- EpilepsyGTx y Viralgen colaboran para impulsar un programa de terapia génica con vectores AAV para la epilepsia antes del ensayo inicial en humanos
La colaboración con una CDMO especializada en AAV respaldará la producción escalable de EPY201 para la epilepsia focal refractaria, que afecta a 10 millones de personas.
LONDRES y SAN SEBASTIÁN, España, 9 de septiembre de 2026 /PRNewswire/ -- EpilepsyGTx, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias génicas para la epilepsia refractaria, y Viralgen, una organización líder de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada en terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) recombinantes, han anunciado hoy una colaboración para apoyar la producción de EPY201 —el principal programa de terapia génica en fase de investigación de EpilepsyGTx dirigido a pacientes con epilepsia focal refractaria (FRE)— antes de la realización de los primeros ensayos clínicos en humanos.
Como parte de la colaboración, Viralgen utilizará su plataforma de fabricación patentada Aava™ para ofrecer una solución fiable y eficiente para la producción de EPY201. La plataforma permite una fabricación escalable y de alto rendimiento para diversos serotipos de AAV, y ya ha respaldado la producción de 1.500 lotes de AAV.
La epilepsia focal describe un grupo de trastornos en los que las crisis se originan en una parte específica del cerebro. Cuando las crisis persisten tras haber probado al menos dos fármacos antiepilépticos bien tolerados y seleccionados adecuadamente, la epilepsia se considera refractaria o farmacorresistente. La epilepsia focal refractaria afecta a aproximadamente 10 millones de pacientes en todo el mundo, incluidos dos millones en Estados Unidos, el Reino Unido y la Unión Europea.
EPY201 está diseñado para administrarse directamente en el foco epiléptico, con el objetivo de reducir la hiperexcitabilidad neuronal a nivel local y limitar la exposición fuera de la región cerebral diana. De tener éxito, este enfoque ofrecerá a los pacientes una opción única y mínimamente invasiva que no requiere resección ni ablación de tejido cerebral, brindando a los pacientes con epilepsia resistente a fármacos (FRE) la perspectiva de quedar libres de crisis.
Nicolas Koebel, consejero delegado de EpilepsyGTx, comentó: "La experiencia de Viralgen en la fabricación de vectores AAV y su plataforma, diseñada para respaldar programas desde las fases iniciales de desarrollo hasta la escala comercial, serán fundamentales a medida que nos preparamos para avanzar con EPY201 hacia el desarrollo clínico. La infraestructura, los conocimientos técnicos y la trayectoria regulatoria de Viralgen la convierten en un socio de fabricación excelente mientras trabajamos para acercar nuestro innovador enfoque de terapia génica a la práctica clínica".
Jimmy Vanhove, consejero delegado de Viralgen, declaró: "Nos enorgullece asociarnos con EpilepsyGTx en este importante programa. Nuestra plataforma Aava ha sido diseñada específicamente para escalar programas de AAV de manera eficiente, y nuestra experiencia en fabricación nos sitúa en una posición ideal para ayudar a EpilepsyGTx a hacer avanzar el EPY201 hacia los pacientes con epilepsia focal refractaria con la mayor rapidez posible".
Acerca de EpilepsyGTx
EpilepsyGTx es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias génicas de vanguardia para la epilepsia. Su tecnología ofrece a los pacientes con epilepsia focal refractaria (FRE) la posibilidad de librarse de las crisis mediante un único procedimiento, administrado directamente en el foco epiléptico con un daño mínimo al tejido cerebral circundante.
La empresa ha generado pruebas sustanciales de una posible actividad anticonvulsiva y de tolerabilidad en modelos preclínicos traslacionales de FRE que abarcan diversas localizaciones del foco epiléptico. El programa principal de la empresa, EPY201, se administra en el foco epiléptico mediante administración intraparenquimatosa, lo que reduce la actividad neuronal y previene las convulsiones. EPY201 iniciará ensayos clínicos de fase inicial en humanos para la FRE en el primer semestre de 2027.
EpilepsyGTx se fundó en 2021 a partir de investigaciones pioneras del Instituto de Neurología del University College London, y sus fundadores aportan una dilatada y singular experiencia en investigación sináptica. Para más información, visite: www.epilepsygtx.com.
Acerca de EPY201
EPY201 es una terapia génica en fase de investigación dirigida a la epilepsia focal refractaria. EPY201, también conocido como AAV9-CAMK2A-EKC, utiliza una cápside AAV9, un promotor CAMK2A y una forma modificada de origen natural del canal de potasio Kv1.1 (denominada "EKC"). La terapia se administra directamente en el foco epiléptico diana —la región específica del cerebro responsable de las crisis— mediante administración intraparenquimatosa.
Acerca de Viralgen
Viralgen es una organización líder de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada exclusivamente en terapias celulares y génicas basadas en virus adenoasociados (AAV). Fundada en 2017 como filial de AskBio Inc., dentro del grupo Bayer AG, Viralgen ofrece un servicio integral que abarca desde las fases iniciales de desarrollo hasta la fabricación comercial a gran escala. Gracias a su línea celular en suspensión patentada Pro10™ y a su plataforma de fabricación Aava™, Viralgen logra una producción escalable y de alto rendimiento —líder en el sector— para todos los serotipos de AAV.
Ubicada en San Sebastián (España), su instalación de vanguardia cuenta con tres salas cGMP con una capacidad de 2.000 litros cada una, certificadas por la AEMPS/EMA, e integra servicios que incluyen la producción de plásmidos, la optimización de procesos, el llenado y acabado y pruebas de control de calidad internas. Con más de 1.500 lotes de AAV producidos, Viralgen ofrece soluciones fiables y eficientes para llevar terapias génicas transformadoras a los pacientes con mayor rapidez y consistencia. Obtenga más información en viralgen.com y síganos en LinkedIn.
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