Clementia Pharmaceuticals inicia el primer estudio prospectivo en pacientes con FOP
- Clementia Pharmaceuticals inicia el primer estudio prospectivo de evolución natural en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
MONTREAL, 17 de diciembre de 2014 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy el inicio de un estudio de evolución natural en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una enfermedad genética poco común que genera invalidez grave y que se caracteriza por episodios dolorosos y recurrentes de inflamación del tejido blando (brotes) y una nueva formación ósea anormal. Este proceso, conocido como osificación heterotópica (HO), ocurre en músculos, tendones y ligamentos, y causa morbilidades significativas e invalidez progresiva.
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El estudio longitudinal, no quirúrgico y multicéntrico está diseñado para medir el avance de la enfermedad durante tres años en pacientes con FOP. El estudio evaluará la relación entre la formación ósea anormal y la función física evaluada por un rango de movimiento y calidad de vida. El diseño prospectivo del estudio permitirá a los investigadores controlar el avance de las inflamaciones y determinar la tasa anual de inflamaciones durante tres años. Siete institutos internacionales registrarán un total de 50 niños y adultos con FOP. La University of California, San Francisco, y el Hospital Italiano de Buenos Aires ya están inscribiendo pacientes para este estudio. Visite www.clinicaltrials.gov (utilizando el término de búsqueda "Clementia") periódicamente para obtener información actualizada sobre el instituto.
"La comunidad global de FOP tiene muchas ganas de obtener nuevos datos prospectivos e información estratégica que puedan llevar a una mejor comprensión y tratamiento de esta enfermedad extremadamente poco común, debilitadora y difícil de estudiar", afirmó Betsy Bogard, directora de Desarrollo de Investigación Global de la International FOP Association (IFOPA). "Clementia acordó compartir sus datos de estudios de evolución natural con el registro de pacientes planificados de IFOPA. Felicitamos y agradecemos a Clementia por haber iniciado este estudio importante y por su enfoque colaborativo y centrado en el paciente al compartirlo con nosotros. Instamos a los pacientes y las familias afectadas por FOP a conocer más sobre esta investigación".
El estudio de evolución natural se realiza en paralelo con los ensayos quirúrgicos de Clementia con palovarotene, un agonista para investigaciones receptor gama del ácido retinoico.
"Hasta el momento, los investigadores que estudiaron la FOP se han basado principalmente en investigación básica, informes de casos y resultados de encuestas a pacientes para comprender esta enfermedad", afirmó Robert Pignolo, M.D., Ph.D., profesor asociado de Medicina y Cirugía Ortopédica en la Facultad de Medicina Perelman de la University of Pennsylvania. "Este es el primer estudio prospectivo y longitudinal en obtener una imagen total del cuerpo y otras evaluaciones funcionales en los pacientes con FOP de manera sistemática. Los datos estandarizados generados por el estudio de evolución natural guiarán el desarrollo de fármacos en curso en FOP, incluidos los ensayos clínicos de palovarotene".
"Estamos agradecidos a los investigadores y a IFOPA por su colaboración en el diseño del estudio de evolución natural, que incluye el primer cuestionario de resultados informados por los pacientes desarrollado específicamente para FOP", comentó Donna Grogan, M.D., directora médica de Clementia. "Con este aporte de la comunidad, estamos seguros de que el estudio arrojará resultados significativos que promoverán la comprensión de la FOP y nos informarán sobre el desarrollo en curso del palovarotene. También estamos continuando nuestra colaboración con la IFOPA ofreciendo datos de este estudio para su registro de pacientes".
Habrá más información disponible sobre el estudio de evolución natural en www.clinicaltrials.gov (usando el término de búsqueda "Clementia") apenas se publique el estudio. Para obtener más información y respuestas a preguntas frecuentes sobre el palovarotene, visite www.clementiapharma.com.
Acerca de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
La FOP es una miopatía congénita, poco común y gravemente discapacitadora caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos. Los brotes comienzan al principio de la vida y se pueden producir de forma espontánea o después de un trauma en los tejidos blandos, vacunación o infecciones por gripe. Los brotes recurrentes restringen de forma progresiva el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a una pérdida acumulada de la función y discapacidad. La FOP está causada por una mutación de punto en el receptor ALK2/BMP de tipo I; la mutación produce un exceso de actividad del receptor. Casi todos los pacientes conocidos poseen el mismo punto de mutación y tienen malformaciones congénitas en los dedos grandes de los pies al nacer. Se cree que la FOP afecta a menos de una persona por cada millón.
Acerca de palovarotene
El palovarotene es un agonista receptor gama del ácido retinoico con licencia de Roche Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas, incluidos voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Se ha demostrado que el palovarotene logra bloquear la formación ósea en una variedad de modelos de ratones con FOP, y se está investigando como tratamiento potencial para la FOP.
Acerca de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica de propiedad privada en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de innovadoras terapias para las personas que padecen enfermedades poco comunes. La compañía está avanzando en un agonista receptor gama del ácido retinoico para hacer frente a las enfermedades de osificación heterotópica, incluida la fibrodisplasia osificante progresiva. Para obtener más información, visite www.clementiapharma.com.
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