Vaderis reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour le VAD044 dans le traitement de la télangiectasie hémorragique héréditaire
BÂLE, Suisse, 18 novembre 2024 /PRNewswire/ -- Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), une biotech de phase clinique qui se concentre sur les traitements de maladies rares associées à des malformations vasculaires, annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a désigné VAD044, un inhibiteur allostérique de l'AKT, comme un produit à développement rapide pour le traitement de la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH).
Fast Track est une procédure de la FDA conçue pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Pour la FDA, l'objectif de la procédure accélérée Fast Track est de mettre plus rapidement à la disposition des patients de nouveaux médicaments importants.
Le Dr Hanny Al-Samkari, titulaire de la chaire Peggy S. Blitz d'hématologie/oncologie au Massachusetts General Hospital et professeur agrégé de médecine à la Harvard Medical School (États-Unis), déclare : « La décision de la FDA de désigner le VAD044 comme produit Fast Track pour le traitement de la THH souligne son potentiel en tant que premier traitement approuvé pour cette maladie génétique débilitante ».
La THH, une maladie orpheline, est le deuxième trouble héréditaire de la coagulation le plus répandu dans le monde. Elle est souvent à l'origine d'une charge de morbidité importante, d'une espérance de vie réduite et d'une détérioration de la qualité de vie. Malgré cela, il n'existe toujours pas de traitement approuvé pour la THH dans le monde. Vaderis développe VAD044, un inhibiteur allostérique de l'AKT administré par voie orale une fois par jour, la première nouvelle thérapie destinée spécifiquement au traitement de la THH.
À propos de Vaderis
Vaderis est une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des traitements pour des maladies rares et orphelines associées à des malformations vasculaires. Il existe un nombre important de maladies rares débilitantes et largement non traitées, telles que la télangiectasie hémorragique héréditaire, pour lesquelle les patients présentent une suractivation de l'AKT déclenchée par des mutations génétiques en amont, ce qui entraîne une croissance vasculaire excessive. Vaderis développe VAD044, un inhibiteur allostérique de l'AKT à prise quotidienne, qui a fait l'objet d'une étude clinique de preuve de concept chez des patients THH et qui fait actuellement l'objet d'une extension ouverte de 12 mois. Il n'existe aucun médicament approuvé pour traiter la THH et Vaderis a pour objectif d'être la première entreprise à développer un médicament pour le traitement de la THH et d'autres maladies associées à des malformations vasculaires.
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