AnnJi Pharmaceutical avanza AJ201 al ensayo ROMA-KD para la atrofia muscular espinobulbar

- AnnJi Pharmaceutical avanza AJ201 al ensayo pivotal ROMA-KD de fase 3 para la atrofia muscular espinobulbar (SBMA)

La única terapia en investigación conocida para la SBMA en fase 3 de desarrollo a nivel mundial

• AJ201 (rosolutamida) es una molécula pequeña de administración oral en fase de investigación, diseñada para abordar múltiples mecanismos patológicos de la atrofia muscular espinobulbar (SBMA, o enfermedad de Kennedy).
• Tras la presentación del protocolo de fase 3 a la FDA de Estados Unidos en el marco de la solicitud activa de nuevo fármaco en investigación (IND) de AnnJi, la compañía procederá a la activación de centros en Estados Unidos para el ensayo global de fase 3 ROMA-KD.
• AJ201 ha recibido la designación de vía rápida por parte de la FDA de Estados Unidos y la designación de medicamento huérfano tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea.

TAIPÉI, 6 de octubre de 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TPEx: 7754), una empresa de desarrollo de fármacos en fase clínica centrada en moléculas pequeñas innovadoras, anunció hoy que está avanzando con la parte estadounidense de su ensayo pivotal de fase 3 ROMA-KD para evaluar AJ201 (rosolutamida) en pacientes con atrofia muscular espinobulbar (SBMA, o enfermedad de Kennedy), una enfermedad neuromuscular hereditaria y progresiva para la que no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA.

"Para las personas que viven con SBMA, la enfermedad se manifiesta en los momentos cotidianos: una escalera que cuesta más subir, una comida que resulta más difícil de tragar, una voz que cuesta más utilizar", señaló la doctora Wendy Huang, presidenta del Consejo de Administración y directora ejecutiva (CEO) de AnnJi. "Afecta a familias enteras, a menudo a través de varias generaciones, y todavía no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA. Avanzar con AJ201 hacia la fase 3 nos acerca un paso más a la posibilidad de cambiar esta situación. Ahora nos centramos en activar los centros del ensayo en Estados Unidos, reclutar pacientes y completar este estudio de la manera más eficiente y responsable posible, junto a los pacientes y sus familias".

AJ201 es una molécula pequeña de administración oral en fase de investigación que promueve la eliminación de la proteína mutante patogénica del receptor de andrógenos (mAR) y activa las vías de respuesta al estrés celular, incluidas Nrf1, Nrf2 y HSF1. Como posible tratamiento pionero en su clase para la SBMA, AJ201 ha recibido la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida por parte de la FDA de Estados Unidos, así como la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea.

El programa de fase 3 se basa en los resultados alentadores del estudio de fase 2 de AJ201 ya completado —anunciados en mayo de 2025— y se ha desarrollado teniendo en cuenta las interacciones posteriores con las autoridades reguladoras.

El ensayo ROMA-KD es un estudio global, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de AJ201 en personas con SBMA sintomática que conservan la capacidad de deambular. Se prevé la participación de aproximadamente 200 pacientes a nivel mundial, siendo Estados Unidos una región clave. El ensayo tiene como objetivo respaldar las posibles solicitudes de registro a nivel mundial para AJ201. AnnJi coordinará la activación de los centros en las distintas regiones, en consonancia con su estrategia global de desarrollo y alianzas.

Consejo Asesor de Pacientes y Cuidadores

AnnJi ha establecido su Consejo Asesor de Pacientes y Cuidadores de SBMA, anunciado por primera vez en colaboración con la Kennedy's Disease Association (KDA) en la Conferencia Internacional Científica y de Pacientes de la KDA de 2026. El consejo reúne a personas que viven con SBMA y a sus cuidadores, cuya experiencia vivida ofrece conocimientos que los datos clínicos por sí solos no pueden reflejar.

En calidad de órgano consultivo, el consejo ofrece un foro estructurado para un diálogo continuo y bidireccional entre AnnJi y la comunidad de la SBMA. Sus miembros aportan perspectivas que pueden ayudar a orientar la investigación y el desarrollo clínico de AnnJi centrados en el paciente, incluyendo aspectos relativos al diseño de estudios y a la elaboración de materiales claros y accesibles dirigidos a los pacientes. El consejo opera de manera independiente de los ensayos clínicos de AnnJi, y la participación en él no influye en la elegibilidad ni en la inscripción en dichos ensayos.

Compromiso con la comunidad de la SBMA

AnnJi mantiene su compromiso de impulsar el desarrollo de AJ201 para las personas que viven con SBMA y sus familias, así como de trabajar en colaboración transparente con pacientes, cuidadores, profesionales clínicos y organizaciones de defensa de los pacientes en todo el mundo.

Acerca de la SBMA y AJ201

La SBMA, o enfermedad de Kennedy, es un trastorno neuromuscular hereditario raro ligado al cromosoma X, causado por una expansión de repeticiones CAG en el gen del receptor de andrógenos (AR). La proteína AR mutante resultante contribuye a la degeneración de las neuronas motoras y del músculo mediante mecanismos que implican toxicidad celular, estrés oxidativo y neuroinflamación. Se considera que la SBMA está considerablemente subdiagnosticada, en parte porque sus síntomas a menudo se confunden con los de otras afecciones neuromusculares, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y porque la falta de un tratamiento aprobado ha ofrecido pocos incentivos para realizar pruebas genéticas. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA para la SBMA.

AJ201 (rosolutamida; también conocido como JM17) es una molécula pequeña de administración oral en fase de investigación, diseñada para abordar múltiples mecanismos patológicos implicados en la SBMA. AJ201 promueve la eliminación de la proteína mutante patogénica del receptor de andrógenos (AR) y activa vías celulares relacionadas con la defensa antioxidante, el control de calidad de las proteínas y la respuesta al estrés, incluidas las vías Nrf1, Nrf2 y HSF1.¹ Mediante estos mecanismos complementarios, AJ201 se está desarrollando como una posible terapia modificadora de la enfermedad para la SBMA.

¹ Bott LC, et al. Hum Mol Genet. 2016.

Acerca de AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TPEx: 7754) es una empresa de desarrollo de fármacos en fase clínica centrada en nuevas entidades químicas (NCE, por sus siglas en inglés) innovadoras para enfermedades con grandes necesidades médicas no cubiertas en los campos de la neurología, la dermatología y las afecciones inmunoinflamatorias. Su cartera de productos incluye AJ201 para la enfermedad de Kennedy (SBMA) —una enfermedad neuromuscular rara—, así como programas dirigidos a la HDAC6 para el tratamiento de neuropatías (incluida la neuropatía periférica inducida por quimioterapia) y enfermedades fibróticas.

AnnJi se compromete a desarrollar terapias diferenciadas que mejoren la calidad de vida de los pacientes con enfermedades crónicas desatendidas. La empresa impulsa candidatos a fármacos de alta calidad hasta alcanzar la prueba de concepto clínica y colabora con socios farmacéuticos globales en su posterior desarrollo y comercialización, con el objetivo de llevar sus terapias a pacientes de todo el mundo y fomentar un crecimiento sostenible.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluidas aquellas relativas al cronograma, la ejecución y los posibles resultados del ensayo de fase 3 ROMA-KD, la activación de centros y el reclutamiento de pacientes, la vía regulatoria para AJ201 y los planes de desarrollo y alianzas de AnnJi. Términos como "anticipar", "creer", "esperar", "tener la intención de", "poder", "planificar", "potencial", "hará" y expresiones similares tienen por objeto identificar dichas declaraciones. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de la dirección y están sujetas a riesgos e incertidumbres —incluidos riesgos clínicos, regulatorios, de fabricación, de alianzas, de financiación y operativos— que podrían hacer que los resultados reales difieran sustancialmente. Puede consultarse información adicional sobre estos riesgos en la documentación presentada por AnnJi ante la Taipei Exchange (TPEx) y publicada en el Market Observation Post System (MOPS). AJ201 es un producto en fase de investigación y no ha sido aprobado por ninguna autoridad reguladora para ninguna indicación. Las declaraciones prospectivas son válidas únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y, salvo que la legislación aplicable lo exija, AnnJi no asume obligación alguna de actualizarlas.

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