Swissmedic aprueba IFINWIL® (eflornitina) para niños diagnosticados con neuroblastoma de alto riesgo (HRNB)

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Jul 08, 2025, 02:01 ET

IFINWIL ^®: ahora aprobado en Suiza¹
Nueve de cada 10 casos de neuroblastoma se presentan en niños menores de cinco años²
La tasa de supervivencia promedio de los niños con HRNB es de solo el 50%²

UXBRIDGE, Inglaterra, 8 de julio de 2025 /PRNewswire/ -- Norgine, empresa farmacéutica especializada líder en Europa, se complace en anunciar que Swissmedic ha aprobado el registro de IFINWIL® (eflornitina) como monoterapia para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de un año con neuroblastoma de alto riesgo (HRNB)¹.

"Este hito marca una nueva aprobación regulatoria de IFINWIL® para el neuroblastoma de alto riesgo, tras las aprobaciones en EE.UU., Israel y Australia", declaró Jörg Plessl, vicepresidente y director de Asuntos Regulatorios Globales de Norgine. "Agradecemos profundamente a Swissmedic y a los demás socios del Proyecto Orbis su profundo conocimiento de los distintos desafíos asociados con la oncología pediátrica. Su agilidad en el uso de vías regulatorias adaptativas es crucial, ya que hay mucho en juego cuando se trata de la vida de los niños. En estas situaciones, la velocidad y la flexibilidad no solo son ventajosas, sino que pueden marcar la diferencia".

"Al colaborar con socios regulatorios internacionales a través del Proyecto Orbis, estamos avanzando en nuestra estrategia para ampliar el acceso a terapias innovadoras para pacientes pediátricos en Europa y Australia y Nueva Zelanda", afirmó el Dr. David Gillen, director médico de Norgine. "En Norgine, nos enorgullece abordar algunas de las enfermedades más complejas, impulsados por nuestra misión de brindar tratamientos eficaces donde más se necesitan".

HRNB es un tipo de cáncer poco común pero agresivo que afecta predominantemente a niños y se presenta con mayor frecuencia durante los primeros 5 años de vida.² A nivel mundial, el neuroblastoma afecta anualmente a aproximadamente 10,2 niños menores de 15 años por millón, y alrededor del 50 % de los casos se clasifican como de alto riesgo al momento del diagnóstico.^3,4El neuroblastoma se origina en las células nerviosas del cuerpo (neuroblastos) y generalmente se presenta como un tumor primario en las glándulas suprarrenales.⁵ Se considera un tumor agresivo porque a menudo se propaga a otras partes del cuerpo (metástasis). En la mayoría de los casos, ya se ha propagado al momento del diagnóstico.⁵

A pesar de la terapia multimodal intensiva, la tasa de supervivencia a 5 años para el neuroblastoma de alto riesgo se mantiene por debajo del 50 %, en comparación con más del 95 % en bebés con enfermedad de bajo riesgo.^2,6 El neuroblastoma representa aproximadamente el 15 % de todas las muertes pediátricas relacionadas con el cáncer, lo que subraya la urgente necesidad de opciones de tratamiento más efectivas.⁷

Acerca de IFINWIL^®Se ha investigado el uso de IFINWIL® como tratamiento de mantenimiento posterior para el neuroblastoma de alto riesgo (HRNB) en pacientes pediátricos sin enfermedad activa (NAD)/sin evidencia de enfermedad (NED) después de una terapia multimodal de primera línea con múltiples agentes.⁸ IFINWIL® es una terapia que bloquea una enzima llamada ornitina descarboxilasa (ODC), responsable de la producción de poliaminas, que son importantes para el crecimiento y desarrollo del tumor.⁹

Antecedentes del tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo (HRNB)
Los niños diagnosticados con HRNB se someten a un régimen de tratamiento intenso que aún los deja vulnerables a las recaídas y la muerte.¹⁰ Aunque ha habido algunas mejoras en la supervivencia, el pronóstico para los niños con neuroblastoma de alto riesgo sigue siendo malo, con alrededor del 80% de las recaídas de alto riesgo que ocurren dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico, y la supervivencia a largo plazo sigue siendo baja, con solo alrededor del 15% sobreviviendo más de 5 años después de la recaída.^11,12,13 Evitar las recaídas es clave para la supervivencia a largo plazo y, hasta ahora, no ha habido terapias aprobadas para el período de tratamiento de mantenimiento posterior en los principales mercados fuera de Estados Unidos.¹⁴

Acerca del Proyecto Orbis
El Proyecto Orbis es una iniciativa (desde mayo de 2019) del Centro de Excelencia en Oncología (OCE) de la FDA de EE.UU. y proporciona un marco para la presentación simultánea y la revisión colaborativa de productos oncológicos innovadores entre las autoridades reguladoras internacionales. Se creó con el objetivo general de acelerar el acceso de los pacientes de todo el mundo a terapias innovadoras contra el cáncer. El Proyecto Orbis está coordinado por la FDA y entre sus socios se encuentran la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (UK MHRA), la Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA), Canadá (Health Canada), Singapur (Autoridad de Ciencias de la Salud [HSA]), Suiza (Swissmedic), Brasil (Agência Nacional de Vigilância Sanitária [ANVISA]) e Israel (Ministerio de Salud).

En abril de 2024, Norgine presentó una solicitud de aprobación de eflornitina para el neuroblastoma de alto riesgo (HRNB), a través del Proyecto Orbis en Australia, Suiza y el Reino Unido. En abril de 2025, la Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA) aprobó el registro de IFINWIL® para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con HRNB que hayan respondido a terapias multimodales previas con múltiples agentes.

Estos hitos regulatorios respaldan los esfuerzos de Norgine por facilitar el acceso de los pacientes a IFINWIL® y ofrecer una nueva opción de tratamiento en el campo de la oncología pediátrica.

Acerca de Norgine
Norgine es una compañía farmacéutica especializada líder en Europa que lleva más de un siglo ofreciendo medicamentos innovadores a los pacientes. Nuestro compromiso con la transformación de la vida de las personas impulsa todo lo que hacemos, y nuestra experiencia europea, nuestra infraestructura totalmente integrada y nuestro excepcional enfoque de colaboración nos permiten aplicar rápidamente soluciones creativas para ofrecer a los pacientes medicamentos que cambian la vida a los que de otro modo no podrían acceder. Norgine se enorgullece de haber ayudado a más de 25 millones de pacientes en todo el mundo en 2022 y de haber generado 530 millones de euros en ventas netas de productos, un crecimiento de casi el 5 % con respecto a 2021.

Norgine tiene presencia directa en 16 países europeos, además de Australia y Nueva Zelanda. También contamos con una sólida red global de socios en mercados no pertenecientes a Norgine. Somos una empresa farmacéutica flexible y totalmente integrada, con plantas de fabricación (Hengoed, Gales y Dreux, Francia), redes de suministro a terceros y una importante capacidad de desarrollo de productos, además de nuestra infraestructura de ventas y marketing. Esto nos permite adquirir, desarrollar y comercializar productos especializados e innovadores que marcan una diferencia real en la vida de pacientes de todo el mundo.

NORGINE y el logotipo de la vela son marcas comerciales del grupo de empresas Norgine.

Referencias

1. Swissmedic Journal. Swissmedic Journal Consultado en julio de 2025
2. https://www.solvingkidscancer.org.uk/neuroblastoma/neuroblastoma-statistics/. Consultado en junio de 2025.
3. Neuroblastoma Treatment (PDQ^®) - NCI
4. Steven G. DuBois et al. High-Risk and Relapsed Neuroblastoma: Toward More Cures and Better Outcomes. Am Soc Clin Oncol Educ Book 42, 768-780(2022).
5. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7185/neuroblastoma. Consultado en junio de 2025
6. Herd F, Basta NO, McNally RJQ, Tweddle DA. A systematic review of re-induction chemotherapy for children with relapsed high-risk neuroblastoma. Eur J Cancer. 2019 Apr;111:50-58.
7. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK448111/ Consultado en junio de 2025
8. Clinical Trial NCT02395666; Preventative trial of difluoromethylornithine (DFMO) in high risk patients with neuroblastoma that is in remission. Disponible en: Study Details | Preventative Trial of Difluoromethylornithine (DFMO) in High Risk Patients With Neuroblastoma That is in Remission | ClinicalTrials.gov.
9. Meyskens FL Jr, Gerner EW. Development of Difluoromethylornithine (DFMO) as a Chemoprevention Agent. Clin Cancer Res. 1999 May;5(5):945-51
10. Basta NO, Halliday GC, Makin G, Birch J, Feltbower R, Bown N, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115:1048-57.
11. Desai A, et al. Outcomes Following GD2-Directed Post consolidation Therapy for Neuroblastoma After Cessation of Random Assignment on ANBL0032: A Report From the Children's Oncology Group. J Clin Oncol. 2022 Jul; JCO2102478.
12. Basta NO, Halliday GC, Makin G, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115(9):1048-1057. doi:10.1038/bjc.2016.302.
13. London WB, Bagatell R, Weigel BJ, Fox E, Guo D, Van Ryn C, et al. Historical time to disease progression and progression-free survival in patients with recurrent/refractory neuroblastoma treated in the modern era on Children's Oncology Group early-phase trials. Cancer. 2017;123:4914-23.
14. FDA approves eflornithine for adult and pediatric patients with high-risk neuroblastoma | FDA, Consultado 04.07.25