Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra™ abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)
ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon gibt die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra™ in der Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre Immundefizienz.
Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die den gesamten Weg von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung erfolgreich beschritten hat und dabei mit Industriepartnern zusammenarbeitet, um Gentherapien von der Entdeckung bis zum Patienten zu bringen.
Die Therapie wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.
„Dieser Meilenstein zeigt, dass akademische Forschung, wenn sie von einem starken Verantwortungsbewusstsein gegenüber den Patienten geleitet wird und nach den höchsten industriellen Standards durchgeführt wird, den natürlichen Verlauf seltener Krankheiten wirklich verändern kann", sagte Ilaria Villa, Generaldirektorin der Fondazione Telethon. „Wir sind stolz darauf, dass die in unseren Labors begonnene Arbeit nun europäische Patienten erreicht und damit den Wert eines Forschungsmodells bestätigt, das Wissenschaft und Pflege miteinander verbindet."
„Die tatsächliche Verfügbarkeit von Therapien ist unerlässlich, um Familien eine echte Chance auf eine Behandlung zu bieten", fügte Dr. Alessandro Aiutihinzu, stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele und ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San Raffaele.„Die wahre Bedeutung der Wissenschaft liegt in ihren Auswirkungen auf das Leben der Menschen."
Die Therapie wird Patienten im IRCCS Ospedale San Raffaelezur Verfügung gestellt, einem anerkannten Kompetenzzentrum für Gentherapie bei dieser und anderen Erkrankungen, in dem die klinische Testphase durchgeführt wurde.
Die BLA für dieselbe Gentherapie für WAS wird derzeit noch von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDAgeprüft.
Die Fondazione Telethon wird weiterhin mit den Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um Therapien für alle in Frage kommenden Patienten verfügbar zu machen.
Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Krankheit manifestiert sich bereits in der frühen Kindheit durch wiederkehrende und anhaltende Infektionen, Blutungen, Ekzeme und ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und Lymphome.
Sie betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 lebenden männlichen Geburten. Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten umfassen unterstützende Therapien, die auf die Behandlung und Vorbeugung klinischer Manifestationen abzielen. Die einzige potenziell heilende Option ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und die nicht ohne Risiken ist.
Informationen zur Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom
Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.
Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung reduziert. In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt die Gentherapie eine potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar, deren Sicherheit und Wirksamkeit bewertet wurde.
Informationen über die Fondazione Telethon
Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt, innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.
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