FONDAZIONE TELETHON UND ORCHARD THERAPEUTICS SCHLIESSEN ÜBERTRAGUNG DER ZULASSUNG VON STRIMVELIS FÜR ADA-SCID IN EUROPA AB

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Nach einer positiven Stellungnahme der EMA hat die Europäische Kommission die Übertragung der Marktzulassung für Strimvelis von Orchard Therapeutics genehmigt 

Fondazione Telethon wird nun für die Bereitstellung der Gentherapie für in Frage kommende Patienten in der Europäischen Union verantwortlich sein

MAILAND, Italien, BOSTON und LONDON, 12. September 2023 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon, eine der wichtigsten biomedizinischen Stiftungen Italiens, und Orchard Therapeutics, ein weltweit führendes Gentherapieunternehmen, gaben heute den Abschluss der Übertragung der Marktzulassung für Strimvelis bekannt. Strimvelis ist eine Gentherapie, die 2016 von der Europäischen Arzneimittelagentur für die Behandlung der schweren kombinierten Immundefizienz durch Adenosin-Desaminase (ADA)-Mangel (Adenosine Deaminase Severe Combined Immunodeficiency, ADA-SCID) genehmigt wurde.

Die Übertragung der Marktzulassung wurde nach einer positiven Stellungnahme der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) am 17^. Juli von der Europäischen Kommission genehmigt^[1]. Die europäischen Herstellungs- und Vertriebsrechte wurden vollständig auf Fondazione Telethon übertragen. Orchard Therapeutics hatte zuvor angekündigt, die Investitionen in seine Programme zur Behandlung seltener primärer Immundefekte, darunter auch Strimvelis, einzustellen und nach strategischen Alternativen zu suchen.

Strimvelis entstand aus der Forschung des San Raffaele-Telethon-Instituts für Gentherapie (San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy, SR-TIGET) und dem Engagement der Fondazione Telethon, diese wissenschaftlichen Errungenschaften den Patienten, die davon profitieren könnten, zugänglich zu machen. Es wurde 2016 von der Italienischen Arzneimittelagentur(Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA) für die Kostenerstattung in Italien zugelassen und wird ausschließlich im San Raffaele Hospital in Mailand, Italien verabreicht. Insgesamt wurden bisher 45 Patienten aus über 20 Ländern weltweit in klinischen Studien und im Handel mit Strimvelis behandelt.

Fondazione Telethon wird Strimvelis auch weiterhin für Patienten, die die Voraussetzungen erfüllen, über das Krankenhaus San Raffaele in Mailand, Italien verfügbar machen.

Informationen zu Strimvelis 

Strimvelis wurde von der EMA am 26. Mai 2016 für die Behandlung von Patienten mit schwerem kombinierten Immundefekt aufgrund von Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA-SCID) zugelassen, für die kein geeigneter, auf ein humanes Leukozyten-Antigen (HLA) abgestimmter verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht. Die Strimvelis-Gentherapie für ADA-SCID wird einmalig verabreicht. Die Verabreichung besteht aus einem viralen Vektor, der eine korrigierte Version des beim Patienten defekten Gens (ADA) enthält. Wenn dieser Vektor mit hämatopoetischen Stammzellen in Kontakt kommt, die dem Patienten entnommen wurden, zielt er darauf ab, die Produktion des fehlenden Proteins wiederherzustellen. Die korrigierten Zellen, die in den Blutkreislauf zurückgeführt werden, sind ebenfalls in der Lage, sich in den zuvor fehlenden Elementen (Lymphozyten) abzugrenzen und so den Körper gegen Infektionen zu verteidigen.

Informationen zu ADA-SCID 

ADA-SCID (Adenosine Deaminase Severe Combined Immunodeficiency) ist eine sehr seltene, potenziell lebensbedrohliche genetische Störung, bei der ein defektes Gen die Produktion eines essenziellen Enzyms namens Adenosin-Desaminase (ADA) blockiert, das für die Differenzierung und Funktion von Lymphozyten (einer bestimmten Art weißer Blutkörperchen) erforderlich ist. Kinder, die mit ADA-SCID geboren werden, entwickeln kein gesundes Immunsystem, weshalb sie verbreitete Infektionskrankheiten nicht abwehren können und dazu gezwungen sind, in einer sterilen, isolierten Umgebung zu leben. Wenn man bedenkt, dass die Inzidenz der Krankheit in Europa auf 1:375.000 bis 1:660.000 Lebendgeburten geschätzt wird^[2] und dass laut Statista^[3] die Zahl der Lebendgeburten im Jahr 2021 in den 27 EU-Ländern bei fast 4 Millionen lag, liegt die geschätzte Zahl der neuen Patienten pro Jahr, die von ADA-Mangel betroffen sind, zwischen 6 und 11.

Heutzutage gibt es verschiedene Behandlungsmöglichkeiten für ADA-SCID. Die erste ist die Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen eines kompatiblen Familienspenders, die die Krankheit heilen kann, aber in weniger als 20 % der Fälle verfügbar ist^[4] Die zweite, die Gentherapie, basiert auf einer einmaligen Verabreichung von Stammzellen mit dem korrekten Gen, die dem Knochenmark des Patienten entnommen werden, wodurch mögliche Abstoßungsreaktionen eliminiert werden. In Ermangelung dieser Optionen kann eine Transplantation von einem im Register eingetragenen oder teilweise übereinstimmenden Spender gewählt werden, wobei das Risiko einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (Graft-versus-Host-Reaktion, GvHD), von Infektionen und anderen Komplikationen besteht, die in bestimmten Fällen sogar tödlich sein können. Schließlich steht eine Enzymersatztherapie (ERT) zur Verfügung, d.h., die periodische intravenöse Verabreichung des fehlenden, künstlich produzierten Enzyms. Die ERT wird in der Regel für kurze Zeiträume verabreicht, bis eine langfristige Behandlung wie eine HSZ-Transplantation oder Gentherapie erfolgt^[5].

^[1] https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230717159799/dec_159799_en.pdf

^[2] A. M. Flinn and A. R. Gennery, „Adenosine deaminase deficiency: A review", Orphanet Journal of Rare Diseases, vol. 13, no. 1. BioMed Central Ltd., p. 65, 24-Apr-2018, doi: 10.1186/s13023-018-0807-5.

^{[3] https://www.statista.com/statistics/253401/number-of-live-births-in-the-eu/}. 

^[4] J. Heimalla & M. Cowan, „Long term outcomes of severe combined immunodeficiency: therapy implications". Expert Rev Clin Immunol. 2017 November ; 13(11): 1029–1040. doi: 10.1080/1744666X.2017.1381558

^[5] E. Grunenbaum et al., „Updated Management Guidelines for Adenosine Deaminase Deficiency". J Allergy Clin Immunol Pract Vol. 11, Number 6. June 2023