Pharming Group erhält beschleunigte Bewertung in Europa für Leniolisib zur Behandlung von seltener Immunschwäche, APDS

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Beschleunigte Bewertung durch die EMA ermöglicht eine Verkürzung des Prüfungszeitraums für Leniolisib von den üblichen 210 Tagen auf 150 Tage

Pharming ist auf dem besten Weg, seinen Zulassungsantrag für Leniolisib in H2 2022 einzureichen

LEIDEN, Niederlande, 2. August 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. („Pharming" oder „das Unternehmen") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHARM) (Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine beschleunigte Bewertung des Zulassungsantrags (MAA) für Leniolisib gewährt hat. Leniolisib wurde für die Behandlung des aktivierten PI3K-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren im Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) untersucht. Pharming ist auf Kurs und plant, seinen Zulassungsantrag für Leniolisib im Oktober 2022 bei der EMA einzureichen.

Durch die beschleunigte Bewertung verkürzt sich der Zeitrahmen für die Prüfung einer MAA durch den CHMP von 210 Tagen auf 150 Tage. Die EMA gewährt auf Antrag eine beschleunigte Bewertung eines MAA, wenn sie entscheidet, dass das Produkt von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit und therapeutische Innovation ist.

Die klinische Entwicklung von Leniolisib umfasst positive Daten aus einer Phase-II/III-Studie mit dem Produkt, in der beide ko-primären Endpunkte in der Zielpatientenpopulation erreicht wurden: die bewertete Verringerung der Größe der Lymphknoten und die Korrektur der Immunschwäche. Die primären Wirksamkeitsergebnisse zeigten eine klinische Wirksamkeit von Leniolisib im Vergleich zu Placebo mit einer statistisch signifikanten Verringerung der log10-transformierten Summe der Produktdurchmesser (SPD) in den Index-Lymphadenopathie-Läsionen (p=0,0012) und einer Normalisierung der Immundysfunktion, die sich in einem erhöhten Anteil naiver B-Zellen gegenüber dem Ausgangswert zeigte (p<0,0001). Die Schrumpfung der Lymphadenopathie-Läsionen und der erhöhte Anteil an naiven B-Zellen sind bei den Patienten wichtig, da sie auf eine Verringerung der APDS-Krankheitsmarker hinweisen.

In der Studie war Leniolisib im Allgemeinen gut verträglich, wobei die Mehrzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse in beiden Behandlungsgruppen als leicht eingestuft wurde. Es traten keine unerwünschten Ereignisse auf, die zum Abbruch der Studienbehandlung führten, es gab keine Todesfälle, und die Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) war in der Leniolisib-Gruppe geringer als in der Placebo-Gruppe. Keines der SAEs stand im Verdacht, mit der Studienbehandlung in Zusammenhang zu stehen.

Anurag Relan, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte:

„Die Annahme eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für Leniolisib unterstreicht den hohen ungedeckten Bedarf für Patienten mit APDS, wobei das Produkt möglicherweise die erste zugelassene Behandlung für diese seltene Krankheit ist. Dies ist ein wichtiger Meilenstein für die APDS Community und für Pharming und baut auf den erfolgreichen Daten der Phase II/III auf, über die wir erstmals im Februar 2022 berichtet haben. Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, Leniolisib durch den behördlichen Prüfungsprozess zu bringen. Unser MAA soll im Oktober dieses Jahres eingereicht werden, damit wir dieses wichtige neue Produkt für Immunologen, Hämatologen und ihre Patienten in Europa verfügbar machen können."

Informationen zum Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase δ-Syndrom (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Millionen betroffen sind. Diese auch als PASLI bezeichnete Krankheit wird durch Varianten in einem der beiden Gene PIK3CD oder PIK3R1 verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.^1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3Kδ-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, können Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.^1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.^4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein können, einschließlich anderer primärer Immundefekte, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.⁶ Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.^4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Krankheit endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

Informationen zu Leniolisib

Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA mit immunmodulierenden und potenziell antineoplastischen Aktivitäten. Leniolisib hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat (PIP3). PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der spezifisch AKT (via PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kα und PI3Kβ, die ubiquitär exprimiert werden, werden PI3Kẟ und PI3Kγ primär in Zellen hämatopoetischen Ursprungs exprimiert. Die zentrale Rolle von PI3Kẟ bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und in geringerem Maße T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophile, Mastzellen und Makrophagen) weist stark darauf hin, dass PI3Kẟ ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für mehrere Immunerkrankungen ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl während der Phase-I-Studie bei gesunden Probanden als auch während der Phase-II/III-Zulassungsstudie gut vertragen.

Informationen zu Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, darunter kleine Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen. Weitere Informationen finden Sie unter www.pharming.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, u.a. in Bezug auf den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien der Produktkandidaten von Pharming, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, die Fähigkeit von Pharming, die Herausforderungen zu bewältigen, die die COVID-19-Pandemie für die Führung seiner Geschäfte mit sich bringt, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, u.a. in Bezug auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2021 und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am Freitag, 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände möglicherweise nicht eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.

Insider-Informationen

Diese Pressemitteilung bezieht sich auf die Veröffentlichung von Informationen, die als Insiderinformationen im Sinne von Artikel 7(1) der EU-Marktmissbrauchsverordnung gelten oder gegolten haben könnten.

Referenzen

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