Pharming anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó su solicitud de autorización de comercialización bajo evaluación acelerada para el leniolisib

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La autorización de comercialización en el Espacio Económico Europeo se espera para el primer semestre de 2023 

LEIDEN, Países Bajos, 29 de octubre de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Compañía") (EURONEXT Ámsterdam: PHARM /Nasdaq: PHAR) anunció hoy que su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para el leniolisib fue validada para evaluación científica bajo evaluación acelerada por parte del Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La solicitud, presentada a principios de octubre de 2022, es para el fármaco en investigación leniolisib, un inhibidor selectivo del fosfoinosítido 3-quinasa delta (PI3Kδ) de administración oral, como tratamiento para el síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa delta activado (APDS), una inmunodeficiencia primaria poco común, en adultos y adolescentes de 12 años o más.

En agosto de 2022, Pharming anunció que la MAA para el leniolisib recibió la evaluación acelerada por parte del CHMP de la EMA. La evaluación acelerada reduce el plazo de revisión de 210 a 150 días. La EMA otorgará, previa solicitud, una evaluación acelerada para una MAA si determina que el producto es de gran interés para la salud pública, en particular, desde la perspectiva de la innovación terapéutica. La autorización de comercialización para el leniolisib en el Espacio Económico Europeo se espera para el primer semestre de 2023.

La MAA está respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III del leniolisib, anunciado el 2 de febrero de 2022, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del índice de tamaño de los ganglios linfáticos e incremento en el porcentaje de células B vírgenes en pacientes con APDS. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que el leniolisib fue bien tolerado por los participantes. También se presentaron como parte de la MAA los datos de un ensayo clínico de extensión a largo plazo y de etiqueta abierta en pacientes con APDS tratados con leniolisib.

Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comentó:

"La validación de la EMA para la revisión de nuestro MAA bajo una ruta de evaluación acelerada destaca el compromiso continuo de Pharming con el avance del leniolisib como un tratamiento dirigido a adultos y adolescentes de 12 años o más que padecen APDS. Anticipamos que el leniolisib cubrirá una necesidad insatisfecha de pacientes con APDS que actualmente dependen de terapias de apoyo para tratar sus síntomas primarios. Esta revisión constituye un hito clave en el esfuerzo de Pharming por ofrecerles a los proveedores de atención de la salud y a sus pacientes acceso global al leniolisib. Estamos ansiosos por trabajar con la EMA según sea necesario a lo largo del proceso normativo". 

Acerca del síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa δ activado (APDS)

El APDS es una inmunodeficiencia primaria poco común que afecta aproximadamente entre una y dos personas por millón. Es causado por variantes en cualquiera de dos genes, el PIK3CD o el PIK3R1, los cuales regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinosítido 3-quinasa delta).^1,2 Una señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunes no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a la inmunodeficiencia y la desregulación.^1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados a una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, con frecuencia las personas con APDS son diagnosticadas de manera errónea y sufren un retraso diagnóstico medio de 7 años.⁶ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede provocar una acumulación de la afectación a lo largo del tiempo, incluido el daño pulmonar permanente y el linfoma.^4-7 La única manera de diagnosticar de forma definitiva esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib 

Leniolisib es un inhibidor de moléculas pequeñas de la isoforma delta de la subunidad catalítica 110 kDa de clase IA PI3K. La PI3Kδ se expresa predominantemente en células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunológico a través de la conversión del fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). El leniolisib inhibe la producción de PIP3, el cual actúa como un importante mensajero celular que activa el AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como proliferación, diferenciación, producción de citocinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia del PI3Kα y el PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, el PI3Kẟ y el PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central del PI3Kẟ como regulador de numerosas funciones celulares del sistema inmune adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmune innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), es un fuerte indicador de que el PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente efectiva para varias enfermedades inmunes, como el APDS. Hasta la fecha, el leniolisib ha sido bien tolerado tanto durante el primer ensayo de fase 1 en humanos con personas sanas, como en el estudio de fase II/III habilitador de registro en pacientes que padecen APDS.

Acerca de Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. (EURONEXT Ámsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades poco comunes, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming desarrolla y comercializa una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias génicas que están entre fase inicial y tardía. Pharming tiene su sede principal en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia Pacífico.

Para obtener más información, visite www.pharming.com.

Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las suposiciones y expectativas actuales de la dirección e involucran riesgos e incertidumbres, conocidos y desconocidos, que podrían causar que los resultados, el desempeño o los eventos difieran sustancialmente de lo expresado o implícito en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como "busca", "ambición", "anticipa", "cree", "podría", "estima", "espera", "metas", "pretende", "puede", "hitos", "objetivos", "proyección", "plan", "probablemente", "proyecto", "riesgos", "programa", "busca", "debería", "diana", "hará" y términos y frases similares.  Algunos ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al cronograma y el progreso de los estudios preclínicos de Pharming y los estudios clínicos de sus candidatos a productos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y sus expectativas con respecto a requerimientos proyectados de capital de trabajo y recursos en efectivo, declaraciones que están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos, entre otros, el alcance, progreso y expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones del costo de los mismos, así como los desarrollos clínicos, científicos, normativos y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, así como de otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe anual 2021 de Pharming y en el Informe anual en el Formulario 20-F para el año terminado el 31 de diciembre de 2021 presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, es posible que los eventos y las circunstancias que se analizan en dichas declaraciones prospectivas no ocurran, y los resultados reales de Pharming podrían diferir de manera sustancial y adversa con respecto a los previstos o implícitos. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones cautelares contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deberían depositar un nivel de confianza indebido sobre las declaraciones prospectivas. Cualquier declaración prospectiva hace referencia exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basa en la información disponible para Pharming a la fecha de esta publicación. Pharming no asume obligación alguna de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otras informaciones.

Información privilegiada 

Este comunicado de prensa está relacionado con la divulgación de información que califica o puede calificar como información privilegiada según lo dispuesto en el Artículo 7(1) del Reglamento sobre abuso de mercado de la Unión Europea. 

Referencias 

1.  Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Contacto para obtener más información:

Pharming Group, Leiden, Países Bajos
Heather Robertson, gerente de Relaciones con los Inversionistas y Comunicaciones Corporativas
Tel.: +31 71 524 7400
Correo electrónico: [email protected]

FTI Consulting, Londres, Reino Unido
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Tel.: +44 203 727 1000

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FUENTE Pharming Group N.V.