Eloxx Pharmaceuticals gibt Orphan-Drug-Status für ELX-02 bei Mucopolysaccharidose Typ 1 (MPS 1) in den USA und Europa bekannt
NESS ZIONA, Israel und WALTHAM, Massachusetts, November 8, 2016 /PRNewswire/ --
Eloxx Pharmaceuticals, ein Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Verbindungen für die Behandlung genetischer Krankheiten aufgrund von Nonsens-Mutationen, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ihrem führenden proprietären Medikamentenkandidaten ELX-02 für die Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ 1 (MPS I) den Orphan-Drug-Status gewährt haben.
Pedro Huertas, MD, PhD, Chief Medical Officer bei Eloxx, nahm wie folgt Stellung: "Dieser durch die FDA und die EMA gewährte Orphan-Drug-Status erkennt die signifikante Arbeit, erreicht durch Eloxx Pharmaceuticals, an, indem er einen wissenschaftlichen und präklinischen Nachweis über das Potential liefert, zu einer Transformationstherapie für Patienten zu werden, die von MPS1 aufgrund Nonsens-Mutationen betroffen sind." Silvia Noiman, PhD, Chief Executive Officer bei Eloxx, erklärte: "Dies ist ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen und eine Anerkennung für die harte Arbeit des Eloxx-Teams."
ELX-02 ist ein synthetisch entwickeltes Aminoglycosid, optimiert als translationales Read-Through-Medikament (TRID) für die Behandlung von genetischen Krankheiten durch Nonsens-Mutationen. Die Verbindung wird aktuell im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 1 zur Erstanwendung am Menschen (FIH) an gesunden Freiwilligen in Israel untersucht.
Das Orphan-Drug-Status-Programm der FDA gewährt Medikamenten und biologischen Präparaten einen speziellen Status, die für die Verwendung bei seltenen Krankheiten/Störungen vorgesehen sind, von denen in den USA definitionsgemäß weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status könnte den Sponsor für Anreize zur Entwicklung qualifizieren, wie die siebenjährige Marktexklusivität, Steuervergünstigungen für qualifizierte Studien, die Möglichkeit, eine jährliche Zuschussfinanzierung zu beantragen, die Mitarbeit an klinischen Studienforschungen und der Verzicht auf Anmeldegebühren, verbunden mit der Zulassung des neuen Medikaments unter dem Prescription Drug User Fee Act.
Die EMA gewährt Arzneien den Orphan-Status, die erwartungsgemäß zur Behandlung lebensbedrohlicher und unheilbarer Krankheiten mit einer Prävalenz unter fünf von 10.000 in der EU indiziert sind, ihnen vorbeugen oder sie diagnostizieren, und für die keine befriedigende Behandlungsmethode, Prävention oder Diagnose existiert, sofern die empfohlene Arznei den Erkrankten nicht einen signifikanten Vorteil bietet. Nach Gewährung des Orphan-Status haben Sponsoren Zugang zu einer Reihe von Anreizen, einschließlich Protokollassistenz, Marktexklusivität für einen Zeitraum von zehn Jahren nach Zulassung und etwaige Gebührenvergünstigungen.
Über Mucopolysaccharidosis Typ 1 (MPS I)
Mucopolysaccharidose Typ I (MPS I) ist eine chronische progrediente genetische Störung aufgrund einer enzymatischen Defizienz von alpha-L-iduronidase (IDUA), die den katabolen Pfad des Glycosaminoglycan (GAG) unterbricht, was zu einer intra-lysosomalen Akkumulation der Substrate Heparansulfat (HS) und Dermatansulfat (DS) führt. Die Akkumulation von HS und DS verursacht eine Unterbrechung der Bewegung der Moleküle in der Zelle und die folgende Dysfunktion von Zellen, Geweben und Organen. Weltweit tritt die schwere Form von MPS I bei etwa jeder 100.000sten und die abgeschwächte Form bei jeder 500.000sten Geburt auf.
Über Eloxx Pharmaceuticals
Eloxx Pharmaceuticalsist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Verbindungen für die Behandlung von genetischen Krankheiten aufgrund von Nonsens-Mutationen inklusive: Zystische Fibrose, Duchene-Muskeldystrophie, Usher-Syndrom, Louis-Bar-Syndrom, Beta-Thalassemie, Tay-Sachs-Hurler-Syndrom und viele andere.
Der Ansatz und das Know-how von Eloxx Pharmaceuticals erlaubt einen schnellen Übergang vom Discovery Program für Zielmedikamente hin zu klinischen Medikamentenkandidaten. Aufbau einer robusten Leitung von Molekülen, hergestellt für einen Array für genetische Nonsens-Erkrankungen. Der Übergang von mRNA zu einem Protein ist das Ereignis, bei dem die Zellmaschinerie, d. h. Ribosom, letztlich die Quantität und das Timing der Produktion der einzelnen Proteine diktiert. So überwinden Moleküle, die den ribosomalen Read-Through induzieren, die Nonsense-Mutationen und erlauben die Produktion eines funktionalen Proteins normaler Länge. Diese Moleküle besitzen ein großes therapeutisches Potenzial für die Behandlung von vielen genetischen Erkrankungen.
Kontakt:
Silvia Noiman, PhD
CEO
Tel.: +972-8-850-5664
E-Mail: [email protected]
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