Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert veelbelovende data uit cholesterol verlagende gentherapie studie

AMSTERDAM, May 20, 2010 /PRNewswire/ --

- Genterapie vector brengt shRNA succesvol in lever cellen

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT) een wereldleider leider op het gebied van gentherapie rapporteert vandaag positieve pre klinische data uit een studie die gebruik maakt van een AAV gentherapieproduct om cholesterol te verlagen. De data laten zien dat eenmalige toediening van de gentherapie, die een short hairpin RNA in zich draagt om Apolipoprotein B100 (ApoB100) te blokkeren, resulteert in een verlaging van serum cholesterol van ongeveer 80% zonder enig teken van toxiciteit. Deze data valideren AMT's technisch platform als een krachtig middel om succesvol genen te kunnen blokkeren in specifieke cellen. De data werden gisteren gepresenteerd door Annemart Koorneef, wetenschapper bij AMT, tijdens de 13de jaarlijkse conferentie van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in Washington DC.

"Met slechts een eenmalige toediening van onze op cholesterol gerichte gentherapie wordt een langdurige significante verlaging van serum cholesterol bewerkstelligd. Deze voorbereidende studie suggereert dat AMT's technologie mogelijk een belangrijk probleem van shRNA weet op te lossen, namelijk een efficiënte niet toxische intracellulaire toediening" zegt Jörn Aldag CEO van Amserdam Molecular Therapeutics.

In de studie maakt AMT gebruik van het door haar gepatenteerde op AAV gebaseerd technisch platform, om efficiënt een shRNA toe te dienen dat zowel menselijk als muis Apolipoprotein B100 (ApoB100) blokkeert. Een eenmalige intraveneuze toediening zorgde voor langdurige blokkering van het ApoB100 gen dat sequentie specifiek was en niet geassocieerd werd met lever toxiciteit, verzadiging van de cellulaire miRNA machinerie of inductie van imuunresponsen. Bovendien liet de studie zien dat de shRNA zich specifiek richt tegen ApoB100 en efficiënt menselijk ApoB100 ex vivo blokkeert.

ApoB100 is het structurele eiwit van Low Density Lipoprotein (LDL) deeltjes dat cholesterol draagt. Het blokkeren van ApoB100 met shRNAs reslteerd in een verlaging van LDL-cholesterol en heeft de mogelijkheid om te worden gebruikt bij de behandeling van hypercholesterolemie en hart en vaatziekten.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.

AMT's leidende product, Glybera(R), voor de behandeling van lipoproteïne-lipase deficiëntie is een registratie aanvraag gedaan bij EMA. The huidige technologie stelt AMT in staat haar strategie, om langdurig werkende therapieen te ontwikkelen voor ernstige metabole ziekten, uit te bouwen.

De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.