-200, ha recibido la aprobación por medio de la Unión Europea (que de forma adecuada, debería añadirse: "Reino Unido, Islandia, Liechtenstein y Noruega" como alternativa que puede re-escribir como "aprobada por medio de la Comisión Europea" o algo similar) para el tratamiento de la MLD en pacientes seleccionables de aparición primaria caracterizados por las mutaciones bialélicas en el gen ARSA que lleva a la reducción de la actividad enzimática ARSA en niños con i) formas finales infantiles o juveniles primarias, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad, o ii) forma juvenil primaria, con manifestaciones clínicas iniciales de la enfermedad, que siguen teniendo la capacidad para caminar de forma independiente y antes de la aparición del descenso cognitivo. Libmeldy es la primera terapia aprobada para pacientes seleccionados con MLD de aparición primaria.

Las reacciones adversas más comunes atribuidas al tratamiento con Libmeldy ha sido la ocurrencia de anticuerpos anti-ARSA (AAA). Además de los riesgos asociados a la terapia de genes, el tratamiento con Libmeldy está precedido de otras intervenciones médicas, como la recolecta de médula ósea o la movilización de sangre periférica y aféresis, seguida de la condición mieloablativa, que desarrolla sus propios riesgos. Durante los ensayos clínicos, los perfiles de seguridad de estas intervenciones fueron consistentes con su propia seguridad y capacidad de toleración conocidas.

Si desea más información acerca de Libmeldy, consulte el Summary of Product Characteristics (SmPC).

Libmeldy no ha recibido aprobación de la Unión Europea, Reino Unido, Islandia, Liechtenstein y Noruega. OTL-200 es una terapia investigacional, que no ha recibido aprobación de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos o de ninguna otra autoridad de salud.  

OTL-200 se ha desarrollado en asociación con el San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) en Milán, Italia.

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