Amsterdam Molecular Therapeutics geeft update over onderneming en ontwikkelingsportefeuille

AMSTERDAM, Nederland, October 25, 2011 /PRNewswire/ --

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een wereldleider op het gebied van menselijke gentherapie, gaf vandaag een update over haar operationele activiteiten en maakte de uitkomst bekend van een door het management en de Raad van Commissarissen van AMT uitgevoerde strategische review van haar gentherapiepijplijn op basis waarvan de onderneming in staat moet zijn om haar leidende positie te behouden in het gentherapieveld. Hoewel het CHMP geen positieve opinie afgaf voor goedkeuring van Glybera, heeft deze instantie geen veiligheidsrisico's geïdentificeerd die verband houden met AMTs adeno-geassocieerde virus-vectortechnologie. Dit stelt AMT in staat om haar expertise en kracht aan te wenden om aan andere producten in haar portefeuille verder te bouwen. Er is gekozen om de onderneming te richten op producten uit de ontwikkelingsportefeuille die het mogelijk maken om overeenkomsten met partners te kunnen sluiten om daarmee die een solide financiële basis te leggen. Bestaande aandeelhouders zien nog steeds de waarde van onze technologie en zijn in gesprek met de onderneming voor het verschaffen van additioneel kapitaal.

Pijplijn

AMT zal haar financiële middelen en ontwikkelingsinspanningen richten op drie gentherapieprogramma's: hemofilie B, GDNF en acute intermitterende porfyrie. De onderneming blijft betrokken bij het SanfilippoB programma dat financieel volledig gedragen wordt door het consortium geleid door het Pasteurinstituut.  Verdere investeringen in en ontwikkeling van Glybera en het Duchenne spierdystrofie-programma zijn gestaakt.

De onderneming heeft de intentie om de ontwikkeling van haar productpijplijn te ondersteunen door overeenkomsten met partners. Onderhandelingen over twee programma's lopen.

Glybera®

Na de negatieve opinie van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de European Medicines Agency (EMA) over Glybera (alipogene tiparvovec) als een therapie voor lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD) heeft AMT het programma stilgezet. Als gevolg hiervan verwacht AMT niet dat Glybera beschikbaar zal komen voor Europese patiënten. AMT is tot de slotsom gekomen dat in het licht van de vereisten voor goedkeuring en de financiële middelen waarover de onderneming op dit moment beschikt verdere investeringen in Glybera niet langer te mogelijk zijn.

Background to Regulatory Process

In 2009 diende AMT het dossier voor Glybera in voor registratie in Europa "onder bijzondere voorwaarden". Een dergelijke goedkeuringsprocedure in Europa is bedoeld om geneesmiddelen voor bijzonder zeldzame ziektes goed te keuren, in de wetenschap dat de gegevens voortkomend uit de klinische ontwikkeling nooit dezelfde hoeveelheid informatie kunnen bieden die worden gevraagd bij meer voorkomende aandoeningen.

Het is dossier werd beoordeeld door het Committee for Advanced Therapies (CAT) en het CHMP en in juni 2011 stemden beide instanties tegen goedkeuring van Glybera. AMT ging daarop in beroep op basis van gesprekken met vertegenwoordigers van het CHMP en vervolgens werden twee nieuwe CHMP rapporteurs benoemd om het beroep te begeleiden. Als onderdeel van het beroep werd een externe wetenschappelijke adviesgroep (SAG), bestaande uit Europese experts op het gebied van gentherapie, vetmetabolisme en alvleesklierontsteking, benoemd om de data te analyseren en beoordelen en de EMA daarover te adviseren. De SAG concludeerde dat Glybera goedgekeurd moest worden onder bijzondere omstandigheden. Daarop voerde het CAT haar eigen analyse uit en stemde eveneens met een grote meerderheid voor goedkeuring van Glybera. De adviezen van de SAG, CAT en beide CHMP rapporteurs zijn overgebracht aan het CHMP. Echter, het CHMP paste niet haar eerdere opinie aan en stemde wederom, zij het met de kleinst mogelijk meerderheid, tegen registratie van Glybera. De onderneming is nog niet in kennis gesteld van de redenen van de beslissing van het CHMP.

Bedrijfsvoering

Na een zorgvuldige review van de bedrijfsactiviteiten en de middelen die nodig zijn voor de ontwikkeling van de resterende producten zal AMT management in nauw overleg met de ondernemingsraad evalueren wat de impact is van de review op de werknemers van AMT. AMT's management en Raad van Commissarissen menen dat AMT een gezonde onderneming kan blijven met 50% van het huidige aantal werknemers, ofwel 45 full-time werknemers.

Financieen

De maatregelen die vandaag zijn aangekondigd, inclusief het terugbrengen van de ontwikkelingsportefeuille en het aantal werknemers, zal de kasuitstroom van de onderneming beperken tot ongeveer EUR500-600.000 per maand. Op 30 juni 2011 had AMT een kaspositie van EUR 9,1 miljoen.

"Het verlies van banen en de wetenschap dat LPLD-patiënten in Europa geen toegang kunnen krijgen tot een effectieve therapie zijn een enorme teleurstelling voor het management en de Raad van Commissarissen van AMT," zei Jörn Aldag, CEO van AMT. "De beslissing om de onderneming te herstructureren was zwaar, maar betekent wel dat er nog een toekomst is voor AMT. Met de steun van onze investeerders en de verwachte partnerships denken wij dat we de kasmiddelen zodanig kunnen aanwenden dat de onderneming tenminste voor de volgende twee jaar doorkan."

Conference call

Op dinsdag 25 oktober om 10:00 a.m. CET belegt AMT een conference call om een update te geven over de onderneming en haar ontwikkelingsportefeuille. Inbellen vanuit Nederland: +31 (0)20 721 9158 ; vanuit het Verenigd Koninkrijk: +44 (0)20 3450 9987. Bevestigingscode: 6749807. Na de presentatie van het management is er gelegenheid om vragen te stellen. De conference call wordt opgenomen en zal kort na het sluiten van het gesprek beschikbaar zijn om af te spelen.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera®, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson en SanfilippoB. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie," "verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat," "bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD