Batoclimabが活動性甲状腺眼症に対する希少疾病用医薬品に指定されました

Japan - Japanese

• USA - English
• APAC - English

• Batoclimabが日本で希少疾病用医薬品指定を取得し、これを原動力として活動性甲状腺眼症（aTED）の治療開発を更に前進させる
• aTED患者さんのアンメットニーズに対するBatoclimabの可能性を確認するための第3相試験が進行中で、2025年下半期にトップライン結果を発表予定

本資料は、HanAll Biopharma（韓国、ソウル）が3月8日（現地時間）に発表した英文プレスリリースを日本語に翻訳・編集し、 3月 17日に配信するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については英語版が優先します。 

ソウル（韓国）、2025年3月17日 /PRNewswire/ -- HanAll Biopharma（HanAll Biopharma Co., Ltd.、KRX: 009420.KS）は、革新的な医薬品の発見と開発に取り組むグローバルバイオ医薬品企業であり、様々な自己免疫疾患の治療薬として開発中の胎児性Fc受容体（FcRn）を標的とした完全ヒト型モノクローナル抗体（mAb）「batoclimab」が、厚生労働省より活動性甲状腺眼症（active Thyroid Eye Disease: aTED）に対する希少疾病用医薬品の指定を受けたことを発表しました。

希少疾病用医薬品は、医薬品医療機器法第77条の２に基づき、対象患者数が本邦において５万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。希少疾病用医薬品等の指定に当たっては、「対象者数」、「医療上の必要性」及び「開発の可能性」に係る基準を満たす必要があります。^[1] 現在、日本におけるTEDの患者数は約3万5,000人と推定されています。^[2] 

HanAll BiopharmaのCEOであるショーン・ジョン（MD、MBA）は次のように述べています。「この度、batoclimabが日本で希少疾病用医薬品の指定を受け、この治療薬を必要としている患者さんにお届けするための重要なマイルストーンを達成したことを嬉しく思います。本指定は、batoclimabが活動性甲状腺眼症の患者さんの生活に与える潜在的な影響力を浮き彫りにするものです。当社は引き続き本治療薬の開発を推進し、市場への早期導入に向けて尽力してまいります。」

batoclimabは、IgG抗体のリサイクルに重要な役割を果たすFcRnを標的として阻害するよう設計されたモノクローナル抗体です。batoclimabはFcRnに選択的に結合することで、有害なIgG抗体の濃度を低下させ、IgGを介したさまざまな自己免疫疾患の治療の可能性を提供する皮下投与（SC）製剤として開発が進められています。現在、batoclimabは全身性重症筋無力症（gMG）、甲状腺眼症（TED）、慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）、およびバセドウ病（GD）を対象として、世界各国で臨床研究が進められています。

HanAllは、ライセンス契約先とともに、活動性甲状腺眼症を対象としたbatoclimabの第3相試験を実施しています。本試験は日本での患者登録も含め、活動性甲状腺眼症の患者さんに対する新たな治療選択肢としてのbatoclimabの有効性および安全性を確認することを目的としています。

甲状腺眼症、別名バセドウ病悪性眼球突出症は、主に甲状腺機能亢進症またはバセドウ病の患者に発症する、希少かつ衰弱性の自己免疫疾患です。甲状腺眼症は、眼球突出、痛み、複視、さらには場合によっては視力喪失を含む重篤な症状を特徴とする疾患です。また、甲状腺眼症は読書、運転、仕事などの日常生活に深刻な支障を及ぼす可能性があります。さらに、多くの患者は外見に対する不安、焦燥感、抑うつ、社会的孤立などの重大な社会的・心理的課題に直面しています。現在、中等度から重度の甲状腺眼症の患者さんに対する治療選択肢は限られており、患者の転帰および生活の質を向上させるために、より効果的な治療法の開発が必要とされています。

HanAll Biopharmaについて

HanAll Biopharma（KRX: 009420.KS）は、韓国、米国、日本、インドネシアに拠点を持つグローバルなバイオ医薬品企業であり、深刻なアンメット・メディカル・ニーズに対応する革新的かつインパクトのある医薬品を提供することで患者さんの生活に有意義な貢献をすることを使命としています。HanAllは50年以上にわたり、内分泌系疾患、循環器系疾患、および泌尿器系疾患の治療分野における製薬製品のポートフォリオを運営してきました。

また、HanAllは免疫学、腫瘍学、神経学、および眼科学に焦点を広げ、有効な治療法がない疾患を持つ患者さんのために革新的な医薬品を発見・開発することに取り組んでいます。同社の主要パイプラインの一つである胎児性Fc受容体（FcRn）を標的とした完全ヒト型モノクローナル抗体（mAb）は２つの化合物を開発中です。HL161（一般名：batoclimab）は、全身性重症筋無力症（gMG）、甲状腺眼症（TED）、慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）を含む自己免疫疾患の治療を目的に、世界各国で第3相および第2相臨床試験が進行中で、HL161ANS（IMVT-1402）は、バセドウ病（GD）および関節リウマチ（RA）を対象に評価が進められています。

もう一つの主要開発品であるTNF阻害タンパク質としてのHL036（一般名：tanfanercept）は、米国において第3相臨床試験「VELOS-4」が開始されており、また中国においてもドライアイ疾患の治療を目的に評価が進められています。更にパーキンソン病（PD）を標的とするNurr1活性化剤HL192（ATH-399A）の第1相試験結果が公表されており、PD患者を対象とした次の試験の開始に向けた準備が進められています。

詳細については、当社ウェブサイトをご覧いただくか、LinkedIn でご連絡ください。メディアからのお問い合わせは、HanAll PR/IR（[email protected]、[email protected]）までご連絡ください。

HanAllの将来の見通しに関する記述と免責：

本発表の内容には、「将来の見通しに関する記述」が含まれている、または含まれる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、「信じる」、「推定する」、「予想する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「予定である」、「すべきである」などの将来予測に関する用語の使用によって識別できます。また、HanAll（同社、当社）が発表する2025年の事業および財務見通し、関連する計画、製品候補の治療的可能性、戦略の意図する成果、同社および共同開発パートナーによる開発進捗、臨床試験の進行状況、データの発表時期、規制上のマイルストーンおよび計画、予定されている臨床試験の時期や結果の予測、今後の臨床試験の設計、規制申請および承認の時期や結果に関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述は、その性質上、リスクや不確実性を伴うものであり、読者の皆様には、これらの記述が将来の業績を保証するものではないことにご注意ください。同社の実際の業績は、将来の見通しに関する記述による予測とは大きく異なる可能性があります。これには、競争環境の変化に伴う不確実性、非臨床試験および臨床試験、製品開発活動、規制当局の承認要件に関する同社の見解など、さまざまな重要な要因が含まれる可能性があります。さらに、同社の業績は、第三者との共同開発への依存、製品候補の商業的潜在力の見積り、技術および医薬品の知的財産権の確保および維持能力、限られた事業運営の実績、事業運営のための追加資金の調達能力、および製品候補の開発および商業化の完遂能力などの要因によって影響を受ける可能性があります。これらのリスク、不確実性、その他のリスクに関する詳細な一覧および説明については、韓国証券取引所（KRX）への提出書類および報告書、特に同社の最新の年次報告書ならびにその後提出された各種報告書をご参照ください。これらの不確実性を踏まえ、読者の皆様は将来の見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。これらの将来の見通しに関する記述は、本書の発表日現在の情報に基づくものです。同社は、韓国の法律および規制で求められる場合を除き、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を含む情報を、公に更新または修正する義務を負いません

SOURCE HanAll Biopharma