Santaris Pharma A/S gør fremskridt med miravirsen, det første medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler der indgår i kliniske forsøg i fase 2 til behandling af patienter der er smittede med Hepatitis C-virus.

HØRSHOLM, Danmark og SAN DIEGO, September 22, 2010 /PRNewswire/ --

- Santaris Pharma A/S indleder fase 2a kliniske forsøg med miravirsen (SPC3649) til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet på patienter der ikke tidligere er blevet behandlet for kronisk Hepatitis C.

- miravirsen er det første medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler der modtager Investigational New Drug (IND) godkendelse fra FDA, hvilket baner vejen for udførelse af fase 2 forsøg til behandling af Hepatitis C i USA.

- miravirsen der inhiberer miR-122, et mikroRNA-molekyle der er afgørende for Hepatitis C-virus replikation, er blevet udviklet af Santaris Pharma A/S Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform, og dermed reduceres niveauerne af Hepatitis C-virus betydeligt.

- Grundet medikamentets unikke virkemåde på organismen, lover det godt for miravirsen som den nye behandlingsmulighed for Hepatitis C patienter, indbefattet de ca. 50% af patienterne der er immune overfor de nuværende behandlingsmetoder (1).

Santaris Pharma A/S er en klinisk biofarmaceutisk virksomhed der fokuser på forskning og udvikling af RNA formålsbestemte terapier, bekendtgjorde i dag at den har gjort fremskridt med miravirsen (SPC3649), det første medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler der indgår i kliniske forsøg i fase 2 studier til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten på patienter der ikke tidligere er blevet behandlet for Hepatitis C-virus (HCV).

Santaris Pharma A/S, der har banet vejen til udførelse af de første kliniske forsøg med et medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler i USA, har desuden fået godkendt sin Investigational New Drug (IND)ansøgning fra den amerikanske fødevare og medicin administration (FDA). Bortset fra USA vil fase 2a kliniske forsøgene også blive udført i Holland, Tyskland, Polen, Rumænien og Slovakiet.

WHO skønner at omkring 3% af verdens indbyggere er smittede med HCV og at op mod 170 millioner mennesker er kroniske smittebærere med risiko for at udvikle lever cirrose eller leverkræft (2). Ca. 3-4 millioner amerikanere er kronisk smittede med omkring 40.000 nye tilfælde hvert år (1). I Europa findes der ca. 4 millioner smittebærere (2). De nuværende behandlingsformer med pegyleret interferon sammen med ribavirin er kun effektive i ca. 50% af tilfældene (1).

Miravirsen der er blevet udviklet ved hjælp af Santaris Pharma A/S navnebeskyttet medicin Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform, er en specifik inhibitor af miR-122 der er et bestemt mikroRNA-molekyle der er afgørende for replikationen af Hepatitis C-virus. Miravirsen er udformet til at genkende og binde miR-122 og dermed gøre det utilgængeligt for Hepatitis C-virus. Resultatet er at replikationen af virusset bliver effektivt inhiberet og niveauet af Hepatitis C-virus bliver reduceret.

"Vores fremskridt med miravirsen, det første medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler der indgår i kliniske forsøg i fase 2 studier på patienter med Hepatitis C, viser at Santaris Pharma A/S er førende i udviklingen af RNA målrettede medikamenter" udtalte Arthur A. Levin, ph.d. vicepræsident, udviklingschef og præsident for U.S. operations. "Opnåelsen af IND godkendelsen fra FDA til at udføre de første kliniske forsøg med et medikament der er rettet mod sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler i USA, bringer Santaris Pharma A/S et skridt nærmere at kunne tilbyde patienter der er kronisk smittede med HCV en mere effektiv og bedre behandlingsmulighed."

LNA Drug Platformen er den eneste teknologi der indeholder medikamenter rettet mod både mRNA og mikroRNA under kliniske forsøg og styrker den brede anvendelse af Platformen. Den enstående kombination af en lille størrelse og meget høj affinitet, hvilket kun er muligt med et LNA-baseret medikament, tillader denne nye medikamenttype potentielt og specifikt at inhibere RNA målgrupper på mange forskellige vævstyper uden behov for komplekse vehikler til indgift. LNA-baserede medicin er en lovende ny type terapi der sætter forskerne i stand til at udvikle medicin der angriber tidligere utilgængelige kliniske baner.

"Brugen af LNA Drug Platformen til at gøre fremskridt med de første terapier rettede mod de sygdomsfremkaldende mikroRNA-molekyler under menneskelige kliniske forsøg, var uden tvivl et videnskabeligt gennembrud" sagde Henrik Ørum ph.d. vicepræsident og videnskabschef hos Santaris Pharma A/S. "Vi er særdeles godt tilfredse med resultaterne af fase 1 forsøgene og begejstrede for at gøre fremskridt med miravirsen i fase 2 kliniske forsøg. På grund af de enestående handlings- og tolerabilitets profilmekanismer har miravirsen potentialet til at blive en effektiv behandlingsmetode for patienter med HCV."

Det randomiseret, dobbelt-blindet placebo kontrolleret studie med stigende flerdosis fase 2a, vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af miravirsen og er beregnet til at inddrage op til 55 patienter der ikke er blevet behandlet tidligere for kronisk Hepatitis C-virus genotype 1 smitte. Sekundært mål indebærer farmakokinetik af miravirsen og dennes påvirkning på virusmængden. Miravirsen vil blive givet som subkutane indsprøjtninger ugentligt eller hver fjortende dag i fire uger.

Data fra fase 1 kliniske forsøg med miravirsen på raske forsøgspersoner, viser at medikamentet blev godt optaget i kroppen. Et nyt studie der blev udgivet i Science påviste at miravirsen inhiberede miR-122-molekylet effektivt og reducerede Hepatitis C-virus betydeligt i leveren og blodomløbet på chimpanser der var kronisk smittede med Hepatitis C-virus (3). Miravirsen gav vedvarende virkeevne på dyrene i op til flere måneder efter behandlingsperioden var slut uden bivirkninger eller tegn på virus tilbagefald eller resistens.

Foruden miravirsen har Santaris Pharma A/S et stærkt produktsortiment rettet mod mRNA'er og mikroRNA'er både internt så vel som i partnerskaber og samarbejdsaftaler med miRagen Therapeutics (hjerte-kar sygdomme), Shire plc (sjældne genetiske sygdomme), Pfizer (hemmeligholdte terapeutiske områder), GlaxoSmithKline (virussygdomme) og Enzon Pharmaceuticals (onkologi).

Om mikroRNA'er

MikroRNA'er opstået som en vigtig klasse af små RNA'er i genomet. De kontrollerer ekspressionen af gensæt og hele baner og betragtes derfor som hovedansvarlige for reguleringen af genekspression. De seneste studier har påvist, at mikroRNA'er er indblandet i mange sygdomsprocesser. Eftersom de er enkelte molekylære entiteter der bestemmer ekspressionen af fundamentale regulerende baner, så repræsenterer mikroRNA'er et potentiale for kontrollen af mange biologiske- og sygdomsprocesser.

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform

LNA Drug Platformen og Drug Discovery Engine der er udviklet af Santaris Pharma A/S kombinerer virksomhedens navnebeskyttet LNA kemi med sine meget specialiserede og målrettede medicinudviklingsevner der hurtigt kan fremstille effektive enkeltstrengede LNA-baserede medicin mod RNA målgrupper, både mRNA og mikroRNA til en lang række sygdomme indbefattet stofskiftesygdomme, smitsomme og inflamatoriske sygdomme, kræft og sjældne genetiske sygdomme. LNA Drug Platformen overvinder begrænsningerne af tidligere antisense og siRNA teknologier og kan give effektive enkeltstrengede LNA-baserede medicin på tværs af en lang række sygdomstilstande. Den enestående kombination af en kompakt størrelse og meget høj affinitet, hvilket kun kan opnås med LNA-baserede medicin bevirker at denne nye medicintype kan på en effektiv og specifik måde inhibere RNA målgrupper på mange forskellige vævstyper uden behov for komplekse vehikler til indgift. LNA-baserede medicin er en lovende ny type terapi der sætter forskerne i stand til at udvikle medicin der angriber tidligere utilgængelige kliniske baner. De vigtigste funktioner af LNA-baserede medicin er en fremragende specificitet, optimal målretning, øget affinitet på målgrupper med stor effektivitet og stærk farmakologi efter systemisk tilførsel uden brug af komplicerede vehikler til indgift.

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er en privatejet klinisk stadie biofarmaceutisk virksomhed der målrettet arbejder med forskning og udvikling af RNA-baserede terapier. Lockeed Nucleic Acid (LNA) Drug Platformen og Drug Discovery Engine der er udviklet af Santaris Pharma A/S kombinerer virksomhedens navnebeskyttet LNA kemi med sine meget specialiserede og målrettede medicinudviklingsevner til hurtigt at kunne levere effektive enkeltstrengede LNA-baserede medicin på tværs af en lang række sygdomstilstande. Virksomhedens forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektionssygdomme og stofskiftesygdomme mens partnerskabet med nogle store farmaceutiske virksomheder omfatter en række terapeutiske områder inklusiv kræft, hjerte-karsygdomme, smitsomme og inflamatoriske sygdomme og sjældne genetiske sygdomme. Virksomheden har indgået strategiske partnerskaber med miRagen therapeutics, Shire plc, Pfizer, GlaxoSmithKline og Enzon Pharmaceuticals. Som en del af sin brede patentbeskyttelse har virksomheden eksklusive globale rettigheder til alle terapeutiske anvendelser af LNA. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 har hovedkontor i Danmark og afdelinger i USA. Besøg venligst http://www.santaris.com for yderligere oplysninger.

    
    (1) Den amerikanske sammenslutning til studier af leversygdomme -
        http://www.aasld.org/patients/Pages/LiverFastFactsHepC.aspx

    (2) World Health Organization (WHO) -
        http://www.who.int/csr/disease/hepatitis/Hepc.pdf

    (3) Science. Den 8. jan. 2010; 327(5962):198-201. Epub den 3. dec. 2009