Amsterdam Molecular Therapeutics krijgt uitsluitsel over herbeoordeling van Glybera® registratie

AMSTERDAM, October 21, 2011 /PRNewswire/ --

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een wereldleider op het gebied van menselijke gentherapie, kondigde vandaag aan dat het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) het bedrijf heeft laten weten dat Glybera op dit moment niet goedgekeurd kan worden. Het CHMP is tot deze beslissing gekomen in weerwil van de positieve aanbevelingen om Glybera goed te keuren onder uitzonderlijke omstandigheden van de CHMP Rapporteurs, het Commitee for Advanced Therapies (CAT), dat het CHMP adviseert over geavanceerde therapieën zoals gen- en celtherapie, en van de Scientific Advisory Group (SAG), de wetenschappelijke adviesgroep die specifiek benoemd is door het CHMP om advies te geven omtrent de klinische resultaten en de wetenschappelijke ontwikkeling van Glybera. Op basis van een uitgebreide analyse van de data adviseerden deze adviesorganen van experts het CHMP om Glybera goed te keuren onder uitzonderlijke omstandigheden. De CHMP Rapporteurs, SAG en CAT concludeerden dat de data van drie klinische studies met Glybera de klinische effectiviteit aantoonden en dat er geen sprake was van beduidende veiligheidsrisico's. Echter, het CHMP is niet gebonden aan dit advies. AMT zal zorgvuldig bestuderen hoe het CHMP tot haar beslissing is gekomen en zich richten op de strategische ontwikkeling van andere veelbelovende programma's in haar productportefeuille.

"De beslissing van het CHMP is teleurstellend, met name omdat de therapie nu niet beschikbar zal zijn voor Europese LPLD patiënten voor wie Glybera de enige therapeutische optie is. De positieve feedback van de CHMP Rapporteurs, de wetenschappelijke adviesgroep en het Commitee for Advanced Therapies is bemoedigend en een validatie van ons gentherapieplatform dat als veilig wordt bestempeld," zei Jörn Aldag, CEO van AMT. "Wij zullen grondig en snel evalueren wat de volgende stappen zijn voor de onderneming en zullen een update geven over de toekomstige ontwikkeling van ons gevalideerde gentherapie- productportefeuille."  

Conference call

Op dinsdag 25 oktober om 10:00 a.m. CET belegt AMT een conference call om een update te geven over de onderneming en haar ontwikkelingsportefeuille. Inbellen vanuit Nederland: +31 (0)20 721 9158 ; vanuit het Verenigd Koninkrijk: +44 (0)20 3450 9987. Bevestigingscode: 6749807. Na de presentatie van het management is er gelegenheid om vragen te stellen. De conference call wordt opgenomen en zal kort na het sluiten van het gesprek beschikbaar zijn om af te spelen.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera®, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson en SanfilippoB. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie," "verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat," "bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

    PRN NLD