Servier acquiert un traitement potentiel du syndrome del'X fragile, la cause génétique la plus fréquente des troubles du spectre autistique

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• Servier acquiert KER-0193, un traitement potentiel du syndrome de l'X fragile, développé par Kaerus Bioscience, une société de Medicxi
• KER-0193, une nouvelle petite molécule biodisponible par voie orale, a obtenu la Désignation de Médicament orphelin et la Désignation de Médicament Pédiatrique Rare par la FDA (agence américaine du médicament)
• Cette acquisition renforce le pipeline en neurologie de Servier conformément à sa stratégie 2030

SURESNES, France, 8 septembre 2025 /PRNewswire/ -- Servier, un groupe pharmaceutique international et indépendant gouverné par une fondation, a annoncé aujourd'hui avoir conclu un accord définitif avec Kaerus Bioscience pour l'acquisition de KER-0193, un traitement potentiel du syndrome de l'X fragile (Fragile X syndrome – FXS), la cause génétique la plus fréquente des troubles du spectre autistique (TSA). Cette acquisition démontre l'engagement de Servier dans le développement d'une franchise en neurologie en élargissant son pipeline avec des actifs ciblant des indications rares pour des patients avec des besoins importants non satisfaits.

KER-0193 a été découvert et développé par Kaerus Bioscience, une société de biotechnologie dont le siège social est au Royaume Uni, cofondée par Medicxi en 2016. Kaerus Bioscience a réalisé avec succès une étude clinique de Phase 1 sur KER-0193 chez des volontaires sains en mars 2025, qui a confirmé la sécurité d'emploi et la bonne tolérance du traitement, et son excellente pharmacocinétique. En outre, KER-0193 a obtenu le statut de Médicament Orphelin et de Médicament Pédiatrique Rare par l'agence américaine du médicament (FDA).

Conformément aux termes de l'accord, Kaerus Bioscience recevra un paiement initial pour la vente de KER-0193 et sera également éligible à des paiements complémentaires liés au développement et à la commercialisation. La valeur totale de la transaction pourrait atteindre 450 millions de dollars.

Claude Bertrand, Vice-Président Exécutif R&D chez Servier, a déclaré : « KER-0193 est la première acquisition d'actifs pour Servier en neurologie, ce qui marque une étape importante dans notre stratégie à 2030, et renforce notre engagement à long terme visant à établir une franchise de premier plan en neurologie axée sur les maladies rares. Ceci reflète notre détermination à développer un pipeline différencié de traitements innovants pour les patients avec des besoins non satisfaits. Nous sommes particulièrement enthousiastes de faire progresser KER-0193, car nous pensons qu'il offre des perspectives prometteuses pour les patients atteints du syndrome de l'X fragile, une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucune option de traitement approuvée. » 

Dr. Robert Ring, PDG de Kaerus Bioscience, a déclaré : « Nous sommes convaincus du potentiel thérapeutique de KER-0193 dans le syndrome de l'X fragile. L'engagement fort de Servier en neurologie et ses capacités mondiales en font le partenaire idéal pour poursuivre le développement de KER-0193 au bénéfice des patients à travers le monde. »

Michèle Ollier, Cofondatrice et Partenaire de Medicxi, a déclaré : « Kaerus Bioscience a été créée par Medicxi afin de promouvoir une vision claire du produit pour développer une première thérapie potentielle du syndrome de l'X fragile. Nous sommes extrêmement fiers des progrès scientifiques majeurs réalisés par l'équipe de Kaerus sous la direction du Dr Ring, et nous sommes ravis que cet accord avec Servier puisse accélérer le développement de KER-0193, nous permettant ainsi de nous rapprocher de notre objectif : mettre ce nouveau traitement innovant à disposition des patients qui en ont le plus besoin. »

KER-0193 est une petite molécule, biodisponible par voie orale, modulateur des canaux BK, qui cible spécifiquement le fonctionnement anormal des canaux BK lié à la cause génétique du FXS. KER-0193 a déjà démontré, dans des études précliniques, des bénéfices significatifs sur l'amélioration des déficits comportementaux, sensoriels et cognitifs liés au syndrome. Dans le cadre de la stratégie de développement, Servier préparera le lancement d'un essai clinique de Phase 2 en 2026 chez des patients atteints de FXS en Amérique et en Europe. 

Le FXS (syndrome de l'X fragile) est un syndrome génétique rare du neurodéveloppement caractérisé par un large éventail de troubles cognitifs et comportementaux. Il est la cause génétique la plus fréquente de déficience intellectuelle et la principale forme monogénique de troubles du spectre autistique (TSA), qui affecte environ 1 homme sur 7 000 et 1 femme sur 11 000 dans le monde. Actuellement, il n'y a pas de traitement approuvé pour le FXS, qui représente environ 1% des cas de TSA et de déficience intellectuelle dans le monde.

Contacts médias Servier :

Olympe Muller
[email protected]

Contacts médias Kaerus Bioscience :
Optimum Strategic Communications 
Hana Malik, Stephen Adams
Tel : +44 (0) 20 3882 2119
Email : [email protected]

À propos de Servier

Servier est un groupe pharmaceutique international gouverné par une Fondation, qui aspire à avoir un impact sociétal significatif pour les patients et pour un monde durable. Son modèle de gouvernance unique assure son indépendance tout en favorisant l'innovation à long terme, et lui permet d'investir l'ensemble de ses bénéfices dans son développement.

Leader mondial dans le domaine de l'hypertension et des maladies veineuses et acteur majeur dans le domaine du cardiométabolisme, Servier entend apporter aux patients atteints de maladies chroniques des innovations qui visent à améliorer leur quotidien grâce à une approche holistique qui inclut l'adhésion au traitement et le suivi comme une priorité. Le Groupe a également l'ambition de devenir un acteur majeur dans le domaine des cancers rares, domaine dans lequel il investit massivement, lui consacrant près de 70 % de son budget de R&D. En s'appuyant sur la médecine de précision, Servier développe des traitements ciblés efficaces.

Fort de son succès en oncologie, Servier s'engage dans le domaine de la neurologie, comme relais de croissance future. Le Groupe se concentre sur un nombre restreint de troubles neurologiques rares, où l'identification précise des profils de patients permet d'apporter une réponse thérapeutique ciblée grâce à la médecine de précision. 

Pour favoriser un accès élargi à des soins de qualité et à moindre coût, Servier propose également une large gamme de médicaments génériques, s'appuyant sur des marques reconnues en France, en Europe de l'Est et au Brésil. Dans toutes ses activités, le Groupe intègre la voix des patients à chaque étape du cycle de vie du médicament.

Servier, dont le siège social est basé en France, s'appuie sur une solide implantation géographique dans près de 140 pays. En 2023/2024, le Groupe, qui compte plus de 22 000 collaborateurs dans le monde, a réalisé un chiffre d'affaires de 5,9 milliards d'euros.

Plus d'informations sur : servier.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux : LinkedIn, Facebook, X, Instagram.

À propos de Kaerus Bioscience

Kaerus Bioscience est une société biopharmaceutique au stade clinique basée au Royaume Uni, crée par Medicxi pour le développement des thérapies pour des syndromes génétiques rares du neurodéveloppement. Kaerus a développé un pipeline de thérapies ciblées à petites molécules qui s'attaquent au dysfonctionnement des canaux sous-jacent dans le syndrome de l'X fragile, qui est la cause héréditaire la plus fréquente de déficience intellectuelle et des troubles du spectre autistique (TSA) dans le monde.

Pour plus d'information sur Kaerus, veuillez consulter le site www.kaerusbio.com.

À propos de Medicxi

Medicxi est une société d'investissement spécialisée dans le domaine de la santé dont la mission est de créer et d'investir dans des sociétés tout au long du développement de médicaments. Fort d'une expertise dans le développement pharmaceutique et la création d'entreprises au cours de plus de deux décennies, Medicxi investit dans des thérapies à stade précoce ou avancé avec une vision du produit qui puisse répondre à un besoin médical non satisfait claire. Pour plus d'information, veuillez consulter le site : www.medicxi.com

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