GEMoaB gibt Apherese des ersten Patienten in einer Phase-I-Studie des führenden Produktkandidaten seiner rasch an- und abschaltbaren UniCAR-T-Plattform (UniCAR) bei CD123-positiven rezidivierenden/refraktären akuten Leukämien bekannt

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DRESDEN, Deutschland, 9. März 2020 /PRNewswire/ -- GEMoaB, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Immuntherapien der nächsten Generation für schwer behandelbare Krebserkrankungen spezialisiert hat, gab heute die Apherese des ersten Patienten in einer Phase-IA-Studie mit UniCAR-T-CD123 bekannt, dem führenden Produktkandidaten seiner patentrechtlich geschützten, zellulären Immuntherapie-Plattform UniCAR. UniCAR wurde mit dem Ziel konzipiert, durch einen rasch schaltbaren Ein-/Aus-Modus exzellente Kontrolle über die universellen CAR-T-Effektorzellen sicherzustellen. UniCAR besitzt zudem eine hohe Flexibilität, da die CAR-T-Effektorzellen durch den Einsatz verschiedener löslicher Adapter (Targeting Modules, TMs), effektiv auf verschiedene Tumorantigene der Wahl umgelenkt und aktiviert werden können. UniCAR-T-CD123 wird derzeit zur Behandlung fortgeschrittener rezidivierender bzw. refraktärer akuter Leukämien untersucht, die das CD123-Antigen exprimieren.

Die laufende Phase-IA-Studie umfasst Patienten mit CD123-positiver rezidivierender/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) nach Standardbehandlung sowie Patienten mit CD123-positiver rezidivierender/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) nach einer zielgerichteten Anti-CD19-Therapie. In der Studie werden die Durchführbarkeit, Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit der kombinierten Anwendung einer Einmalgabe von UniCAR-T und der Dauerinfusion mit dem CD123-spezifischen Targeting-Modul TM123 untersucht.

„Da wir die CAR-T-Effektorzellen unserer UniCAR-Plattform rasch ein- und ausschalten können, lässt sich ihre Aktivität sehr präzise kontrollieren. Dies könnte helfen, viele Probleme der gegenwärtigen CAR-T-Therapien zu überwinden, vor allem, wenn weniger differenziell exprimierte Antigene und solide Tumoren das Ziel sind," sagte Prof. Dr. Gerhard Ehninger, Mitgründer und Chief Medical Officer von GEMoaB. „Der Start der ersten klinischen UniCAR-Studie ist deshalb nicht nur ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen, sondern könnte auch zu einem bedeutenden Fortschritt in der zellulären Immuntherapie führen, der über Anti-CD19 und Anti-BCMA-Therapien hinausgeht."

Laut Professor Bob Löwenberg, Hämatologische Abteilung der niederländischen Erasmus-Universität Rotterdam, könnte die Studie ein wichtiger Schritt in der Forschung zur Verbesserung der Patientenergebnisse bei rezidivierenden/refraktären akuten Leukämien sein, die zu den am schwersten behandelbaren Blutkrebserkrankungen zählen. „Trotz einiger Fortschritte in jüngerer Zeit gibt es nach wie vor nur sehr begrenzte Behandlungsoptionen für AML-Patienten, bei denen es nach Standardtherapien zur Progression gekommen ist, sowie für ALL-Patienten nach Anti-CD19-Therapien. Wir hoffen, dass diese Studie zur Entwicklung einer sicheren und wirksamen zellulären Immuntherapie gegen das validierte Zielantigen CD123 dieser tödlichen Erkrankungen führen wird, die eine potenzielle Alternative zur allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation darstellen könnte."

Über die UniCAR-T-CD123 Studie

Die „First-in-human"-Studie der Phase I ist eine offene, nicht-randomisierte Dosisfindungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Aktivität von UniCAR-T-CD123 bei bis zu 16 CD123-positiven Patienten mit rezidivierenden/refraktären akuten Leukämien. Die Studie dient der Ermittlung der maximal verträglichen Dosis (MTD) sowie der dosislimitierenden Toxizität (DLT) der kombinierten Anwendung einer Einmaldosis von UniCAR-T und einer Dauerinfusion von TM123 über 25 Tage. Die Verabreichung erfolgt nach einer Salvage-Therapie und Lymphodepletion. In der Studie wird außerdem die Persistenz von UniCAR-T-Zellen im zeitlichen Verlauf untersucht sowie die Möglichkeit, die UniCAR-T-Zellen im Falle von Nebenwirkungen durch Beendigung der TM-Infusion rasch aus- und wieder einzuschalten. Die Studie wird in ausgewählten deutschen Universitätszentren durchgeführt, die über umfangreiche Erfahrungen mit Phase-I-Studien, akuten Leukämien und CAR-T verfügen. Die Leitung der Studie erfolgt in Zusammenarbeit mit der Cellex Patient Treatment GmbH, die Studie wird durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung im Rahmen des „TurbiCAR Projektes" gefördert. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov.

Über UniCAR

GEMoaB entwickelt derzeit eine rasch an- und abschaltbare universelle CAR-T-Plattform (UniCAR) zur Verbesserung des therapeutischen Fensters und zur Steigerung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAR-T-Zelltherapien bei schwer behandelbaren Krebserkrankungen einschließlich solider Tumoren. Standard-CAR-T-Zellen benötigen zu ihrer Aktivierung und Proliferation die direkte Bindung an Krebsantigene. Ein Hauptmerkmal der UniCAR-Plattform ist ein rasch schaltbarer Ein-/Aus-Modus (< 4 Stunden nach Unterbrechung der TM-Gabe), der auf der kurzen pharmakokinetischen Halbwertzeit und der raschen Internalisierung löslicher Adapter (sogenannte Targeting-Module, TMs) beruht. Diese TMs liefern die Antigenspezifität für die Aktivierung der genmodifizierten UniCAR-T-Zellen (UniCAR-T) und bestehen aus einem hochflexiblen Antigen-bindenden Teil, der mit einem kurzen Peptid-Motiv verbunden ist, das von UniCAR-T erkannt wird.

Über GEMoaB

GEMoaB GmbH ist ein in Privatbesitz befindlicher Biopharmazeutika-Hersteller mit dem Ziel, ein führendes und vollintegriertes biopharmazeutisches Unternehmen zu werden. Mit Fokus auf seine patentrechtlich geschützten Plattformen UniCAR, RevCAR und ATAC beabsichtigt GEMoaB zukunftsweisende Immuntherapien zur Behandlung von Krebspatienten mit hohem Therapiebedarf zu entdecken, zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten.

GEMoaB verfügt über eine breite Pipeline von Produktkandidaten zur Behandlung hämatologischer Malignome und solider Tumoren in präklinischer und klinischer Entwicklung. Seine führenden Substanzen in klinischer Erprobung sind GEM333, ein ‚Affinity-Tailored Adaptor for T-Cells' (ATAC) mit spezifischer Bindung an CD33 zur Behandlung der rezidivierenden/refraktären AML, und GEM3PSCA, ein ATAC mit spezifischer Bindung an PSCA zur Behandlung des refraktären kastrationsresistenten metastasierten Prostatakarzinoms sowie fortgeschrittener PSCA-exprimierender solider Tumoren. Beide werden derzeit im Rahmen einer globalen Partnerschaft mit Bristol-Myers Squibb/Celgene in Phase-I-Studien erforscht. Eine Phase-IA-Dosisfindungsstudie des ersten UniCAR-Produktkandidaten, UniCAR-T-CD123, zur Behandlung rezidivierender/refraktärer AML und ALL, wurde initiiert. Eine weitere Phase-I-Studie mit UniCAR-T-PSMA bei CRPC und weiteren PSMA-exprimierenden fortgeschrittenen soliden Tumoren wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2020 beginnen.

Expertise und Kapazitäten in der Herstellung sind entscheidend bei der Entwicklung zellulärer Immuntherapien für Krebspatienten. GEMoaB arbeitet im Rahmen einer bevorzugten Partnerschaft eng mit seiner Schwestergesellschaft Cellex GmbH zusammen, einem weltweit führenden Hersteller hämatopoetischer Blutstammzellen und einem in Europa führenden Auftragshersteller (Contract Manufacturing Organization, CMO) für CAR-T-Zellen, der auf diesem Gebiet mit mehreren großen Biotech-Unternehmen kooperiert.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Diese Aussagen basieren auf unseren Plänen, Zielen, zukünftigen Ereignissen und anderen Informationen nicht-historischer Art. Daher sind diese mit Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren assoziiert, die sich zum großen Teil unserer Einflussnahme entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Resultaten und Inhalten in den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden.

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