Les hôpitaux pédiatriques Benioff de l'UCSF deviennent le premier centre de traitement agréé aux États-Unis à avoir conclu un contrat pour l'administration d'une thérapie génique personnalisée WASKYRA®

WASKYRA ^® , la première thérapie génique autorisée aux États-Unis pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich, est désormais disponible dans le commerce, et d'autres centres devraient s'y ajouter dans les mois à venir.

CAMBRIDGE, Massachusetts et ROME, 28 septembre 2026 /PRNewswire/ -- La Fondazione Telethon (FT), une association caritative biomédicale italienne qui œuvre depuis plus de 35 ans à faire progresser la recherche sur les maladies génétiques rares et complexes, et Orphan Therapies (OT), la filiale commerciale d'Orphan Therapeutics Accelerator, une entreprise de biotechnologie à but non lucratif engagée à faire progresser et à élargir l'accès à des traitements prometteurs pour les maladies ultra-rares, ont annoncé aujourd'hui la désignation des hôpitaux pour enfants UCSF Benioff comme premier centre de traitement qualifié aux États-Unis (QTC) aux États-Unis habilité à administrer WASKYRA^® (etuvetidigene autotemcel) aux patients pédiatriques éligibles âgés de six mois et plus, ainsi qu'aux adultes atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) présentant une mutation du gène WAS, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est indiquée et pour lesquels aucun donneur apparenté compatible au niveau des antigènes leucocytaires humains (HLA) n'est disponible.  

Orphan Therapies est le partenaire commercial exclusif aux États-Unis pour WASKYRA^®, un médicament développé et soumis à l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en vue d'une autorisation de mise sur le marché par la Fondazione Telethon. WASKYRA a été approuvé par la FDA en décembre 2025. Il s'agit de la première thérapie génique disponible pour traiter le syndrome de Wiskott-Aldrich, ainsi que de la première thérapie innovante à être commercialisée entièrement dans le cadre d'une collaboration à but non lucratif.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est une immunodéficience extrêmement rare et potentiellement mortelle, causée par des mutations du gène WAS. Cette maladie se caractérise par une thrombocytopénie et des complications hémorragiques, des infections récurrentes, de l'eczéma, un dérèglement immunitaire, ainsi qu'un risque accru de maladies auto-immunes et de tumeurs malignes.

Les hôpitaux pédiatriques Benioff de l'UCSF comptent parmi les meilleurs établissements pédiatriques du pays et possèdent une grande expertise dans la prise en charge des patients atteints de maladies génétiques et immunologiques rares.  La désignation d'UCSF Health en tant que centre de traitement qualifié (QTC) marque la mise sur le marché de WASKYRA® pour les patients éligibles aux États-Unis et constitue la première étape vers la mise en place d'un réseau clinique américain composé de centres hautement spécialisés, destiné à faciliter l'accès des patients au traitement.

« Cette étape importante et ce partenariat avec Orphan Therapies témoignent de l'évolution constante et fructueuse du modèle de la Fondazione Telethon, initialement conçu pour transformer la recherche scientifique en opportunités thérapeutiques concrètes pour les patients », a déclaré Ilaria Villa, Directrice générale de la Fondazione Telethon. « Après des décennies de recherches novatrices, nous avons pris conscience de la nécessité de trouver des solutions innovantes et collaboratives pour relever les défis liés au marché qui empêchent les traitements indispensables d'atteindre les personnes atteintes de maladies génétiques rares. »

« Notre objectif est d'assurer un accès commercial fiable et durable à des traitements essentiels pour des maladies très rares », a déclaré Beth White, Directrice commerciale d'Orphan Therapies. « Pour ce faire, nous trouvons de nouvelles façons de travailler au sein des systèmes existants afin de répondre aux besoins des patients. Notre partenariat avec FT concernant WASKYRA^® constitue un premier élément probant en faveur d'une approche que nous avons l'intention d'appliquer à toute une série de traitements destinés aux maladies ultra-rares. »