Pharming anuncia que la EMA valida su solicitud de autorización para comercializar leniolisib

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- Pharming anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) valida su solicitud de autorización de comercialización bajo evaluación acelerada para leniolisib

Autorización de comercialización en el Espacio Económico Europeo prevista para el primer semestre de 2023

LEIDEN, Países Bajos, 28 de octubre de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la compañía") (EURONEXT Amsterdam: PHARM /Nasdaq: PHAR) anuncia hoy que su Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para leniolisib ha sido validada para evaluación científica bajo una evaluación acelerada por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La solicitud, presentada a principios de octubre de 2022, es para el fármaco en investigación, leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), como tratamiento para el síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara, en adolescentes y adultos mayores de 12 años.

En agosto de 2022, Pharming anunció que el CHMP de la EMA otorgó una evaluación acelerada a la MAA de leniolisib. La evaluación acelerada reduce el plazo de revisión de 210 días a 150 días. Previa solicitud, la EMA otorgará una evaluación acelerada de una MAA si decide que el producto es de gran interés para la salud pública y, en particular, desde el punto de vista de la innovación terapéutica. La autorización de comercialización de leniolisib en el Espacio Económico Europeo está prevista para el primer semestre de 2023.

La MAA está respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III de leniolisib, anunciado el 2 de febrero de 2022, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño de los ganglios linfáticos y aumento del porcentaje de células B vírgenes en pacientes con APDS. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que los participantes toleraron bien el leniolisib. También se presentaron como parte de la MAA los datos de un ensayo clínico de extensión abierto a largo plazo en pacientes con APDS tratados con leniolisib.

Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comentó:

"La validación de EMA para la revisión de nuestro MAA bajo una vía de evaluación acelerada destaca el compromiso continuo de Pharming para promover leniolisib como un tratamiento dirigido para adultos y adolescentes de 12 años o más con APDS. Anticipamos que leniolisib cubrirá una necesidad no satisfecha para pacientes con APDS, que actualmente dependen de terapias de apoyo para tratar sus síntomas principales. Esta revisión constituye un hito clave en el esfuerzo de Pharming para ofrecerles a los proveedores de atención médica y a sus pacientes acceso global a leniolisib. Esperamos colaborar con la EMA según sea necesario durante todo el proceso normativo".

Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa δ activada (APDS)

APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a 1 a 2 personas por millón. El APDS es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta).^1,2 La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación.^1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años.⁶ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede llevar a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño y linfoma^.4-7 La única manera de diagnosticar definitivamente esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib

Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K. PI3Kδ se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunitario a través de la conversión de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). Leniolisib inhibe la producción de PIP3 y PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3Kẟ en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III en pacientes con APDS.

Acerca de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico.

Para más información, visite www.pharming.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones a futuro. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las expectativas y suposiciones actuales de la gerencia e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que podrían causar que los resultados, el desempeño o los eventos reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como "objetivo", "ambición", "anticipar", "creer", "podría", "estimar", " esperar'', ''metas'', ''pretender'', ''puede'', "hitos", ''objetivos'', ''perspectiva'', ''plan'', ''probablemente'', ''proyecto'', ''riesgos'', "programa", ''buscar'', ''debería'', ''objetivo'', ''voluntad'' y términos y frases similares. Los ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo proyectados y recursos en efectivo, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y sus ramificaciones por el coste de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, los eventos y las circunstancias discutidas en dichas declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones de advertencia contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deben depositar una confianza indebida en las declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones a futuro se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado. Pharming no asume ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva como resultado de nueva información, eventos futuros u otra información.

Información interna

Este comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o puede haber calificado, como información privilegiada en el sentido del Artículo 7(1) del Reglamento de Abuso de Mercado de la UE.

Referencias

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Para más información pública, póngase en contacto con:

Pharming Group, Leiden, Países Bajos
Heather Robertson, directora de relaciones de inversores y comunicaciones corporativas
T: +31 71 524 7400
E: [email protected]

FTI Consulting, Londres, Reino Unido
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
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