Novos dados de vida real do Spinraza® (nusinersena) apontam melhorias motoras em pacientes com atrofia muscular espinhal

• Resultados preliminares de um estudoⁱ independente de vida real analisou mais de 100 pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, com idade entre três meses e 19 anos, em tratamento com Spinraza® (nusinersena)
• Após seis meses de estudo, foram observados resultados significativos em todo o grupo de pacientes

SÃO PAULO, 12 de julho de 2018 /PRNewswire/ -- O estudo "Nusinersena em pacientes com AME tipo 1 bebês, crianças e adultos jovens: resultados preliminares na função motora", acompanhou 104 pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) de início precoce durante seis meses. Os resultados preliminares foram publicados no importante periódico científico Neuromuscular Disorders, publicação oficial da World Muscle Society (Sociedade Mundial de Músculos) e demonstram os benefícios do medicamento aprovado para uso pediátrico e adulto no Brasil.

Entre os principais resultados observados no estudo, estão melhoras significativas nas funções motoras, que atingiram mais de dois pontos em 58 dos 104 (55,7%) participantes na escala CHOP INTEND e em 21 dos 104 (20,19%) na escala HINE. Alterações maiores de mais de dois pontos foram observadas em 26 de 71 pacientes com mais de dois anos de idade e em sete dos 20 pacientes com mais de dez anos. Mudanças maiores do que quatro pontos foram observados em 20 dos 71 pacientes com mais de dois anos de idade e em seis dos 20 pacientes com mais de dez anos.

Os achados preliminares do estudo indicam que uma melhora funcional motora pode ser observada em pacientes com AME de início precoce em uma faixa etária mais abrangente que a dos pacientes que participaram do estudo clínico ENDEAR. O estudo foi publicado pelas pesquisadoras Marika Pane e Concetta Palermo, entre outros, a partir da pesquisa realizada em cinco centros de tratamento na Itália que participaram do Programa de Acesso Expandido desenvolvido pela empresa Biogen.

"Esse é um dos primeiros estudos de vida real com pacientes de faixas etárias tão amplas. Os resultados reforçam os benefícios clínicos do Spinraza® (nusinersena) em diferentes faixas etárias, demonstrando resultados não observados no curso natural da doença", afirma Marcelo Gomes, diretor médico da Biogen no Brasil.

Sobre a AME

A AME é uma doença rara, a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade. É caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral, resultando em atrofia e fraqueza muscular grave e progressiva. Indivíduos com o tipo mais grave de AME podem ficar sem movimentos e apresentarem dificuldade em desempenhar funções básicas de sobrevivência, como respirar e engolir.

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Referência
ⁱ Marika Pane , Concetta Palermo , Sonia Messina , Valeria A Sansone, Claudio Bruno , Michela Catteruccia , Maria Sframeli , Emilio Albamonte , Marina Pedemonte, Adele DÕAmico , Giorgia Brigati , Roberto de Sanctis , Giorgia Coratti , Simona Lucibello, Enrico Bertini , Giuseppe Vita , Francesco Danilo Tiziano , Eugenio Mercuri , on behalf of the Italian EAP working group, Nusinersen in type 1 SMA infants, children and young adults: preliminary results on motor function, Neuromuscular Disorders (2018), doi: 10.1016/j.nmd.2018.05.010

FONTE Biogen

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