n-Lorem und EspeRare kündigen europäische Zusammenarbeit zur Erweiterung des Zugangs zu individualisierten ASO-Therapien für seltene genetische Erkrankungen an
SAN DIEGO und GENF, 13. Januar 2026 /PRNewswire/ -- Die n-Lorem Foundation und die EspeRare Foundation gaben heute eine strategische Zusammenarbeit bekannt, um den Zugang zu den von n-Lorem entwickelten Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen in Europa zu erweitern. Ziel dieser Zusammenarbeit ist es, die regulatorischen, klinischen und diagnostischen Hürden zu überwinden, die den Zugang zu personalisierten Gentherapien derzeit außerhalb der Vereinigten Staaten einschränken.
Die Partnerschaft konzentriert sich zunächst auf die Behandlung einer kleinen Anzahl von Patienten mit sogenannten „nano-seltenen" Erkrankungen in der Schweiz. Ziel ist die Entwicklung eines reproduzierbaren und übertragbaren Modells, das eine schrittweise Ausweitung auf andere EU-Länder ermöglicht. EspeRare entwickelt Therapieoptionen für vernachlässigte Patientengruppen, stellt deren Wohlbefinden in den Mittelpunkt seiner Mission und pflegt enge Beziehungen zu den betroffenen Gemeinschaften. Dank seiner Expertise im Umgang mit europäischen Regulierungsrahmen und im Aufbau von Netzwerken mit verschiedenen Akteuren im Gesundheitswesen – darunter Aufsichtsbehörden, Ethikkommissionen und Universitätskliniken – wird EspeRare gemeinsam mit n-Lorem maßgeschneiderte Zugangsmodelle entwickeln, die auf wissenschaftlicher Strenge, Patientensicherheit und einer soliden ethischen Governance basieren.
n-Lorem ist führend in der Entwicklung individualisierter und experimenteller ASO-Therapien und behandelt derzeit weltweit die größte Anzahl von Patienten mit seltenen Nano-Erkrankungen. Der industrialisierte Ansatz basiert auf fundierter wissenschaftlicher Expertise, umfassender Expertise in ASO-Technologien und langjähriger Erfahrung in der Entwicklung maßgeschneiderter Therapien für jeden Patienten. Bislang operiert n-Lorem mit FDA-Zulassung. Die Ausweitung des internationalen Zugangs erfordert maßgeschneiderte regulatorische und klinische Lösungen, die die jeweiligen lokalen Rahmenbedingungen berücksichtigen und gleichzeitig die hohen Sicherheits- und wissenschaftlichen Standards von n-Lorem gewährleisten.
Im Rahmen dieser Kooperation wird EspeRare eng mit n-Lorem zusammenarbeiten, um europäische Patienten zu identifizieren, die von ASO-Therapien profitieren könnten, welche bereits sicher und im Rahmen der FDA-Zulassung bei Patienten mit seltenen Erkrankungen angewendet werden. Dies beinhaltet eine enge Abstimmung mit Ärzten und Gesundheitseinrichtungen, die Einhaltung der jeweiligen nationalen regulatorischen und ethischen Anforderungen sowie die Integration fortschrittlicher Genomtechnologien, um ein detailliertes Verständnis der individuellen Biologie jedes Patienten zu gewährleisten. Getreu seiner Mission legt n-Lorem größten Wert auf die Patientensicherheit, die während des gesamten Prozesses durch strenge wissenschaftliche Bewertungen, unabhängige ethische Aufsicht und fundierte klinische Entscheidungsfindung sichergestellt wird.
«Wir bei n-Lorem setzen uns dafür ein, so vielen Patienten wie möglich den Zugang zu Therapien über unsere ASO-Plattform zu ermöglichen», sagte Dr. Sarah Glass, Chief Operating Officer der n-Lorem Foundation. «Die Nanorare-Community hat weltweit einen enormen Bedarf. Diese Zusammenarbeit ist ein entscheidender Schritt, um unsere Mission über die USA hinaus auszuweiten. Individualisierte ASO-Therapien können Patienten nur erreichen, wenn die klinischen und regulatorischen Rahmenbedingungen dies zulassen. EspeRares Expertise in europäischen Zulassungssystemen und im Zugang zu komplexen Therapien für seltene Erkrankungen macht das Unternehmen zum idealen Partner, um den Zugang für Patienten in dieser Region verantwortungsvoll zu erweitern.»
«EspeRare wurde gegründet, um die Lücke zwischen biomedizinischen Fortschritten und dem tatsächlichen Zugang von Patienten zu Therapien zu schließen », erklärt Caroline Kant, Geschäftsführerin der EspeRare Foundation. « Allzu oft scheitert die therapeutische Innovation an den komplexen und fragmentierten Gesundheitssystemen. Deshalb setzen wir uns dafür ein, unsere Expertise und unser Netzwerk zu nutzen, um die ASO-Plattform von n-Lorem über die USA hinaus zu verbreiten. Gemeinsam wollen wir modernste Therapien für Familien zugänglich machen, die sie dringend benötigen, und die Möglichkeiten der Präzisionsmedizin neu definieren.»
Diese Zusammenarbeit wird von einem Lenkungsausschuss geleitet, der sich aus Vertretern beider Organisationen zusammensetzt und für die Koordination der regulatorischen Strategie, der klinischen Beteiligung und der Programmdurchführung verantwortlich ist. Die Partner streben eine mehrjährige Kooperation an, die ihr gemeinsames Engagement für den Aufbau nachhaltiger, auf Europa ausgerichteter Behandlungspfade für personalisierte Gentherapien und die Verringerung von Ungleichheiten beim Zugang zu Behandlungen für Patienten mit ultra-seltenen Erkrankungen unterstreicht. EspeRare plant zunächst, im ersten Jahr die Behandlung von bis zu drei Patienten in der Schweiz zu unterstützen, die voraussichtlich von ASO-Therapien profitieren werden, welche sich bereits in der klinischen Prüfung bei n-Lorem-Patienten mit nano-seltenen Erkrankungen befinden.
Über die n-Lorem Foundation
Die n-Lorem Foundation ist eine gemeinnützige Organisation, die die Wirksamkeit, Vielseitigkeit und Spezifität von Antisense-Technologien nutzt, um Patienten mit seltenen Erkrankungen – also solchen, deren Krankheit durch eine einzigartige Genmutation verursacht wird, die weltweit nur bei einem oder wenigen Menschen vorkommt – kostenlose, experimentelle Antisense-Oligonukleotid-Therapien (ASO) anzubieten. Diese Patienten sind extrem selten (1 bis 30 Personen) und haben oft keinen Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten.
n-Lorem wurde gegründet, um diesen Patienten Hoffnung zu geben, indem individualisierte ASO-Therapien entwickelt werden – kurze Stränge modifizierter DNA, die präzise auf die Transkripte eines defekten Gens abzielen, um die Anomalie zu korrigieren. Diese experimentellen Therapien haben den Vorteil, schnell, kostengünstig und mit hoher Spezifität entwickelt werden zu können. Bis heute hat n-Lorem über 400 Behandlungsanfragen erhalten, über 200 Patienten mit seltenen Erkrankungen wurden bereits zugelassen und über 40 Patienten befinden sich bereits in Behandlung.
Die Stiftung wurde von Dr. Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., dem ehemaligen Präsidenten und CEO von Ionis Pharmaceuticals, gegründet. Er gründete das Unternehmen 1989 und entwickelte es zu einem weltweit führenden Anbieter von RNA-basierten Therapien. Folgen Sie uns auf Twitter, Facebook, LinkedIn und YouTube.
Um mehr über die Mission von n-Lorem zu erfahren, besuchen Sie www.nlorem.org. Wir freuen uns über Ihre Spende, die dazu beiträgt, Patienten mit seltenen Nanoerkrankungen, die dringend Hilfe benötigen, Hoffnung, Zukunftsperspektiven und Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.
Über die EspeRare Foundation
EspeRare ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Weiterentwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen durch strategische Partnerschaften, eine Infrastruktur für translationale Forschung und patientenzentrierte Programme widmet. Seit über einem Jahrzehnt arbeitet EspeRare daran, die Hürden abzubauen, die vielversprechende wissenschaftliche Innovationen daran hindern, Patienten mit bisher unzureichender Versorgung zu erreichen. Die Organisation hat sich zu einem Vorreiter in der Entwicklung pränataler und personalisierter Therapien für seltene Erkrankungen entwickelt. Durch die Kombination der Agilität eines Biotechnologieunternehmens mit einem sozial verantwortlichen Ansatz überbrückt EspeRare die kritische Phase der translationalen Forschung und vernetzt Patientenorganisationen, akademische Forscher, Industriepartner und Aufsichtsbehörden, um Therapien voranzutreiben und einen gerechten Zugang zu fördern. Mit Sitz in Genf nutzt EspeRare seine einzigartige Position an der Schnittstelle von Wissenschaft, Gesundheitsdiplomatie und Life-Sciences-Branche, um wirkungsvolle Kooperationen zu gestalten, die Patienten weltweit zugutekommen.
Mehr über unsere Mission erfahren Sie unter www.esperare.org. Wenn Sie unsere Arbeit begeistert, unterstützen Sie uns bitte: Ihre Großzügigkeit ermöglicht den Fortschritt, auf den so viele Familien warten.
Medienkontakt
n-Lorem Foundation
Amy Williford, Ph.D.
Vizepräsident, Stiftungsentwicklung und Außenbeziehungen
[email protected]
EspeRare Foundation
Ryan Taft
[email protected]
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