AnnJi Pharmaceutical、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）を対象としたAJ201のピボタル第3相臨床試験「ROMA-KD」へ移行

世界中で第3相臨床試験段階にある、SBMAに対する唯一の既知の治験治療法

• AJ201（ロソルタミド）は、球脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名ケネディ病）の複数の疾患メカニズムに対処することを目的として開発された、治験段階の経口低分子化合物である
• AnnJiの有効な新薬臨床試験開始申請（IND）に基づき、米国FDAへ第3相試験プロトコルを提出した後、同社はグローバル第3相試験「ROMA-KD」米国の治験実施施設の立ち上げを進める予定
• AJ201は、FDAからファストトラック指定を受け、また米国および欧州連合（EU）の両方からオーファン・ドラッグ指定を受けている

台北、2026年10月6日 /PRNewswire/ -- 革新的な低分子化合物に焦点を当てた臨床段階の創薬企業であるAnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.（AnnJi、TPEx：7754）は、球脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名ケネディ病）患者を対象としたAJ201（ロソルタミド）のピボタル第3相臨床試験「ROMA-KD」の米国パートを進めることを本日発表しました。SBMAは、進行性の遺伝性神経筋疾患であり、現在FDA承認の治療法が存在しません。

「SBMAとともに生きる人々にとって、この病気は日常のふとした場面で実感されるものです。階段を上るのが難しくなったり、食事を飲み込むのが辛くなったり、声が出にくくなったりします」と、AnnJiの会長兼CEOであるWendy Huang博士は述べています。「これは家族全体、しばしば世代を超えて影響を及ぼすものであり、いまだにFDA承認の治療法は存在しません。AJ201を第3相試験へと進めることで、その状況を変える可能性に、私たちはまた一歩近づくことになります。現在、私たちは、患者様やそのご家族と共に、米国の治験実施施設の立ち上げ、患者の登録、そして本試験を可能な限り効率的かつ責任を持って完了することに注力しています。」

AJ201は、病原性変異アンドロゲン受容体（mAR）タンパク質の除去を促進し、Nrf1、Nrf2、HSF1などの細胞ストレス応答経路を活性化する、開発中の経口低分子化合物です。SBMAに対する「ファースト・イン・クラス」となる可能性のある治療薬「AJ201」は、FDAからオーファン・ドラッグ指定およびファストトラック指定を受け、欧州連合（EU）からも同様にオーファン・ドラッグ指定を受けています。

この第3相試験プログラムは、2025年5月に発表されたAJ201の完了済み第2相試験の有望な結果を踏まえて策定されたものであり、その後の規制当局との協議もその策定の参考となりました。

ROMA-KD試験は、症候性SBMAを有する歩行可能な患者を対象に、AJ201の有効性および安全性を評価することを目的とした、世界規模の多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。世界全体で約200人の患者が登録される見込みであり、米国が主要な対象地域となります。本臨床試験は、AJ201に関する将来的な世界各国の規制当局への申請を支援することを目的としています。AnnJiは、グローバルな開発および提携戦略に沿って、各地域における治験実施施設の立ち上げを調整していきます。

患者・ケアパートナー諮問委員会

AnnJiは、2026 KDA International Patient and Scientific Conferenceにおいて、Kennedy's Disease Association (KDA)との共同で初めて発表された「SBMA Patient and Care Partner Advisory Council」を設立しました。同委員会にはSBMAを患う方々とそのケアパートナーが集まっており、彼らの実体験から、臨床データだけでは捉えきれない洞察が得られます。

諮問機関としての役割を担う同委員会は、AnnJiとSBMAコミュニティの間で継続的な双方向の対話が行われるための体系的な場を提供しています。メンバーは、試験デザインの検討や、患者向けに分かりやすくアクセスしやすい資料の作成など、AnnJiの患者中心の研究および臨床開発に役立つ可能性のある見解を共有しています。同委員会は、AnnJiの臨床試験とは独立して運営されており、同委員会への参加は、試験の参加資格や登録には一切影響しません。

SBMAコミュニティへの取り組み

AnnJiは、SBMA患者とそのご家族のためにAJ201の開発を推進し、世界中の患者、ケアパートナー、臨床医、支援団体と透明性のあるパートナーシップを築いていくことに引き続き尽力してまいります。

SBMAおよびAJ201について

SBMA（ケネディ病）は、アンドロゲン受容体（AR）遺伝子のCAGリピートの異常伸長によって引き起こされる、X連鎖性遺伝性の希少な神経筋疾患です。こうして生じた変異型ARタンパク質は、細胞毒性、酸化ストレス、および神経炎症を伴うメカニズムを通じて、運動ニューロンおよび筋組織の変性に寄与します。SBMAは、その症状が筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの他の神経筋疾患と誤診されがちであること、また承認された治療法が存在しないため遺伝子検査を行う動機付けがほとんどないことなどから、多くが未診断のままであると考えられています。現在、SBMAに対してFDAが承認した治療法は存在しません。

AJ201（ロソルタミド、JM17としても知られる）は、SBMAに関与する複数の疾患メカニズムに対処することを目的として開発された、治験段階の経口低分子化合物です。AJ201は、病原性変異ARタンパク質の除去を促進し、Nrf1、Nrf2、HSF1などを含む、抗酸化防御、タンパク質の品質管理、ストレス応答に関与する細胞内シグナル伝達経路を活性化します。^[1] こうした相補的なメカニズムを通じて、AJ201はSBMAに対する疾患修飾療法となる可能性のある治療法として開発が進められています。

AnnJi Pharmaceuticalについて

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.（TPEx：7754）は、神経学、皮膚科、免疫炎症疾患の分野において、未充足な医療ニーズが高い疾患を対象とした革新的な新規化学物質（NCE）の開発に注力する臨床段階の創薬企業です。同社のパイプラインには、希少な神経筋疾患であるケネディ病（SBMA）を対象とした「AJ201」のほか、化学療法による末梢神経障害を含む神経障害や線維化疾患を対象としたHDAC6を標的とするプログラムが含まれています。

AnnJiは、十分な治療法が確立されていない慢性疾患に苦しむ患者の生活の質を向上させる、差別化された治療法の開発に取り組んでいます。同社は、高品質な創薬候補物質を臨床POC（概念実証）の取得まで推進し、さらなる開発および商業化に向けて世界中の製薬企業と提携することで、自社の治療法を世界中の患者に提供し、持続可能な成長を推進することを目指しています。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、第3相ROMA-KD試験の実施時期、実施内容、および起こり得る結果、治験実施施設の立ち上げと被験者募集、AJ201の規制当局への申請プロセス、ならびにAnnJiの開発および提携計画に関する記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。「見込む」、「考える」、「予想する」、「意図する」、「～する可能性がある」、「計画する」、「潜在的な」、「～するだろう」といった言葉や、これらに類する表現は、そのような記述であることを示すことを目的としています。これらの記述は、経営陣の現時点における予想に基づくものであり、臨床、規制、製造、提携、資金調達、および事業運営上のリスクを含むリスクや不確実性の影響を受けるため、実際の結果はこれらと著しく異なる可能性があります。これらのリスクに関する詳細情報は、AnnJiがTaipei Exchangeに提出し、Market Observation Post System (MOPS)に掲載された開示資料でご確認いただけます。AJ201は治験薬であり、いかなる適応症についても、いかなる規制当局からも承認を受けていません。将来の見通しに関する記述は、本プレスリリース発表日時点での情報に基づくものであり、適用される法令で義務付けられている場合を除き、AnnJiはこれらを更新する義務を負いません。

メディア連絡先

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Sylvia Lin: [email protected] 

SOURCE AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.