Santaris Pharma A/S præsenterer microRNA og mRNA forskningsresultater baseret på virksomhedens Locked Nucleic Acid teknologi på årets Oligonucleotide Therapeutics Society konference

HØRSHOLM, Danmark og SAN DIEGO, September 7, 2011 /PRNewswire/ --

• Santaris Pharma A/S præsenterer fremskridt i virksomhedens udvikling af miravirsen, et microRNA-rettet lægemiddel, som inhiberer miR-122. Virksomheden udfører pt. kliniske studier I Phase 2 til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus (HCV)
• Forskere hos Santaris Pharma A/S påviser specificitet i "tiny" 8-mer LNA-baserede compounds, som kan inhibere hele microRNA familier, hvilket åbner døren for nye måder at behandle sygdomme på
• Data præsenteret af forskere hos Santaris Pharma A/S demonstrerer vellykket "naked" optagelse af LNA-baserede compounds, hvilket gør det til det foretrukne valg i forhold til andre RNA-baserede teknologier, som kræver komplekse drug delivery systemer
• LNA Drug Platformens alsidighed gør det muligt for Santaris Pharma A/S at udvikle både microRNA og mRNA-rettede lægemidler med uovertruffet specificitet og øget affinitet til target, hvilket forbedrer deres terapeutiske effekt

Santaris Pharma A/S, en biofarmaceutisk virksomhed med fokus på forskning i og udvikling af mRNA og microRNA-rettede lægemidler, offentliggør i dag fremskridt i virksomhedens microRNA udviklingsprogrammer, baseret på Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platformen. Resultaterne præsenteredes på den årlige konference afholdt af Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) i København d. 8.-10. september 2011. Ud over en præsentation af virksomhedens microRNA-rettede lægemiddel miravirsen, præsenterer Santaris Pharma A/S seks abstracts/posters.

(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20100111/SPLOGO)

LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine, som begge er udviklet af Santaris Pharma A/S, kombinerer virksomhedens LNA kemi med dens evne til hurtigt at levere højeffektive enkeltstrengede LNA-baserede lægemiddelkandidater, som specifikt og målrettet kan inhibere udvalgte mRNA og microRNA targets i forbindelse med behandling af en lang række sygdomme såsom metaboliske sygdomme, infektions- og inflammatoriske sygdomme samt cancer og sjældne genetiske sygdomme.

"Hos Santaris Pharma A/S glæder vi os over, at OTS afholder den årlige konference her i Danmark for på den måde at anerkende den banebrydende forskning og udvikling inden for RNA-rettet medicin, der udføres i Danmark af private virksomheder såsom Santaris Pharma A/S, i samarbejde med offentlige institutioner og forskningscentre", siger Henrik Ørum, Ph.D., Vice President og Chief Scientific Officer, Santaris Pharma A/S.

"Santaris Pharma A/S er glade for at kunne præsentere fremskridt i vores forskning inden for microRNA og mRNA-rettede lægemidler baseret på vores Locked Nucleic Acid Drug Platform", tilføjer Henrik Ørum. "Santaris Pharma A/S præsenterer meget spændende resultater i de kliniske studier, hvor virksomhedens førende microRNA-rettede lægemiddelkandidat, miravirsen, afprøves som behandling af patienter inficeret med Hepatitis C.

I en præsentation med titlen, "Targeting miRNA-122 for the Treatment of HCV", vil Henrik Ørum give en opdatering af virksomhedens udvikling af miravirsen, som er det første microRNA-rettede lægemiddel under afprøvning i kliniske studier. Lægemidlet afprøves pt. i Phase 2 studier for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet i patienter inficeret med HCV, som ikke har modtaget forudgående behandling. Data fra Phase 1 kliniske studier med miravirsen viser, at lægemidlet tolereres af raske forsøgspersoner. Allerede publiceret data i Science viser, at miravirsen inhiberer miR-122 og viser drastisk fald i Hepatitis C virus i leveren og i blodbanerne på chimpanser, som er kronisk inficeret med Hepatitis C virus(1). Miravirsen er på baggrund af sin unikke virkningsmekanisme og gode tolerabilitet en lovende potentiel behandlingsmulighed for patienter med HCV.

Forskere hos Santaris Pharma A/S præsenterer endvidere data som yderligere understøtter specificiteten af virksomhedens "tiny" LNA-baserede compounds der muliggør inhibition af hele microRNA familier. Teknologien, der for nyligt blev publiceret i Nature Genetics åbner nye muligheder for behandlingen af en lang række sygdomme, inklusive cancer, virusinfektioner, hjertekar- og muskulære sygdomme(2) .

MicroRNAs har vist sig at være en vigtig gruppe ikke kodende RNAer som kontrollerer og samordner aktiviteten af mange forskellige proteinkodende gener. Ændringer i de cellulære niveauer af disse kontrolmolekyler er blevet associeret med en lang række sygdomme, hvilket gør microRNA'erpotentielle targets til behandling af mange sygdomsprocesser.

Santaris Pharma A/S vil ydermere præsentere data, som viser at LNA-baserede compounds, modsat andre typer af RNA-rettede lægemidler, er i stand til at inhibere medicinsk interessante mRNA og microRNA targets i en lang række væv og organer uden anvendelse af komplekse drug delivery systemer.

Santaris Pharma A/S' LNA Drug Platform er den eneste RNA teknologi med både mRNA og microRNA-rettede lægemidler til afprøvning i kliniske studier, hvilket demonstrerer de brede anvendelsesmuligheder for platformen. I september 2010 indledte Santaris Pharma A/S Phase 2 studier med miravirsen, den første microRNA-rettede lægemiddelkandidat (rettet mod miR-122) til behandling af patienter inficeret med Hepatitis C virus. Derudover indledte Santaris Pharma A/S i maj 2011 Phase 1 kliniske studier med to mRNA-rettede lægemidler, SPC5001 mod PCSK9 og SPC4955 mod apoB, til behandling af forhøjet kolesterol.

Santaris Pharma A/S har en bred og voksende pipeline, blandt andet baseret på adskillige mRNA og microRNA forsknings- og udviklingssamarbejder. Disse inkluderer partnerskaber med Pfizer, Inc. (udvikling af lægemiddelkandidater mod op til 20 targets), miRagen Therapeutics (hjertekarsygdomme), Shire plc (sjældne genetiske sygdomme), GlaxoSmithKline (fire lægemiddelkandidater mod virussygdomme) og Enzon Pharmaceuticals (otte cancer targets er leveret - tre afprøves pt. i Phase 1 kliniske studier).

Om Locked Nucleic Acid (LNA) Drug Platform

LNA Drug Platform og Drug Discovery Engine er udviklet og ejet af Santaris Pharma A/S og kombinerer virksomhedens LNA kemi med dens betydelige know-how og ekspertise i at udvikle effektive LNA-baserede lægemidler rettet mod såvel mRNA som microRNA targets involveret i en lang række sygdomme, herunder stofskifte-, infektions- og inflammationssygdomme samt cancer og sjældne genetiske sygdomme. LNAbaserede lægemidler er en lovende ny klasse af lægemidler, som gør det muligt at påvirke  sygdomsrelaterede targets, som ikke kan påvirkes med gængs lægemiddelteknologi såsom små molekyler og antistoffer. LNA Drug Platformen overvinder tillige de udfordringer, der indtil nu har begrænset anvendelsen af andre antisense og siRNA teknologier. En væsentlig medvirkende årsag hertil er, at antisenselægemidler baseret på LNA kan gøres betydeligt mindre end tidligere antisenselægemidler uden at miste evnen til at binde til deres target, hvilket er en forudsætning for terapeutisk aktivitet. Den unikke kombination af lille størrelse og høj affinitet gør det muligt for LNA-baserede lægemidler effektivt og vedvarende at hæmme RNA targets i forskellige vævstyper uden komplekse administrationsmetoder. LNAbaserede lægemidlers vigtigste egenskaber inkluderer deres høje affinitet for mRNA og mikroRNA targets, evnen til specifikt at binde sig til det ønskede target (høj specificitet) og en særdeles god biostabilitet og favorabel vævsfordeling, der gør det muligt effektivt og vedvarende at lukke ned for sygdomsrelaterede targets i en lang række væv uden anvendelse af komplekse drug delivery systemer.

Om Santaris Pharma A/S

Santaris Pharma A/S er en privatejet biofarmaceutisk virksomhed med fokus på forskning i og udvikling af RNA-rettede lægemidler. Virksomheden ejer Locked Nucleic Acid (LNA) platformen og den tilhørende Drug Discovery Engine, som kombinerer virksomhedens LNA kemi med dens specialiserede evne til hurtigt og effektivt at udvikle enkelt-strengede LNA-baserede lægemidler til behandling af en lang række sygdomme. Virksomhedens egne forsknings- og udviklingsaktiviteter fokuserer på infektions- og stofskiftesygdomme. Hertil kommer samarbejde med flere store medicinalfirmaer indenfor cancer, hjerte-karsygdomme, infektions- og inflammationssygdomme samt sjældne genetiske sygdomme. Virksomhedens strategiske partnere inkluderer miRagen Therapeutics, Shire plc, Pfizer, GlaxoSmithKline og Enzon Pharmaceuticals. Santaris Pharma A/S ejer en bred portefølje af patenter, herunder alle globale rettigheder til den terapeutiske anvendelse af LNA-kemien. Santaris Pharma A/S blev grundlagt i 2003 og har hovedkontor i Danmark samt datterselskab i USA. Se http://www.santaris.com for yderligere oplysninger.

(1) Lanford et al, Therapeutic silencing of microRNA-122 in primates with chronic hepatitis C virus infection. Science 327 (5962): 198-201

(2) Obad, et al. Silencing of microRNA families by seed-targeting tiny LNAs. Nature Genetics 10.1038/ng.786.