Vaderis erhält FDA Fast Track Designation für VAD044 zur Behandlung der hereditären hämorrhagischen Telangiektasie
BASEL, Schweiz, 18. November 2024 /PRNewswire/ -- Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert, die mit vaskulären Fehlbildungen einhergehen, gibt heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den allosterischen AKT-Inhibitor VAD044 als Fast-Track-Produkt für die Behandlung der hereditären hämorrhagischen Telangiektasie (HHT) eingestuft hat.
Fast Track ist ein FDA-Verfahren, das die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und die Prüfung dieser Arzneimittel beschleunigen soll. Die FDA gibt an, dass der Zweck von Fast Track darin besteht, wichtige neue Arzneimittel schneller zum Patienten zu bringen.
Dr. Hanny Al-Samkari, Peggy S. Blitz Stiftungsprofessor für Hämatologie/Onkologie am Massachusetts General Hospital und außerordentlicher Professor für Medizin an der Harvard Medical School (USA), kommentierte: „Die Entscheidung der FDA, VAD044 als Fast-Track-Produkt für die Behandlung von HHT auszuweisen, unterstreicht das Potenzial des Produkts, die erste jemals zugelassene Behandlung für diese schwächende genetische Erkrankung zu sein."
HHT, eine Orphan-Krankheit, ist die zweithäufigste vererbte Blutungsstörung der Welt und führt häufig zu einer schweren Krankheitslast, einer reduzierten Lebenserwartung und einer beeinträchtigten Lebensqualität. Trotzdem gibt es weltweit noch keine zugelassene Behandlung für HHT. Vaderis entwickelt VAD044, einen einmal täglich oral zu verabreichenden allosterischen AKT-Inhibitor, die erste neuartige Therapie, die speziell für die Behandlung von HHT vorgesehen ist.
Informationen zu Vaderis
Vaderis ist ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das Therapien für seltene und seltene Krankheiten im Zusammenhang mit Gefäßfehlbildungen entwickelt. Es gibt eine beträchtliche Anzahl von schwächenden und weitgehend unbehandelten seltenen Krankheiten wie HHT (Hereditäre hämorrhagische Telangiektasie), bei denen die Patienten eine Überaktivierung von AKT aufweisen, die durch vorgeschaltete genetische Mutationen ausgelöst wird und zu einer Gefäßüberwucherung führt. Vaderis entwickelt VAD044, einen täglich einzunehmenden, allosterischen AKT-Inhibitor, der in einer klinischen Proof-of-Concept-Studie bei HHT-Patienten untersucht wurde und sich derzeit in einer 12-monatigen Open-Label-Erweiterung befindet. Es gibt keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von HHT, und Vaderis möchte das erste Unternehmen sein, das ein Medikament zur Behandlung von HHT und anderen mit Gefäßfehlbildungen verbundenen Krankheiten entwickelt.
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