n-Lorem and EspeRare annoncent une collaboration européenne pour élargir l'accès aux thérapies ASO individualisées pour les maladies génétiques rares
SAN DIEGO et GENÈVE, 13 janvier 2026 /PRNewswire/ -- La Fondation n-Lorem et la Fondation EspeRare annoncent aujourd'hui une collaboration stratégique visant à élargir l'accès, en Europe, aux thérapies à base d'oligonucléotides antisens (ASO) développées par n-Lorem pour les patients atteints de maladies génétiques rares. Cette collaboration a pour objectif de lever les obstacles réglementaires, cliniques et diagnostiques qui limitent actuellement l'accès aux traitements génétiques personnalisés en dehors des États-Unis.
Dans un premier temps, le partenariat se concentrera sur le traitement d'un petit nombre de patients dits « nano-rares » résidant en Suisse, avec pour ambition de créer un modèle reproductible et transférable pour soutenir une expansion progressive dans d'autres pays de l'Union européenne.
EspeRare développe des options thérapeutiques pour les patients négligés, en plaçant l'intérêt du patient au cœur de sa mission et en entretenant des liens étroits avec les communautés concernées. Forte de son savoir-faire dans la gestion des cadres réglementaires européens et dans la création de réseaux multipartites au sein des systèmes de santé, incluant les autorités de régulation, les comités d'éthique et les centres hospitaliers universitaires. EspeRare co-développera avec n-Lorem des cadres d'accès sur mesure, fondés sur la rigueur scientifique, la sécurité des patients et une gouvernance éthique solide.
n-Lorem est un leader dans le développement de traitements ASO individualisés et expérimentaux, et traite aujourd'hui le plus grand nombre de patients nano-rares dans le monde. Son approche industrialisée repose sur une expertise scientifique approfondie, une maîtrise des technologies ASO, ainsi qu'une vaste expérience dans la conception de traitements sur mesure pour chaque patient. Jusqu'à présent, n-Lorem a opéré sous l'autorisation de la FDA. Étendre l'accès à l'international nécessite des solutions réglementaires et cliniques adaptées, respectueuses des cadres locaux, tout en maintenant les standards élevés de sécurité et de rigueur scientifique propres à n-Lorem.
Dans le cadre de cette collaboration, EspeRare travaillera en étroite synergie avec n-Lorem pour identifier les patients européens susceptibles de bénéficier des thérapies ASO déjà administrées, en toute sécurité, à des patients nano-rares sous autorisation de la FDA. Cela implique une coordination étroite avec les médecins et les établissements de soins, un alignement avec les exigences réglementaires et éthiques propres à chaque pays, ainsi que l'intégration de technologies génomiques avancées pour garantir une compréhension fine de la biologie sous-jacente de chaque patient. Fidèle à sa mission, n-Lorem place la sécurité des patients au premier plan, assurée tout au long du processus par des évaluations scientifiques rigoureuses, une supervision éthique indépendante et une prise de décision clinique éclairée.
« Chez n-Lorem, nous nous engageons à permettre à un maximum de patients d'accéder à des traitements grâce à notre plateforme ASO», déclare Sarah Glass, Ph.D., Directrice des opérations de la Fondation n-Lorem. « La communauté nano-rare a des besoins immenses à l'échelle mondiale. Cette collaboration représente une étape cruciale pour étendre notre mission au-delà des États-Unis. Les thérapies ASO individualisées ne peuvent parvenir aux patients que si les cadres cliniques et réglementaires sont capables de les accompagner. L'expertise d'EspeRare dans les systèmes réglementaires européens et dans l'accès à des traitements complexes pour les maladies rares fait d'elle un partenaire idéal pour étendre l'accès de manière responsable aux patients de cette région. »
« EspeRare a été fondée pour combler le fossé entre les avancées biomédicales et l'accès réel des patients aux traitements », explique Caroline Kant, Directrice générale de la Fondation EspeRare. « Trop souvent, l'innovation thérapeutique s'arrête aux portes des systèmes de santé, freinée par leur complexité et leur fragmentation. C'est pourquoi nous sommes déterminés à mobiliser notre expertise et notre réseau pour contribuer au déploiement de la plateforme ASO de n-Lorem au-delà des États-Unis. Ensemble, nous voulons mettre à disposition des thérapies de pointe pour les familles qui en ont un besoin urgent, et redéfinir ce que la médecine de précision peut apporter. »
Cette collaboration sera gouvernée par un comité de pilotage composé de représentants des deux organisations et chargé de coordonner la stratégie réglementaire, l'engagement clinique et la mise en œuvre du programme. Les parties envisagent une collaboration pluriannuelle témoignant d'un engagement commun à bâtir des parcours de soins durables et axés sur l'Europe pour les thérapies géniques personnalisées et à réduire les inégalités d'accès aux traitements pour les patients atteints de maladies ultra-rares. Dans un premier temps, EspeRare prévoit de soutenir l'initiation du traitement au cours de la première année pour jusqu'à trois patients basés en Suisse, susceptibles de bénéficier des thérapies ASO déjà en cours d'évaluation clinique chez des patients n-Lorem atteints de maladies nano-rares.
À propos de la Fondation n-Lorem
La Fondation n-Lorem est une organisation à but non lucratif créée pour exploiter l'efficacité, la polyvalence et la spécificité des technologies antisens afin de fournir gratuitement des traitements expérimentaux à base d'oligonucléotides antisens (ASO) aux patients nano-rares, c'est-à-dire dont la maladie est causée par une mutation génétique unique, propre à un seul ou à très peu d'individus dans le monde. Les patients nano-rares sont extrêmement rares (1 à 30 personnes), et n'ont souvent aucun accès à des options thérapeutiques.
n-Lorem a été fondée pour offrir une lueur d'espoir à ces patients grâce au développement de traitements individualisés à base d'ASO — de courts brins d'ADN modifié ciblant précisément les transcrits d'un gène défectueux afin de corriger l'anomalie. Ces traitements expérimentaux présentent l'avantage de pouvoir être développés rapidement, à moindre coût et avec une grande spécificité. À ce jour, n-Lorem a reçu plus de 400 demandes de traitement, avec plus de 200 patients nano-rares approuvés et plus de 40 patients déjà sous traitement.
La fondation a été créée par le Dr Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., ancien président et PDG d'Ionis Pharmaceuticals, qu'il a fondée en 1989 et transformée en leader mondial des thérapies ciblant l'ARN. Nous suivre sur Twitter, Facebook, LinkedIn and YouTube.
Pour en savoir plus sur la mission de n-Lorem, consultez www.nlorem.org, et n'hésitez pas à faire un don pour contribuer à offrir espoir, perspectives et options de traitement aux patients nano-rares qui en ont désespérément besoin.
À propos de la Fondation EspeRare
EspeRare est une organisation à but non lucratif dédiée à l'avancement de traitements pour les maladies rares, grâce à des partenariats stratégiques, une infrastructure de recherche translationnelle et des programmes centrés sur les patients. Depuis plus de dix ans, EspeRare œuvre à lever les barrières qui empêchent les innovations scientifiques prometteuses d'atteindre des patients historiquement négligés. Elle est devenue pionnière dans le développement de thérapies prénatales et personnalisées pour les maladies rares. En combinant l'agilité d'une biotech à un modèle à mission sociale, EspeRare comble le « valley of death » translationnel, en alignant les communautés de patients, les chercheurs académiques, les partenaires industriels et les régulateurs pour faire avancer les traitements et promouvoir un accès équitable. Basée à Genève, EspeRare s'appuie sur sa position unique au carrefour de la science, de la diplomatie sanitaire et de l'industrie des sciences de la vie pour structurer des collaborations à fort impact au service des patients du monde entier.
Pour découvrir notre mission : www.esperare.org. Si notre action vous inspire, soutenez-nous : votre générosité rend possibles les avancées que tant de familles attendent.
Media Contacts
n-Lorem Foundation
Amy Williford, Ph.D.
Vice President, Foundation Development and External Relations
[email protected]
EspeRare Foundation
Ryan Taft
[email protected]
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