Clementia Pharmaceuticals beginnt erste prospektive Verlaufsstudie mit Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
MONTREAL, 17. Dezember 2014 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. gab heute den Beginn einer Verlaufsstudie mit Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) bekannt, einer seltenen, schwer behindernden Krankheit, die sich in schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) und neuen, abnormalen Knochenformationen manifestiert. Der als heterotope Ossifikation (HO) bekannte Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und führt zu erheblichen Morbiditäten sowie fortschreitender Invalidität.
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Die multizentrische, nicht interventionelle Längsschnittstudie zielt darauf ab, den Fortschritt der Krankheit in Patienten mit FOP über einen Zeitraum von drei Jahren zu messen. In der Studie werden die abnormale Knochenformation und die physische Funktion anhand der Beweglichkeit und Lebensqualität beurteilt. Das prospektive Design der Studie ermöglicht es den Forschern, den Fortschritt der Ausbrüche zu überwachen und die Frequenz der Ausbrüche pro Jahr über einen Zeitraum von drei Jahren festzustellen. An sieben internationalen Standorten werden 50 Kinder und Erwachsene mit FOP rekrutiert. Die University of California, San Francisco, und das Hospital Italiano de Buenos Aires rekrutieren derzeit Patienten für diese Studie. Aktuelle Standortinformationen erhalten Sie bei regelmäßigen Besuchen von www.clinicaltrials.gov (mithilfe des Suchbegriffes „Clementia").
„Die internationale FOP-Gemeinde ist sehr daran interessiert, neue prospektive Daten und Erkenntnisse zu erhalten, die zu einem besseren Verstehen und einer effektiveren Behandlung dieser extrem seltenen, schwächenden und sehr schwer zu studierenden Krankheit führen", sagte Betsy Bogard, Global Research Development Director der International FOP Association (IFOPA). „Clementia hat dem Austausch der Daten aus der Verlaufsstudie mit IFOPA für das geplante Patientenregister zugestimmt. Wir begrüßen dies und sind Clementia für die Durchführung dieser wichtigen Studie dankbar sowie für den auf Zusammenarbeit und Patientenorientierung basierenden Ansatz beim Austausch dieser Informationen. Wir drängen Patienten mit FOP und deren Familien, sich über diese Forschung zu informieren."
Die Verlaufsstudie wird parallel zu den interventionellen Studien von Clementia mit Palovarotene durchgeführt, einem in Untersuchung befindlichen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten.
„Bis jetzt haben sich Forscher beim Studium von FOP primär auf Grundlagenforschung und die Ergebnisse von Patientenbefragungen verlassen, um Erkenntnisse über diese Krankheit zu erlangen", erklärte Dr. Robert Pignolo, Associate Professor of Medicine and Orthopaedic Surgery an der University of Pennsylvania Perelman School of Medicine. „Dies ist die erste prospektive Längsschnittstudie bei der Ganzkörperbildgebung und andere funktionale Beurteilungen von Patienten mit FOP systematisch eingesetzt werden. Die bei einer Verlaufsstudie erfassten, standardisierten Daten sind für die laufende Entwicklung von Medikamenten für FOP richtungsweisend, darunter auch klinische Studien mit Palovarotene."
„Wir sind den Forschern und der IFOPA für ihre Zusammenarbeit beim Design der Verlaufsstudie dankbar, welche den ersten Fragebogen für Patientenergebnisse einschießt, der spezifisch für FOP entwickelt wurde", kommentierte Dr. Donna Grogan, Chief Medical Officer von Clementia. „Wir sind überzeugt, dass die Studie mit den von der Gemeinde erhaltenden Informationen zu aussagekräftigen Ergebnissen führen, das Verständnis von FOP vertiefen und zur laufenden Entwicklung von Palovarotene beitragen wird. Wir setzen ebenfalls unsere Zusammenarbeit mit der IFOPA fort und werden ihr die Daten dieser Studie für ihr Patientenregister zur Verfügung stellen."
Sobald die Studie aufgenommen wurde, finden Sie weiter Daten über die Verlaufsstudie unter www.clinicaltrials.gov (mithilfe des Suchbegriffes „Clementia"). Weitere Informationen und häufig gestellte Fragen über Palovarotene finden Sie bei einem Besuch von www.clementiapharma.com.
Über Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende, angeborene Myopathie, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die Krankheit bricht früh im Leben aus und kann spontan oder nach Verletzungen von Weichteilen, Impfungen oder Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche engen die Bewegung von Gelenken ein und führen so zu kumulativem Funktionsverlust und zur Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle Mutation im ALK2/BMP-Typ I-Rezeptor verursacht, wobei die Mutation in einer Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten Patienten haben dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit fehlgeformten großen Zehen zur Welt. Man nimmt an, dass FOP bei weniger als einem von einer Million Menschen auftritt.
Über Palovarotene
Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals lizenziert ist, wo er früher an über 800 Probanden ausgewertet wurde, darunter gesunde Freiwillige und Patienten mit chronischer obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die Knochenbildung und wird als potenzielle Therapie für FOP untersucht.
Über Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia ist ein im Privatbesitz befindliches biopharmazeutisches Unternehmen für klinische Entwicklungsprodukte, das sich der Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für die mögliche Behandlung von Krankheiten mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. Weitere Informationen finden Sie unter www.clementiapharma.com.
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