La collaboration avec un CDMO spécialisé dans les AAV permettra d'assurer une production à grande échelle de l'EPY201 pour le traitement de l'épilepsie focale réfractaire, qui touche 10 millions de personnes.
LONDRES et SAN SEBASTIÁN, Espagne, 9 septembre 2026 /PRNewswire/ -- EpilepsyGTx, une société de biotechnologie développant des thérapies géniques pour l'épilepsie réfractaire, et Viralgen, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan spécialisée dans les thérapies géniques à base de virus adéno-associés (AAV) recombinants, ont annoncé aujourd'hui un partenariat visant à soutenir la production du principal programme de thérapie génique expérimental d'EpilepsyGTx destiné aux patients atteints d'épilepsie focale réfractaire, EPY201, en vue des premiers essais cliniques chez l'homme.
Dans le cadre de cette collaboration, Viralgen utilisera sa plateforme de fabrication exclusive Aava™ afin d'offrir une solution fiable et efficace pour la production de l'EPY201. Cette plateforme garantit une production à haut rendement et évolutive pour tous les sérotypes d'AAV et a déjà permis la fabrication de 1 500 lots d'AAV.
L'épilepsie focale se caractérise par des crises qui prennent leur origine dans une partie spécifique du cerveau. Lorsque les crises persistent après l'essai d'au moins deux médicaments antiépileptiques bien tolérés et correctement choisis, l'épilepsie est dite réfractaire ou pharmacorésistante. L'épilepsie focale réfractaire touche environ 10 millions de patients dans le monde1, dont deux millions aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans l'Union européenne.
L'EPY201 est conçu pour être administré directement au niveau du foyer épileptique, dans le but de réduire localement l'hyperexcitabilité neuronale tout en limitant l'exposition au-delà de la région cible dans le cerveau. Si elle s'avère efficace, cette approche offrira aux patients atteints d'épilepsie focale réfractaire une option unique et peu invasive, ne nécessitant ni résection ni ablation de tissu cérébral, et leur ouvrira ainsi la perspective d'une vie sans crises.
Nicolas Koebel, directeur général d'EpilepsyGTx, a déclaré : « L'expertise de Viralgen en matière de fabrication d'AAV et sa plateforme conçue pour accompagner les programmes depuis les premières phases de développement jusqu'à la production à l'échelle commerciale seront essentielles alors que nous nous préparons à faire passer l'EPY201 en phase de développement clinique. L'infrastructure, le savoir-faire et l'expérience de Viralgen en matière de réglementation en font un excellent partenaire de fabrication alors que nous nous efforçons de faire progresser notre approche novatrice en matière de thérapie génique vers une application clinique. »
Jimmy Vanhove, directeur général de Viralgen, a déclaré : « Nous sommes fiers de nous associer à EpilepsyGTx dans le cadre de ce programme important. Notre plateforme Aava a été spécialement conçue pour développer efficacement les programmes AAV à grande échelle, et notre expertise en matière de fabrication nous permet d'aider EpilepsyGTx à mettre l'EPY201 à la disposition des patients atteints d'épilepsie focale réfractaire dans les plus brefs délais. »
À propos d'EpilepsyGTx
EpilepsyGTx est une société de biotechnologie qui développe des thérapies géniques de pointe pour le traitement de l'épilepsie. Cette technologie offre aux patients atteints d'épilepsie focale réfractaire la perspective d'une libération des crises en une seule intervention, réalisée directement au niveau du foyer épileptique avec un impact minimal sur les tissus cérébraux environnants.
La Société a réuni des preuves solides de l'activité antiépileptique potentielle et de la tolérance de l'épilepsie focale réfractaire dans des modèles précliniques transposables, pour divers emplacements de foyers épileptiques. Le programme phare de la Société, EPY201, est administré au niveau du foyer épileptique par voie intraparenchymateuse, ce qui réduit l'activité neuronale et prévient les crises. L'EPY201 fera l'objet d'essais cliniques « first-in-human » pour le traitement de l'épilepsie focale réfractaire au cours du premier semestre 2027.
EpilepsyGTx a été fondée en 2021 sur la base de travaux de recherche pionniers menés par l'Institut de neurologie de l'University College London ; ses fondateurs apportent avec eux de nombreuses années d'expérience unique dans le domaine de la recherche synaptique. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.epilepsygtx.com.
À propos de l'EPY201
L'EPY201 est un traitement génique expérimental destiné à traiter l'épilepsie focale réfractaire. L'EPY201, également connu sous le nom d'AAV9-CAMK2A-EKC, utilise une capside d'AAV9, un promoteur CAMK2A et une forme modifiée du canal potassique Kv1.1 d'origine naturelle (désignée sous le nom d'« EKC »). Le traitement est administré directement dans le foyer épileptique cible, c'est-à-dire la région spécifique du cerveau responsable des crises, par voie intraparenchymateuse.
À propos de Viralgen
Viralgen est une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan, spécialisée exclusivement dans les thérapies cellulaires et géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV). Fondée en 2017 en tant que filiale d'AskBio Inc., au sein du groupe Bayer AG, Viralgen offre un accompagnement de bout en bout, depuis les premières phases de développement jusqu'à la production commerciale à grande échelle. En s'appuyant sur sa lignée cellulaire en suspension Pro10™ propriétaire et sa plateforme de fabrication Aava™, Viralgen réalise une fabrication évolutive à haut rendement, à la pointe de l'industrie, pour tous les sérotypes d'AAV.
Située à Saint-Sébastien, en Espagne, son installation de pointe comprend trois suites cGMP d'une capacité de 2 000 litres chacune, certifiées par l'AEMPS/EMA, et intègre des services tels que la production de plasmides, l'optimisation des processus, le remplissage et la finition, ainsi que des tests de contrôle de la qualité en interne. Avec plus de 1 500 lots d'AAV produits, Viralgen fournit des solutions fiables et efficaces qui permettent d'apporter aux patients des thérapies géniques qui changent leur vie, avec plus de rapidité et de cohérence. Pour en savoir plus, consultez le site viralgen.com et suivez-nous sur LinkedIn.
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