Santaris Pharma A/S indleder endnu et Fase 1 studie med laegemiddel fra virksomhedens kardiometaboliske program: SPC4955, der inhiberer apoB, til behandling af forhøjet kolesterol

HØRSHOLM, Danmark og SAN DIEGO, May 11, 2011 /PRNewswire/ -- Santaris Pharma A/S, et biofarmaceutisk selskab med fokus på forskning i og udvikling af mRNA og microRNA-rettede laegemidler, offentliggjorde i dag, at selskabet indleder endnu et Fase 1 studie med et laegemiddel fra selskabets kardiometaboliske program, SPC4955, til behandling af forhøjet kolesterolniveau. SPC4955 er udviklet ved hjaelp af Santaris Pharma A/S' Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform og er et mRNA-rettet laegemiddel til inhibition af apolipoprotein B (apoB), et protein som er involveret i dannelsen af LDL kolesterol eller "dårlig" kolesterol.

Kolesterol er en vigtig komponent i alle celler og flere vigtige hormoner, dog kan et kolesterolniveau, som er ude af balance eller forhøjet, resultere i aterosklerotisk plak, som forårsager hjertekarsygdomme eller slagtilfaelde. I henhold til WHO er hjertekarsygdomme den førende dødsårsag på globalt plan, og forhøjet kolesterolniveau estimeres at forårsage 18% slagtilfaelde og 56% hjertesygdomme på globalt plan(1).

Det randomiserede, dose-eskalerende, dobbelt-blinde, placebo-kontrollerede Fase 1 studie vil undersøge SPC4955s sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik. Selskabet forventer at inkludere 30 raske frivillige, som vil blive randomiseret til at modtage ugentlige subkutane injektioner af SPC4955 eller placebo. Data fra praekliniske studier viser, at SPC4955 potent og doseforholdsmaessigt inhiberer apoB, hvilket resulterer i signifikant og varig reduktion af LDL kolesterol og triglycerider i kredsløbet(2).

For blot en uge siden offentliggjorde Santaris Pharma A/S nyheden om indledning af et Fase 1 studie med et andet laegemiddel, SPC5001, et mRNA-rettet laegemiddel til inhibition af syntese af Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9 (PCSK9) til behandling af forhøjet kolesterolniveau. PCSK9 er et protein involveret i fjernelse af LDL kolesterol eller "dårlig" kolesterol fra blodet.

"Indledning af Fase 1 studier for to laegemiddelkandidater, SPC4955 og SPC5001, inden for blot en uge viser, hvor effektiv vores LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine er og er ligeledes et vigtigt skridt for patienter hen mod bedre mulighed for regulering af kolesterolniveauet," udtaler Arthur A. Levin, PhD, Vice President og Chief Development Officer, Santaris Pharma A/S. "SPC4955 har til formål at inhibere produktion og eksport af LDL-C i leveren, mens vores andet laegemiddel, SPC5001, øger fjernelse af LDL fra blodet. Vi rammer ad forskellig vej med disse to laegemidler en bred vifte af patienter, som har behov for at regulere deres kolesterolniveau."

Udover selskabets kardiometaboliske programmer har Santaris Pharma A/S i september 2010 indledt Fase 2 studier med miravirsen, en microRNA-rettet laegemiddelkandidat rettet mod miR-122 til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus.

Santaris Pharma A/S' LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine kombinerer selskabets LNA kemi med dets specialiserede og målrettede infrastruktur og organisatoriske kompetencer til hurtigt at generere potente, enkelt-strengede LNA-baserede laegemiddelkandidater til behandling af en raekke sygdomme, herunder metaboliske, infektions- og inflammatoriske sygdomme, cancer og genetiske sygdomme.

Santaris Pharma A/S har på baggrund af denne LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine indgået en raekke samarbejdsaftaler med henblik på udvikling af mRNA- og microRNA-rettede laegemiddelkandidater. Disse inkluderer partnerskaber med Pfizer, Inc. (levering af laegemiddelkandidater for op til 20 targets), miRagen Therapeutics (hjertekarsygdomme), Shire plc (sjaeldne genetiske sygdomme), GlaxoSmithKline (fire laegemiddelkandidater mod virussygdomme) og Enzon Pharmaceuticals (otte cancer targets er leveret - tre afprøves pt. i Fase 1 studier).

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform

LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine er udviklet og ejet af Santaris Pharma A/S og kombinerer selskabets LNA kemi med dets betydelige know-how og ekspertise i at udvikle effektive LNA-baserede laegemidler rettet mod såvel mRNA som microRNA targets involveret i en lang raekke sygdomme, herunder stofskifte-, infektions- og inflammationssygdomme samt cancer og sjaeldne genetiske sygdomme. LNA-baserede laegemidler er en lovende ny klasse af laegemidler, som gør det muligt at påvirke sygdomsrelaterede targets, som ikke kan påvirkes med gaengs laegemiddelteknologi så som små molekyler og antistoffer. LNA Drug Platformen overvinder tillige de udfordringer, der indtil nu har begraenset anvendelsen af andre antisense og siRNA teknologier. En vaesentlig medvirkende årsag hertil er, an antisenselaegemidler baseret på LNA kan gøres betydeligt mindre end tidligere antisenselaegemidler uden at miste evnen til at binde til deres target, hvilket er en forudsaetning for terapeutisk aktivitet. Den unikke kombination af lille størrelse og høj affinitet gør det muligt for LNA-baserede laegemidler effektivt og vedvarende at haemme RNA targets i forskellige vaevstyper uden komplekse administrationsmetoder. LNA-baserede laegemidlers vigtigste egenskaber inkluderer deres høje affinitet for mRNA og mikroRNA targets, evnen til specifikt at binde sig til det ønskede target (høj specificitet) og en saerdeles god biostabilitet og favorabel vaevsfordeling, der gør det muligt effektivt og vedvarende at lukke ned for sygdomsrelaterede targets i en lang raekke vaev uden anvendelse af komplekse "leveringsmolekyler".

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er et privatejet biofarmaceutisk selskab med fokus på forskning i og udvikling af RNA-rettede laegemidler. Selskabet ejer Locked Nucleic Acid (LNA) platformen og den tilhørende Drug Discovery Engine, som kombinerer selskabets LNA kemi med dets specialiserede evne til hurtigt og effektivt at udvikle enkelt-strengede LNA-baserede laegemidler til behandling af en lang raekke sygdomme. Selskabets egne forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektions- og stofskiftesygdomme. Hertil kommer samarbejde med flere store medicinalfirmaer indenfor cancer, hjerte-karsygdomme, infektions- og inflammationssygdomme samt sjaeldne genetiske sygdomme. Selskabets strategiske partnere inkluderer Pfizer, Shire, GlaxoSmithKline, Enzon Pharmaceuticals og miRagen Therapeutics. Santaris Pharma A/S ejer en bred portefølje af patenter, herunder alle globale rettigheder til den terapeutiske anvendelse af LNA-kemien. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 og har hovedkontor i Danmark samt datterselskab i USA. Se www.santaris.com for yderligere oplysninger.

1 World Health Organization - http://www.who.int/healthinfo/statistics/bod_cerebrovasculardiseasestroke.pdf

2 Santaris Pharma A/S in-house data