LA FONDAZIONE TELETHON ET ORCHARD THERAPEUTICS ACHÈVENT LE TRANSFERT DE L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ DU STRIMVELIS POUR L'ADA-SCID EN EUROPE

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Suite à un avis positif de l'EMA, le transfert de l'autorisation de mise sur le marché du Strimvelis d'Orchard Therapeutics a été approuvé par la Commission européenne

La Fondazione Telethon sera désormais chargée de fournir la thérapie génique aux patients éligibles dans l'Union européenne

MILAN, BOSTON et LONDRES, 12 septembre 2023 /PRNewswire/ -- La Fondazione Telethon, l'une des principales organisations caritatives biomédicales italiennes, et Orchard Therapeutics, un leader mondial de la thérapie génique, ont annoncé aujourd'hui l'achèvement du transfert de l'autorisation de mise sur le marché de Strimvelis, une thérapie génique approuvée par l'Agence européenne des médicaments en 2016 pour le traitement du déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA).

Le transfert de l'autorisation de mise sur le marché a été approuvé le 17 juillet par la Commission européenne^[1] suite à un avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Les droits européens de fabrication et de distribution ont été entièrement transférés à la Fondazione Telethon par son ancien détenteur, Orchard Therapeutics, qui avait précédemment annoncé qu'il cesserait d'investir et chercherait des alternatives stratégiques pour ses programmes dans les déficits immunitaires primaires rares, y compris le Strimvelis.

Strimvelis est issu de la recherche menée par l'Institut de thérapie génique San Raffaele-Telethon (SR-TIGET) et de l'engagement de la Fondazione Telethon de rendre ces avancées scientifiques largement accessibles aux patients susceptibles d'en bénéficier. Son remboursement a été approuvé en Italie par l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) en 2016 et a été administré exclusivement à l'hôpital San Raffaele de Milan, en Italie. Au total, 45 patients provenant de plus de 20 pays à travers le monde ont été traités à ce jour avec Strimvelis dans le cadre d'essais cliniques et commerciaux.

La Fondazione Telethon continuera à mettre Strimvelis à la disposition des patients éligibles via l'hôpital San Raffaele de Milan, en Italie.

À propos de Strimvelis

Strimvelis a été autorisé par l'EMA le 26 mai 2016 pour le traitement des patients présentant un déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA), pour lesquels aucun donneur de cellules souches apparentées compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) approprié n'est disponible. La thérapie génique Strimvelis pour le DICS-ADA est une administration unique. Il s'agit d'un vecteur d'origine virale contenant une version corrigée du gène défectueux chez le patient (ADA). Mis en contact avec des cellules souches hématopoïétiques prélevées sur le patient, ce vecteur vise à restaurer la production de la protéine manquante. Réinfusées dans la circulation sanguine, les cellules corrigées sont également capables de se différencier en éléments auparavant manquants (lymphocytes), capables ainsi de défendre l'organisme contre les infections.

À propos du DICS-ADA

Le DICS-ADA (déficit en adénosine désaminase, déficit immunitaire combiné sévère) est une maladie génétique très rare, potentiellement mortelle, dans laquelle un gène défectueux bloque la production d'une enzyme essentielle appelée adénosine désaminase (ADA), nécessaire à la différenciation et au fonctionnement de lymphocytes (un type particulier de globules blancs). Les enfants nés avec le syndrome DICS-ADA ne développent pas un système immunitaire sain, ils ne peuvent donc pas combattre les infections les plus courantes et sont obligés de vivre dans un environnement stérile et isolé. Considérant que l'incidence de la maladie en Europe est estimée entre 1:375 000 et 1:660 000 naissances vivantes^[2] et que, selon Statista^[3] le nombre de naissances vivantes en 2021 dans les 27 pays de l'UE était proche de 4 millions, le nombre estimé de nouveaux patients par an affectés par un déficit en ADA se situe entre 6 et 11.

Aujourd'hui, il existe différentes options de traitement pour le DICS-ADA. La première est la transplantation de cellules souches hématopoïétiques provenant d'un donneur familial compatible, qui permet de guérir la maladie mais est disponible dans moins de 20 % des cas^[4]. La seconde, représentée par la thérapie génique, repose sur une administration unique de cellules souches portant le gène correct, prélevées dans la moelle osseuse du patient, éliminant ainsi d'éventuelles réactions de transplantation contre l'hôte. En l'absence de ces options, la transplantation à partir d'un donneur compatible ou partiellement compatible avec le registre peut être optée, avec un risque potentiel de contracter la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD), des infections et d'autres complications, voire mortelles dans certains cas. Enfin, la thérapie enzymatique substitutive (ERT) est disponible, c'est-à-dire l'administration intraveineuse périodique de l'enzyme manquante produite artificiellement ; l'ERT est généralement administrée pendant de courtes périodes, en attendant un traitement à long terme tel qu'une transplantation de CSH ou une thérapie génique^[5].

^[1] https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230717159799/dec_159799_en.pdf

^[2] A. M. Flinn et A. R. Gennery, « Déficit en adénosine désaminase : une revue », Orphanet Journal of Rare Diseases, vol. 13, no. 1. BioMed Central Ltd., p. 65, 24 avril 2018, doi : 10.1186/s13023-018-0807-5.

^{[3] https://www.statista.com/statistics/253401/number-of-live-births-in-the-eu/}.

^[4] J. Heimalla et M. Cowan, « Résultats à long terme du déficit immunitaire combiné sévère : implications thérapeutiques ». Expert Rev Clin Immunol. Novembre 2017 ; 13(11) : 1029–1040. doi:10.1080/1744666X.2017.1381558

^[5] E. Grunenbaum et al, « Directives de gestion mises à jour pour le déficit en adénosine désaminase ». J Allergy Clin Immunol Pract Vol 11, NUMBER 6. Juin 2023