Amsterdam Molecular Therapeutics meldt dat de Europese Commissie haar beslissing over goedkeuring Glybera heeft uitgesteld en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft verzocht om nadere informatie

AMSTERDAM, January 30, 2012 /PRNewswire/ --

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een marktleider op het gebied van menselijke gentherapie, kondigde vandaag aan dat het op 27 januari na het sluiten van de markt op de hoogte is gesteld van het volgende. Op 22 januari heeft het Europese Commissies staande comité van het Europese Parlement overlegd over de bekrachtiging van de beslissing om Glybera (alipogeen tiparvovec) niet goed te keuren zoals geadviseerd door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). Dit overleg resulteerde niet in een duidelijke positie ten gunste van of tegen een goedkeuring van Glybera. Het staande comité achtte het noodzakelijk om nadere informatie in te winnen bij het CHMP van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA). Het staande comité zal formeel stemmen na beoordeling van de additionele informatie. Het is op dit moment onduidelijk wanneer een uiteindelijke beslissing zal worden genomen.

Glybera is een gentherapie voor patiënten met de erfelijke aandoening lipoproteinelipase-deficiëntie (LPLD). Op dit moment bestaat er geen alternatieve therapie voor patiënten met deze aandoening die lijden aan terugkerende alvleesklierontstekingen.

Op 23 oktober, 2011 werd AMT in kennis gesteld van de afwijzing door het CHMP (volgend op een herbeoordelingprocedure nadat de goedkeuringsaanvraag in eerste instantie was verworpen in juni 2011), in weerwil van de aanbeveling om Glybera goed te keuren door het Comité voor Geavanceerde Therapieën (CAT). Het CAT is een adviesorgaan van experts dat specifiek door de Europese Commissie in het leven is geroepen om het CHMP te ondersteunen en adviseren op het terrein van geavanceerde therapieën, in het bijzonder gen- en celtherapieën.

"Wij voelen ons geruggensteund door de uitkomst van het overleg van het staande comité van het Europarlement om nadere informatie in te winnen bij het CHMP," zei Jorn Aldag, CEO van AMT. "De beoordeling en evaluatie van (ultra) weesgeneesmiddelen en geavanceerde therapieën is een geheel nieuw gebied. Het debat dat nu plaatsvindt laat zien dat de autoriteiten vastbesloten zijn in hun voornemen om de beste procedure te bepalen voor dergelijke innovatieve behandelingen en technologieën. Wij zullen constructief samenwerken met de Europese Commissie en de EMA om een manier voorwaarts te vinden, niet alleen voor Glybera maar ook voor andere geavanceerde therapieën waar patiënten behoefte aan hebben. Ondertussen zullen wij, terwijl we duidelijkheid proberen te krijgen omtrent de procedure voor Glybera, doorgaan met de implementatie van onze herziene business strategie zoals wij die hebben gecommuniceerd na de laatste CHMP-opinie. Dit betekent dat wij doorgaan met onze partneringgesprekken voor een aantal van onze gentherapie-producten, waaronder hemofilie-B en GDNF."

AMTs huidige business plan, organisatiestructuur en financiering zijn ontwikkeld op basis van de CHMP-opinie om Glybera niet goed te keuren. Als gevolg hiervan heeft AMT het aantal werknemers met 50% teruggebracht. Indien Glybera alsnog in Europa zou kunnen worden gecommercialiseerd, zal de onderneming beoordelen hoe zij het meest efficiënt kan profiteren van het bereiken van een dergelijk belangrijke mijlpaal.

Over Glybera®

AMT ontwikkelt Glybera als een behandeling voor patiënten met de genetisch stoornis lipoproteïne lipase deficiëntie. LPLD is een weesziekte waarvoor tot op heden nog geen behandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in zeer verzwakte of afwezige activiteit van het LPL-eiwit in patiënten. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd door het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes, chyclomicronen genaamd, zich opstapelen in het bloed kunnen deze kleine bloedvaten blokkeren. Een teveel aan chylomicronen resulteert in terugkerende en ernstige acute ontsteking van de alvleesklier of pancreas, genaamd pancreatitis, de meest slepende complicatie van LPLD. Glybera® heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en VS.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van menselijke gentherapie. AMT beschikt over een productpijplijn met gentherapieproducten in ontwikkeling tegen hemofilie B, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en Sanfilippo B. Met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als het gekozen transportmiddel voor therapeutische genen was het bedrijf in staat om waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV-platform ter wereld te ontwerpen en te valideren. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en stelt AMT in staat om door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie.  AMT werd opgericht in 1998 en is gevestigd in Amsterdam. Meer informatie is te vinden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie", "verwacht", "plant", "anticipeert", gelooft", "zal", "blijft", "schat", "bedoelt", "projecten", "doelstellingen", "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT liggen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.