Amsterdam Molecular Therapeutics Publiceert Positief Resultaat van 14-Weken Glybera®-Studie

AMSTERDAM, Nederland, March 28, 2012 /PRNewswire/ --

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een leider op het gebied van menselijke gentherapie, maakte vandaag resultaten bekend die aantonen dat eenmalige toedienen van de gentherapie Glybera® (alipogeen tiparvovec) het metabolisme van chylomicronen (vetdeeltjes in het bloed) na de consumptie van een maaltijd met een laag vetgehalte aanzienlijk kan verbeteren. Dit leidt in de bloedstroom tot een sterk verminderde hoeveelheid nieuw aangemaakte chylomicronen, deeltjes die worden gezien als de oorzaak van de acute en terugkerende aanvallen van pancreatitis die worden waargenomen bij patiënten met lipoproroteïne lipase deficiëntie (LPLD). LPLD is een zeer zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met een verhoogd niveau aan chylomicronen. Deze deeltjes dragen bepaalde vetsoorten mee in het bloed, die kunnen zorgen voor terugkerende pancreatitis (alvleesklierontsteking) doordat ze door het lichaam worden afgebroken. De resultaten werden online gepubliceerd in de Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism (JCEM, Mar 2012).

"Deze data tonen aan dat 14 weken na eenmalige toediening Glybera een enorme impact heeft op het metabolisme van chylomicronen. Aangezien LPLD een uiterst zeldzame ziekte is betreft het een relatief klein aantal patiënten in deze studie, maar deze resultaten zijn zeer hoopgevend," zei Dr. André Carpentier, van de Afdeling Endocrinologie aan de Universiteit van Sherbrooke, Quebec, Canada. "LPLD-patiënten hebben vaak uiterst pijnlijke aanvallen van pancreatitis, hetgeen wordt toegeschreven aan de opeenhoping van chylomicronen in het bloed."

"Deze publicatie voorziet in aanvullende en onafhankelijke ondersteuning van het herstel van het chylomicronenmetabolisme bij LPLD-patiënten na toediening van Glybera. Doordat het lichaam van LPLD-patiënten weer de mogelijkheid krijgt deze deeltjes af te breken, geloven wij dat een behandeling met Glybera leidt tot minder aanvallen van pancreatitis," zei Carlos Camozzi, Chief Medical Officer van AMT. "LPLD-patiënten lopen voortdurend gevaar deze aanvallen te krijgen, evenals de hiermee gepaard gaande afschuwelijke pijn."

Details van de Studie

In een open-label klinische studie (CT-AMT-011-02) kregen 5 proefpersonen met LPLD in Quebec, Canada, alipogeen tiparvovec toegediend in een dosis van 1 x 1012 genoomkopieën per kg. Twee weken voor en 14 weken na de toediening werden het chylomicronenmetabolisme en de snelheid waarmee plasmapalmitaat (vetzuur) en glycerol werden aangemaakt bepaald na een maaltijd met een laag vetgehalte. Na het toedienen van alipogeen tiparvovec werden de hoeveelheid triglyceride (TG) in de chylomicronfractie en de verhouding triglyceriden van de chylomicronen (TG)/totaal plasma-TG-gehalte gedurende de postprandiale periode minder. De postprandiale piek in het chylomicrongehalte en de chylomicron-AUC werden aanzienlijk verminderd (met 79% en 93%, respectievelijk 6 en 24 uur na de testmaaltijd). Er trad geen verandering van betekenis op in de snelheid waarmee plasmavetzuren en glycerol werden aangemaakt. Wat betreft plasmaglucose, insuline en C-peptide veranderde er evenmin iets. De data zijn afkomstig uit een onderzoek dat AMT in 2009 uitvoerde met patiënten die met Glybera werden behandeld.

Over Glybera®

AMT heeft Glybera ontwikkeld als behandeling voor patiënten met de genetische stoornis lipoproteïne lipase deficiëntie. LPLD is een weesziekte waarvoor op dit moment geen behandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, hetgeen leidt tot zeer verzwakte of geheel afwezige activiteit van het eiwit LPL bij patiënten. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes, chylomicronen genaamd, zich opstapelen in het bloed, kunnen ze kleine bloedvaten blokkeren. Een teveel aan chylomicronen resulteert in terugkerende en ernstige acute ontsteking van de alvleesklier, pancreatitis genaamd, de meest slepende en levensbedreigende klinische complicatie van LPLD. Glybera heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en VS.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van ontwikkeling van therapieën gebaseerd op menselijke genen. AMT beschikt over een pijplijn van gentherapieproducten in staat van ontwikkeling voor hemofilie B, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en Sanfilippo B. Met gebruik van adenogeassocieerde viraal (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen was het bedrijf in staat om waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV-fabricageplatform ter wereld te ontwerpen en te valideren.

Dit bedrijfseigen platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees-)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en stelt AMT in staat om door te gaan met de strategie van het zich richten op deze sector van de industrie. uniQure BV is voornemens AMT over te nemen. AMT werd opgericht in 1998 en is gevestigd in Amsterdam. Meer informatie is te vinden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen",  met inbegrip van de verklaringen die refereren aan de plannen van het bestuur en de verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden als "strategie", "verwacht", "plant", "anticipeert", gelooft", "zal", "blijft", "schat", "bedoelt", "projecten", "doelstellingen", "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en beïnvloed kunnen worden door factoren die buiten de macht van AMT liggen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT neemt uitdrukkelijk afstand van enige intentie of verplichting om om het even welke vooruitziende verklaring hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD