Santaris Pharma A/S gør fremskridt med et RNA-rettet lægemiddel kandidat udviklingsforløb mod PCSK9, et afgørende nyt mål i behandlingen af forhøjet kolesterol

HØRSHOLM, Danmark og SAN DIEGO, April 27, 2010 /PRNewswire/ --

    
    -- Santaris Pharma A/S vælger førende forskningsforbindelse SPC5001
       rettet mod PCSK9 til at gøre fremskridt indenfor udviklingen af
       lægemidler til behandling af forhøjet kolesterol

    -- PCSK9 er et vigtigt nyt mål, et protein der er ansvarlig for
       reguleringen af LDL eller "dårlig" kolesterol i blodet der udgør en
       væsentlig risikofaktor for hjertesygdomme, hjerteanfald og
       slagtilfælde

    -- Prækliniske data der blev præsenteret under PCSK9 konferencen, viste
       at SPC5001 giver potentiel, specifik og langvarig hæmning af PCSK9 og
       nedsætter mængden af LDL-kolesterol på chimpanser med op til 74%

    -- Universal og bred anvendelse af Santaris Pharma A/S LNA Drug Platform
       og Drug Discovery Engine der er af afgørende betydning i udviklingen
       af effektive RNA-rettede terapier til en lang række sygdomme

Santaris Pharma A/S som er en klinisk biofarmaceutisk virksomhed der fokuserer på opdagelsen og udviklingen af RNA-rettede terapier, offentliggjorde i dag at den har gjort fremskridt med udviklingen af lægemidler og fundet frem til en forskningskandidat rettet mod PCSK9 (proprotein convertase/kexin type 9), et vigtigt nyt mål i behandlingen af forhøjet kolesterol. Ved hjælp af sit navnebeskyttet lægemiddel, har Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform og Drug Discovery Engine, Santaris Pharma A/S identificeret og gjort fremskridt med det nye lægemiddel SPC5001 på blot 18 måneder.

Forhøjet kolesterol er en afgørende risikofaktor for hjerterelaterede sygdomme, hjerteanfald og slagtilfælde. Ifølge Verdenssundhedsorganisationen skønnes det, at forhøjet kolesterol er skyld i 18% af alle slagtilfælde og 56% af hjertesygdomme globalt og dette svarer til ca. 4,4 millioner dødsfald og 40,4 millioner invaliditetsrelaterede leveår(1).

Santaris Pharma A/S præsenterede prækliniske data for SPC5001 i sidste måned under PCSK9 konferencen "Fra gen til terapeutik" i Nantes, Frankrig hvor mange af de mest fremtrædende farmaceutiske virksomheder var samlede for at diskutere bestræbelserne på at udvikle terapier der er rettede mod hæmningen af det nye vigtige lægemiddel PCSK9, et protein der er ansvarlig for reguleringen af LDL (low-density lipoprotein) eller "dårlig" kolesterol i blodet.

Dataene der blev præsenteret af forskere fra Santaris Pharma A/S viste, at SPC5001 giver potentiel, videnskabelig og langvarig hæmning af PCSK9 og nedsætter usund LDL kolesterol med 50% på chimpanser med en vedvarende reduktion på 74% på de højeste respondenter. SPC5001 ændrede ikke HDL (high-density lipoprotein) niveauerne eller den "gode" kolesterol i blodet(2). De prækliniske data indikerer, at SPC5001 har potentialet til at give patienter en ny behandlingsmulighed for at håndtere deres kolesterolniveauer.

"Der findes en stor interesse for PCSK9 som et spændende nyt lægemiddel til behandling af forhøjet kolesterol og efter at have påvist hvorledes SPC5001 effektivt nedsætter LDL eller den "dårlige" kolesterol under prækliniske forsøg, går vi hurtigt i gang med planerne om at gøre fremskridt med SPC5001 under kliniske forsøg som en potentiel ny behandling der kan hjælpe patienter med bedre at kunne forebygge risici for hjerte-karsygdomme" sagde vicepræsident og leder af den videnskabelige forskning Henrik Ørum PhD, fra Santaris Pharma A/S. "SPC5001 er et bevis på hvor effektivt vores LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine er eftersom vi har opdaget, optimeret og gjort fremskridt med SPC5001 under præklinisk udvikling på blot 18 måneder."

LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine der er udviklet af Santaris Pharma A/S kombinerer virksomhedens navnebeskyttet LNA teknologi med dennes specialiserede og målrettede basepar LNA-baserede lægemiddel kandidater til en række sygdomme inklusiv stofskifte-, infektions- og inflamatoriske sygdomme samt kræft og sjældne genetiske lidelser.

"Udover at gøre fremskridt med SPC5001 indenfor lægemiddel udvikling til behandling af forhøjet kolesterol, er vi klar til at begynde fase 2 kliniske forsøg med miravirsen (SPC3649) på patienter inficerede med Hepatitis C i anden halvdel af året" udtalte den administrerende direktør og formand for Santaris Pharma A/S, Søren Tulstrup. "I vores interne programmer såvel som programmerne med vores partnere, er den universelle og brede anvendelse af Santaris Pharma A/S LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine fortsat af afgørende betydning for udviklingen af effektive RNA-rettede terapier med høj affinitet, målrettet specificitet og markant potentiale til en lang række sygdomme."

SPC5001 er endnu et aktiv i Santaris Pharma A/S porteføljen af lægemiddeler under udvikling, indbefattet deres mest avanceret kemiske forbindelse miravirsen det internationale ikke navnebeskyttede navn (INN) eller generelle navn for den kemiske forbindelse tidligere kendt som SPC3649.

Miravirsen, som er det første mikroRNA-rettede lægemiddel der indgår i kliniske forsøg på mennesker, er et specifikt hæmningsmiddel af type miR-122 en leverspecifik mikroRNA der er nødvendig for at Hepatitis C virus kan reproduceres. Omvendt Hepatitis C terapier som direkte er rettede mod virusset, så fungerer miravirsen ved at fjerne "hjælpemolekylet" (miR-122) som er nødvendig for reproduktionen. Miravirsen bliver studeret under et fase 1 forsøg med flere stigende doser hos raske forsøgspersoner og et fase 2 forsøg med patienter der var smittede med Hepatitis C og forventes at kunne indledes i anden halvdel af 2010.

Santaris Pharma A/S har desuden en lang række lægemiddel opdagelses- og udviklingsprogrammer sammen med sine samarbejdspartnere: Shire plc (lægemiddelkandidater mod op til fem målgrupper af sjældne genetiske lidelser), Pfizer (lægemiddelkandidater mod op til ti målgrupper), GlaxoSmithKline (løsningsmodeller til lægemiddelkandidater fra op til fire virussygdomme programmer) og Enzon Pharmaceuticals (lægemiddelkandidater mod otte kræftmålgrupper med gode resultater).

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform

LNA Drug Platformen anvender Santaris Pharma A/S navnebeskyttet LNA teknologi og tilbyder nøglen til levering af de lovede RNA-rettede terapier i dag ved at tage fat på disse bekymringer og overvinde begrænsningerne af tidligere antisense og siRNA teknologier der kan levere basepar LNA-baserede lægemiddelkandidater på tværs af en lang række sygdomsstadier. Den enestående kombination af den lille størrelse og meget høje affinitet der kun er mulig med LNA lægemidler, sætter denne nye klasse lægemidler i stand til potentielt og specifikt at inhibere RNA-målgrupper på mange forskellige vævstyper uden behov for komplekse redskaber. LNA-baserede lægemidler udgør en lovende ny terapitype der sætter videnskabsmænd i stand til at udvikle lægemidler der kan angribe hidtil ufremkommelige kliniske veje. De vigtigste funktioner af LNA-baserede lægemidler indbefatter fremragende specificitet der giver optimal målretning, øget affinitet til mål hvilket giver forbedret virkningsgrad og stærk farmakologi på systematisk levering uden brug af komplicerede redskaber.

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er en privatejet klinisk biofarmaceutisk virksomhed der er fokuseret på opdagelsen og udviklingen af RNA-rettede terapier. Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform og Drug Discovery Engine der er udviklet af Santaris Pharma A/S kombinerer virksomhedens navnebeskyttet LNA teknologi med dens specialiserede og målrettede lægemiddel udviklingsegenskaber til hurtigt at levere basepar LNA-baserede lægemiddelkandidater på tværs af en lang række sygdomsstadier. Virksomhedens forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektions- og stofskiftesygdomme mens samarbejdspartnerne indenfor de største farmaceutiske virksomheder omfatter en lang række terapeutiske områder inklusive kræft, infektions- og inflamatoriske sygdomme og sjældne genetiske sygdomme. Virksomheden har indgået strategiske samarbejdsaftaler med Enzon Pharmaceuticals, GlaxoSmithKline, Pfizer og Shire plc. Som en del af sit brede ejendomspatent ejer virksomheden de eksklusive globale rettigheder til alle terapeutiske anvendelser af LNA'er. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 og har hovedkvarter i Danmark og et datterselskab i USA. Besøg venligst http://www.santaris.com for yderligere oplysninger.

(1) Verdenssundhedsorganisation - http://www.who.int/healthinfo/statistics/bod_cerebrovasculardiseasestroke.pdf

(2) Mundtlig- og plakatpræsentation PCSK9 konference, Locked Nucleic Acid antisense oligonukleotid hæmning af PCSK9, den 11. marts 2010